去纤苷治疗肝小静脉闭塞病效果怎样？

郭药师

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2024-12-05 14:27:17

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去纤苷是预防和治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）十分有效的药物，又叫去纤维钠，defiteli，由Jazz公司研发，2013年10月在欧盟获批上市。HVOD是HSCT严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％，死亡风险极高。去纤苷是目前公认的治疗HVOD最有前景的新药。

去纤苷治疗肝小静脉闭塞病效果怎样？

在一项研究中探索了去纤苷（去纤维钠）治疗HVOD患者的有效性，研究中入组的是19例sHVOD患者。给予去纤苷治疗，静脉滴注，每天5~60mg/kg，中位使用时间为15d（2-61d）。结果显示，42％的患者获得完全缓解（CR），移植后100d（OS）总生存率达32％，患者对去纤苷的耐受性也比较好。除此之外，还有多项试验都证实了去纤苷（去纤维钠）治疗肝小静脉闭塞病（HVOD）安全有效。

去纤苷也被FDA授予“孤儿药”的资格认定，不仅是成人可以使用，儿童同样适用。为了发挥去纤苷治疗肝小静脉闭塞并的效果，患者需要正确用药。去纤苷（去纤维钠）的使用以体重为标准，推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。

使用去纤苷（去纤维钠）治疗的最小时间为21天。如21天后HVOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至HVOD的解决或直至最大60天。如果患者有活动性出血则禁止使用，治疗期间对患者监视出血的体征。如果患者对去纤苷及其成分过敏则不要使用。

参考资料： FDA说明书更新于2016年6月30日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114

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