肝小静脉闭塞病患者治疗新药-去纤苷

对某些白血病、淋巴癌的病人来说，造血干细胞移植（HSCT）是治愈疾病，重获健康的唯一希望。而肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷（去纤维钠，defiteli）是治疗肝小静脉闭塞病的新药，它的上市为HVOD患者的治疗带来了安全有效的方案。

去纤苷（去纤维钠，defiteli）是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。

基于去纤苷（去纤维钠，defiteli）抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，Richardson等首先探索了去纤苷在HSCT后HVOD治疗中的应用，该研究纳入了19例sHVOD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。

结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%,而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷（去纤维钠，defiteli）治疗HVOD的有效性。

2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，美国FDA的药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur, M.D.说：“去纤苷的批准填补了巨大需求，病人接受化疗和HSCT后会有罕见的但经常致命的并发症，去纤苷针对此适应症。”