芦可替尼治疗骨髓纤维化有效果吗？

芦可替尼（Ruxolitinib）是美国食品与药品监督管理局（FDA）批准的首个Janus激酶 (JAK)抑制剂，该药于2011年获批用于国际预后积分系统 (IPSS)中危-2和高危组骨髓纤维化（MF）患者的治疗。目前已有研究结果显示,与传统治疗药物相比,芦可替尼治疗骨髓纤维化具有缩小脾脏体积的疗效，而且还能够显著改善患者体质性症状。

Ⅲ期COMFORT—I是一项在美国、加拿大和澳大利亚进行的双盲、随机和安慰剂对照实验，共纳入患者309例，按1：1随机分为治疗组(口服芦可替尼，15～20 mg，bid)或安慰剂组。

结果显示，主要终点指标：在治疗24周后，治疗组和安慰剂组分别有41.9％和0.7％患者达到脾脏体积相对于基线值至少减少35％，2组比较差异显著(P<0.0001)。治疗组45.9％和安慰剂组5.3％的患者每日症状总评分(Trs)至少减少50％，有显著差异(P<0.0001)。

COMFORT—II L121是一项在欧洲九国进行的的开放、随机化研究，共纳入患者219例。以2：1被随机化分配至芦可替尼组和现有最佳治疗(BAT)组，BAT组有73例患者，治疗情况为46.6％羟基脲，16.4％糖皮质激素和32.9％无治疗。

结果：在治疗48周，2组患者脾脏体积至少减少35％的比例为芦可替尼治疗组28.5％，BAT组为0(P<0.0001)；在治疗24周，2组患者脾脏体积至少减少35％的比例芦可替尼治疗组为31.9％，BAT组为0(P<0.0001)。

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