去纤苷获批适应症是什么？

去纤苷（去纤维钠，defiteli）的获批适应症是治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD），这也是目前公认的治疗此病最有前景的新药。对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。输注前去纤苷必须被稀释。

去纤苷最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后，2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市。

去纤苷的作用机制尚未完全阐明。研究评价去纤苷对内皮细胞(ECs)药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。去纤苷增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤苷保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α(TNF-α)，血清饥饿，和灌注所致损伤。

肝静脉闭塞病（HVOD）是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷（去纤维钠，defiteli）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，近年来，多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。