美国基因泰克的恩曲替尼疗效如何？

恩曲替尼（entrectinib）是一种具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），能够穿过血脑屏障，是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂，并且没有不良的脱靶活性（off-target activity，未达到预先设定的目标）；可以阻断ROS1、ALK和NTRK激酶活性，并可能导致ROS1、ALK或NTRK基因融合的癌细胞死亡。2019年8月16日，恩曲替尼经FDA批准在美国上市，由罗氏旗下基因泰克公司研发生产。

美国基因泰克的恩曲替尼疗效如何？美国FDA基于 4个早期的系列研究批准了恩曲替尼，综合分析了 54个NTRK 融合阳性肿瘤患者（10 个肿瘤类型, > 19 组织学类型）和53 个 ROS1-活化的基因融合患者的数据。在恩曲替尼治疗的 NTRK+ 实体瘤患者中，总有效率(ORR) 为57%，有效者分布在10个不同的肿瘤类型，在有效者中，61%的肿瘤退缩9个月或更长。在这项研究， NTRK+ 患者包括乳腺癌、胆管癌、结直肠癌、妇科肿瘤、神经内分泌肿瘤、非小细胞肺癌、涎腺癌、胰腺癌、肉瘤和甲状腺癌。在ROS1-阳性的局部进展期或转移性NSCLC人群中，恩曲替尼的ORR 为78%，在治疗有效的患者中，55%的患者的退缩时间达到12个月或更长。

恩曲替尼对原发性和转移性中枢神经系统(CNS)肿瘤患者均具有疗效，且无不良脱靶活性。恩曲替尼这款“广谱”抗癌药的上市，是癌症疗法从“基于癌症在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”这一演变过程中的重要里程碑。恩曲替尼对很多不同肿瘤都有效，也这个药品这么吸引眼球的原因。

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