地拉罗司是口服铁螯合剂,用于治疗某些血液病患者在治疗过程中因接受输血而导致的铁超负荷。2005年,地拉罗司被FDA批准用于治疗2岁及以上慢性贫血患者在治疗过程中因输血而导致的铁过载。
本项多中心、前瞻性临床试验用于评估低危或中危-1骨髓增生异常综合征(MDS)患者使用地拉罗司的安全性及疗效。
研究发现,血清铁蛋白的减少与ALT改善呈显著正相关(P <0.001)。68例(39.3%)患者基线不稳定血浆铁(LPI)升高。13周后,所有LPI基线水平异常的患者均恢复正常。根据国际工作组2006年的标准, 51名患者(28%)血象得到改善,其中只有7例患者接受了生长因子或MDS的治疗。在为期3年的研究中,138(79.8%)例患者中止了治疗,其中43例(24.8%)因发生了不良事件或病情恶化,23例(13.2%)因实验室检测值异常。最常见的药物相关的不良事件是胃肠功能紊乱和血肌酐上升。28名患者死亡,但均与地拉罗司治疗无关。
地拉罗司分散片是口服的活性螯合剂,与铁(Fe3+)具有高度选择性。它是具有3个突起的配基,以2:1的比例与铁高亲和性结合。尽管地拉罗司与锌和铜的亲合力非常低,但是给药后血清中这些痕量金属的浓度仍有不同程度的下降。
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