骨髓纤维化患者服用鲁索利替尼治疗的效果

骨髓纤维化患者服用鲁索利替尼治疗的效果

一项临床研究评价鲁索利替尼治疗骨髓纤维化的效果。

研究方法：共有20例骨髓纤维化患者纳入研究，男11例，女9例，中位年龄57（49-75）岁。其中原发性骨髓纤维化(PMF)17例，真性红细胞增多症后骨髓纤维化(post-PV MF)2例，特发性血小板增多症继发骨髓纤维化(post-ET MF)1例，均符合2016 WHO诊断标准，10例接受鲁索利替尼治疗，10例接受最佳可行治疗。主要研究终点为随访半年时MPN症状评估表总症状评分（MPN-SAF-TSS）降低≥50%的患者比例，以及观察随访期间患者脾脏缩小情况，随访用药后的不良反应发生情况等。

结果：截至随访结束，鲁索利替尼组有8例（80%）患者MPN总症状评分降低≥50%，生活质量较前提高，最佳可行治疗组中有2例（20%），差异有统计学意义（P=0.023）。鲁可替尼组体质性症状好转的概率是最佳可行治疗组的24.344倍（P=0.025，OR=24.344）。随访半年时，鲁索利替尼组患者的脾肋下长度较前平均缩短7.9±5.15cm。

对血小板计数大于200/μL患者，鲁索利替尼的开始剂量是20 mg口服每天2次给药，而对血小板计数100/μL和200/μL间患者15 mg每天2次。起始用鲁索利替尼医治前进行彻底血细胞计数。监督彻底血细胞计数，每2至4周直至剂量安稳化，和然后当临床指示。对血小板计数减低调整剂量。依据反应增加剂量和因引荐至最大每天2次25 mg。如脾脏无减小或症状无改善6个月后停止。

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