鲁可替尼功效与作用

郭药师

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2025-01-21 02:43:31

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自鲁可替尼（别名：鲁索替尼）2017年在我国获批上市以来，大家对它的作用功效都一直十分关注，它的主要适应症是治疗中度或高危骨髓纤维化（MF）包括原发性MF、真性红细胞增多症后MF和原发性血小板增多症后MF。

骨髓纤维化（MF）是一种由于骨髓造血组织中胶原增生，其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性疾病，这也属于一种少见疾病，严重威胁人们的生命健康。鲁可替尼是一种选择性激酶抑制剂，抑制Janus相关激酶（JAKs）JAK1和 JAK2，通过阻断 JAK 信号转导及转录激活因子（STAT）通路而发挥作用。

来看看鲁可替尼（鲁索替尼）在临床试验中的表现吧。一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照临床试验纳入了309受试者，旨在比较鲁可替尼（鲁索替尼）及安慰剂对原发性MF、真性红细胞增多症MF和原发性血小板增多症后MF的疗效和安全性，将患者随机分为鲁可替尼组接受15～20mg，每天两次治疗，另一组接受安慰剂每天两次进行治疗。

结果显示，24周后鲁可替尼组中脾脏体积较基线减少35%以上的患者达到了41.9%，而安慰剂组仅为 0.7%。MFSAF v2.0 总症状评分较基线下降50%以上患者鲁可替尼与安慰剂组相比为45.9% VS 5.3%（P<0.0001)。

综上所述，鲁可替尼（鲁索替尼）在治疗骨髓纤维化患者中发挥了积极有效的作用，为MF患者的治疗带来了新的，有效的选择。

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参考资料： FDA说明书，FDA更新于2023年1月31日，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192

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