




尼拉帕尼适用于成人复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的维持治疗,这些患者对基于铂的化疗完全或部分有反应。尼拉帕尼是继奥拉帕尼以后FDA批准的第三个PARP抑制剂。和大部分癌症治疗领域的突飞猛进、新药迭出相比,卵巢癌已近三十年没有出现新的一线用药(指首选或标准药物,耐药以后再选择二线用药),长期存活率也几乎没有提高。因为缺乏有效的治疗手段、无法忍受化疗等因素,约70%的晚期卵巢癌患者最终主动或被动放弃治疗。以尼拉帕尼等三大卵巢癌靶向药PARP抑制剂的出现,为停滞多年的晚期卵巢癌治疗带来了希望。
尼拉帕尼是聚腺苷二磷酸核糖聚合酶-1(PARP-1)和聚合酶-2(PARP-2)抑制药,有修复DNA的作用。体外研究显示尼拉帕尼诱导细胞毒性可抑制PARP酶的活性,增加生成PARP-DNA复合物,使DNA损伤凋亡和细胞死亡。对有或无BRCA1/2基因缺陷的肿瘤细胞系,尼拉帕尼可增加诱导细胞毒性。对小鼠带有BRCA1/2基因缺陷的人肿瘤细胞系异种移稙模型和有突变或野生同源重组BRCA1/2基因缺陷的人源异种移植瘤模型,尼拉帕尼均可降低肿瘤的增长。卵巢恶性肿瘤是女性生殖器官常见的恶性肿瘤之一,发病率仅次于子宫颈癌和子宫体癌。卵巢上皮癌死亡率占各类妇科肿瘤的首位,对女性生命造成严重威胁。由于卵巢深居盆腔,体积小,缺乏典型症状,难以早期发现。尼拉帕尼能够有效的维持化疗后的缓解状态,推迟病情的进展。
目前,较受患者欢迎的是的印度版的尼拉帕尼,规格为100mg*90胶囊/盒,售价约12000$,与原研药相比,性价比极高。对于国内患者来说,可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年8月11日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=216793