




自鲁可替尼(别名:鲁索替尼)2017年在我国获批上市以来,大家对它的作用功效都一直十分关注,它的主要适应症是治疗中度或高危骨髓纤维化(MF)包括原发性MF、真性红细胞增多症后MF和原发性血小板增多症后MF。
骨髓纤维化(MF)是一种由于骨髓造血组织中胶原增生,其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性疾病,这也属于一种少见疾病,严重威胁人们的生命健康。鲁可替尼是一种选择性激酶抑制剂, 抑制Janus相关激酶(JAKs)JAK1和 JAK2,通过阻断 JAK 信号转导及转录激活因子(STAT)通路而发挥作用。
来看看鲁可替尼(鲁索替尼)在临床试验中的表现吧。一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照临床试验纳入了309受试者,旨在比较鲁可替尼(鲁索替尼)及安慰剂对原发性MF、真性红细胞增多症MF和原发性血小板增多症后MF的疗效和安全性,将患者随机分为鲁可替尼组接受15~20mg,每天两次治疗,另一组接受安慰剂每天两次进行治疗。
结果显示,24周后鲁可替尼组中脾脏体积较基线减少35%以上的患者达到了41.9%,而安慰剂组仅为 0.7%。MFSAF v2.0 总症状评分较基线下降50%以上患者鲁可替尼与安慰剂组相比为45.9% VS 5.3%(P<0.0001)。
综上所述,鲁可替尼(鲁索替尼)在治疗骨髓纤维化患者中发挥了积极有效的作用,为MF患者的治疗带来了新的,有效的选择。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192