艾伏尼布(ivosidenib)是由Agios制药公司研发的一种异柠檬酸脱氢酶1抑制剂。2018年7月20日,美国食品和药物管理局批准ivosidenib用于治疗异柠檬酸脱氢酶1基因突变的复发或难治型急性髓系白血病成年患者。最近的研究表明,接受ivosidenib治疗的目标人群中,获完全缓解或血液学完全缓解的患者比率为30.4%(38/125),客观缓解率为41.6%(52/125)。
艾伏尼布的常见不良反应(≥25%)包括:腹泻、疲劳、水肿、食欲减退、白细胞增多、恶心、关节痛、腹痛、呼吸困难、分化综合症、肌痛。其相关的严重不良事件主要为QT间期延长、 IDH分化综合征和贫血。患者在实际用药时,需引起高度重视。
Agios制药公司于2007年8月7日在特拉华州注册成立,是一家生物制药公司。公司在细胞新陈代谢领域塑造了一套独特的核心能力,目标是制造出最顶先的药物。公司的治疗领域主要集中在癌症和先天性代谢异常方面,该领域有超过600多种罕见的遗传疾病,主要由基因的突变和缺陷引起。
Agios制药公司的艾伏尼布是首个获FDA批准治疗易感IDH1突变的复发性或难治性AML的药物。本次FDA审批,将新诊断的年龄≥75岁或不能接受强化诱导化疗的患者纳入其适用范围,使更多患者获益于该疗法。该药目前已经在海外成功上市,有需要的患者可以联系国内一些专业且正规的海外医疗服务机构(比如医伴旅)来获取其具体的购药渠道。
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