肺癌靶向治疗药物-普雷西替尼

12月3日，港股上市公司基石药业宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准其创新靶向药RET抑制剂普雷西替尼（普拉替尼）的扩展适应症，用于治疗携带RET变异的甲状腺癌患者，该药物为基石药业与Blueprint Medicines合作品种，该药在国内已被纳入优先审评。数据显示，我国甲状腺癌发病率约为14.6/10万人，其中甲状腺髓样癌（MTC）发病率约占甲状腺癌的2%-4%，其恶性程度较高，易发生远处转移，且晚期患者疗效不佳。约60%的甲状腺髓样癌可检测出RET基因突变，晚期患者的RET突变比例高达90%。RET基因突变可谓是甲状腺髓样癌的“万恶之源”，对于存在90%RET突变的晚期甲状腺髓样癌，精准抑制RET突变至关重要。

普雷西替尼（普拉替尼）由Blueprint Medicines公司开发，是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，打破甲状腺髓样癌多靶点“撒网”的局面，它可以高选择性、精准打击RET突变基因，对携带RET突变的甲状腺髓样癌晚期患者具有更广泛和持久的抗肿瘤作用。通过抑制原发和继发突变，普雷西替尼（普拉替尼）有望克服和预防临床耐药的发生。目前，FDA已批准该款药物3个适应症，分别为用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者、12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者和需要全身治疗且放射性碘难治性晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。此外，普雷西替尼（普拉替尼）已被FDA授予“突破性疗法认定”。在国内，基石药业拥有创新靶向药普雷西替尼（普拉替尼）在大中华区开发和商业化的权益。国家药监局已于今年9月4日受理普雷西替尼（普拉替尼）的新药上市申请，并将其纳入优先审评。早在今年9月30日，普雷西替尼（普拉替尼）还引入博鳌乐城，这也成为该药物在美国之外仅有的落地市场，国内患者可以优先在博鳌乐城申请使用。

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