2011年11月瑞士诺华的鲁可替尼经美国FDA批准用于骨髓纤维化的治疗,鲁可替尼也是FDA同意的首个骨髓纤维化医治药物。
在欧盟,鲁可替尼分别于2012年8月和2015年3月获批骨纤维化和PV适应症,该药也是欧洲核准的首个骨纤维化和首个PV治疗药物。2014年12月,FDA进一步核准鲁可替尼用于对羟基脲(hydroxyurea)反应不足或不耐受的真性红细胞增多症(PV,简称“真红”)的治疗,该药是FDA核准的首个治疗PV的药物。
2017年3月10日鲁可替尼获得中国国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准用于中度或高风险的骨髓纤维化成年患者。
鲁可替尼是一种选择性激酶抑制剂, 抑制Janus相关激酶(JAKs)JAK1和 JAK2,通过阻断 JAK 信号转导及转录激活因子(STAT)通路而发挥作用。临床研究中,原发性骨髓纤维化(PMF)患者经使用鲁可替尼治疗32个月后,总生存率达69%。同时,PMF患者使用鲁可替尼长期治疗后,肿大的脾脏缩小,且可减轻与PMF相关的临床症状。
骨髓纤维化(MF)是一种由于骨髓造血组织中胶原增生,其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性疾病,这也属于一种少见疾病,严重威胁人们的生命健康。瑞士诺华的鲁可替尼在我国的获批为国内MF患者的治疗带来了新的希望。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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