




地拉罗司(恩瑞格)对铁质积聚有效吗?地拉罗司(恩瑞格)主要适用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者(如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症) ,地拉罗司(恩瑞格)适用于两岁以上儿童及成人服用。地拉罗司(恩瑞格)不得与其它铁螯合治疗合用,因为尚未确立这种合并使用的安全性。地拉罗司(恩瑞格)禁用于肌酐清除率<40mL/min的患者或血清肌酐>2倍相应年龄正常上限;一般状况差、高危骨髓增生异常综合症(MDS)患者或晚期恶性肿瘤患者;血小板计数<50x109/L的患者。
分析64例伴铁过载的AA患者经地拉罗司(恩瑞格)治疗12个月后的祛铁疗效,并进行安全性评估。 结果所有患者地拉罗司(恩瑞格)的起始剂量为20.0 mg·kg-1·d-1,平均剂量为(18.6±3.60)mg·kg-1·d-1。经12个月治疗后,中位血清铁蛋白(SF)水平由基线的4 924(2 718~6 765)μg/L(64例)降到3 036(1 474~5 551)μg/L(23例),降幅达38%,SF降低量的中位数为651(126~2 125)μg/L;23例完成12个月治疗的患者SF中位水平由基线的5 271(3 420~8 278)μg/L降到3 036(1 474~5 551)μg/L,降幅达到42%,SF降低量的中位数为1 167(580~4 806)μg/L。
对于合并使用环孢素的38例患者,12例(31.8%)连续2次肌酐值>正常值上限(ULN),10例(26.3%)连续2次肌酐值>1.33基线值,仅1例(2.6%)血清肌酐升高超过1.33基线值并超过ULN。对于AST和ALT,整个研究中都没有患者发生两次基线后值>5×ULN或>10×ULN。对于基线PLT水平低于50×109/L的患者,地拉罗司治疗期间中位PLT未降低。
由此可见,地拉罗司(恩瑞格)的效果还是很显著的,有需要的患者请咨询医伴旅客服。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。