Agios制药公司的艾伏尼布作用功效

艾伏尼布（ivosidenib）是一种新型特异性的靶向IDH1突变的口服抑制剂，也是同类首个（first in class）靶向药物，能够使体内致癌代谢物D-2-HG减少，从而诱导组蛋白去甲基化，达到抑制肿瘤发展的效果，目前已被FDA批准用于治疗IDH1突变的急性髓系白血病。

2018年7月20日,癌症生物制药公司Agios Pharmaceuticals宣布,其抗癌药物Ivosidenib(商品名Tibsovo)获得美国FDA的批准,用于存在易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的复发性或难治性急性髓系白血病(R/R AML)成人患者。 也就是从那时候起，患者便可在美国买到所需的药品了。

Agios制药公司于2007年由Lewis Cantley、Tak Mak和Craig Thompson创立，2013年7月IPO登陆纳斯达克，总部位于美国马萨诸塞州Cambridge，全职雇员536人，是一家生物制药公司，专注于癌症及罕见代谢性遗传疾病药物研发。

研究发现，约6%-10%的AML患者存在着能够导致表观遗传改变和造血分化受阻的IDH1突变。艾伏尼布是一种以突变型IDH1为靶点的小分子抑制剂，通过抑制突变型IDH1，降低IDH1突变肿瘤模型中2-羟基戊二酸（2-HG）水平，使DNA和组蛋白甲基化恢复正常，解除因IDH1突变引起的成髓细胞分化阻断，促进成髓细胞分化为成熟的血细胞。

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