




靶向治疗中最具代表性是针对BRAF V600E突变的”篮子试验”,威罗非尼(vemurafenib)是口服BRAF抑制剂,已于2017年7月29日,正式在国内上市,用于BRAF V600E突变的转移性黑色素瘤治疗。BRAF V600E突变同样存在于其它非黑色素瘤种中包括结肠癌、非小细胞肺癌、胆管癌、甲状腺癌、乳腺癌、卵巢癌、多发性骨髓瘤等。
威罗非尼是一种激酶抑制剂。通过抑制BRAF(丝氨酸-苏氨酸激酶),阻止缺乏细胞因子的细胞增殖,从而起到抗肿瘤效应。作为一种靶向药,威罗非尼可以选择性地结合突变基因产生的蛋白,并让这个刺激细胞生长的蛋白激活。研究显示这个药物可以让BRAF V600E及V600K突变的黑色素瘤患者的肿瘤快速缩小,从而延缓肿瘤进展,延长生命。
威罗非尼可以根治黑色素瘤吗?目前在临床上并没有威罗非尼根治黑色素瘤的情况发生,黑色素瘤就目前来讲,往往需要坚持随诊,定期复查。只要能够坚持正确积极的治疗,大多数的病人能够得到病情缓解,病情长期保持稳定而不进展。
威罗非尼在美国的价格比较昂贵,规格为240mg×56片/瓶(14天剂量)的威罗非尼价格就要13500$;规格为240mg 56片/盒的需要 14000$,因此威罗非尼在国内的价格也不会太便宜。威罗非尼目前还没有仿制药,只有原研药,不过目前威罗非尼在土耳其的售价是最低的,规格为240mg*56片/盒的仅需要4000$。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年5月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202429