普拉替尼是由Blueprint Medicines Corporation开发的一款口服(每日一次)、强效和高选择性靶向致癌性RET变异(包括可预见的耐药突变)的在研药物。基石药业是一家创新生物制药企业,专注于肿瘤免疫药物的开发和联合治疗,在产品管线及临床开发方面已取得一系列成果。早在2018年6月,基石药业就从Blueprint Medicines Corporation获得了包括普拉替尼在内的三种药物在中国大陆、香港、澳门和台湾的独家开发和商业化授权,并在中国进行其全球临床试验ARROW。2020年7月9日,基石药业公布了RET抑制剂普拉替尼在全球I/II期关键性试验的中国患者研究结果。研究数据显示,普拉替尼在RET融合阳性的NSCLC中国患者中具有优越和持久的临床抗肿瘤活性,且病人耐受性良好。
在普拉替尼获批之前,市场上没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患者耐药、难治或不耐受的情况。针对T315I突变,ARIAD制药公司研制了第三代TKIs———普拉替尼。普拉替尼与BCRABL激酶位点结合的独特作用机制,可抑制含T315I突变在内的BCR-ABL激酶活性,为CML及Ph+ALL患者带来了新的希望。
2020年9月7日,普拉替尼在国内的上市申请被中国国家药品监督管理局(NMPA)受理,并纳入优先审评。普拉替尼在中国申请的适应症是:用于治疗经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌患者。这意味着,普拉替尼不久后即将在中国获批上市,成为国内第一个针对RET融合阳性的靶向药。在普拉替尼正式登陆中国之前,国内患者可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取海外的普拉替尼。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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