




塞尔帕替尼(Selpercatinib)作为一种高度选择性和有效的口服研究药物,目前已经获FDA批准用于治疗RET激酶异常突变的癌症患者,且呈现出了令人比较满意的治疗效果。
那么,塞尔帕替尼(Selpercatinib)的疗效究竟有多好呢?
对于经过重度治疗的RET融合患者以及未经治疗的RET融合患者,其在接受塞尔帕替尼治疗后,总的客观缓解率(ORR)达到了68%,疾病控制率达94%,并且对药物的平均反应持续时间也非常持久,长达20.3个月,中位无进展生存期为18.4个月。更值得一提的是,Selpercatinib对于脑转的效果也非常惊人,客观缓解率高达91%,在I / II LIBRETTO-001试验中,有11例可测量的脑转移患者,其中有10例患者响应,包括2例完全缓解(CR)和8例部分缓解(PR)。
此外,塞尔帕替尼(Selpercatinib)的安全性和耐受性良好,在入组LIBRETTO-001试验的531名患者中,有15%与治疗相关的不良事件(TRAE),包括腹泻,高血压等,大部分为1级和2级。有1.7%的患者因副作用停止了selpercatinib的治疗。
由此数据可以看出,Selpercatinib疗效显著优于目前已获批的一些多靶点RET靶向药(如卡博替尼,凡德他尼等),与在研的RET靶向药BLU-667(Pralsetinib)相比疗效也不分伯仲,塞尔帕替尼或将成为RET阳性患者的一线推荐方案。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年12月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213246