




恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)抑制剂,适用为成年患者有复发或难治性急性髓性白血病(AML)的治疗,被FDA批准的测试检测到有一个异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变。IDH2是三羧酸循环中的关键酶,三羧酸循环对于许多的生化信号通路至关重要,IDH2蛋白的某些突变形式(R140Q, R172S,R172K)导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-HG)升高,恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。
恩西地平的获批时间是2017年8月,目前还未在我国上市。新基公司(Celgene)生产的恩西地平规格为100mgx30粒,价格在315000$左右,患者可以咨询医伴旅海外医疗咨询服务公司了解具体信息。
急性髓性白血病目前尚无有效疗法,多见于成人,恩西地平的上市为白血病患者的治疗带来了新的选择。临床试验中,对199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者使用恩西地平进行治疗,在接受最短6个月的治疗后,大约19%的患者实现完全缓解,中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解,中位缓解持续期9.6个月。
恩西地平治疗急性髓性白血病(AML)患者的效果明显,由于国内还未上市,患者只能购买国外的版本,如果您不方便出国,可以咨询医伴旅客服获取正规购买方法。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年1月12日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209606