




瑞士诺华的地拉罗司去铁的效果如何?
地拉罗司用于治疗某些血液病患者在治疗过程中因接受输血而导致的铁超负荷。2005年,地拉罗司被FDA批准用于治疗2岁及以上慢性贫血患者在治疗过程中因输血而导致的铁过载。
一项多中心、前瞻性临床试验用于评估低危或中危-1骨髓增生异常综合征(MDS)患者使用地拉罗司的安全性及疗效。
研究选择血清铁蛋白≥1000μg/L,有输血依赖且已输红细胞≥20U的患者入组。地拉罗司使用起始剂量为20 mg/kg/d,最高可调至40 mg/kg/d。
共176例患者入组研究,其中173例接受治疗。53%的患者完成12个月的治疗(n =91),其平均血清铁蛋白下降23%,36.7%的患者完成了2年(N =49)治疗,36.5%的患者完成3年的治疗(N = 33)。
研究发现,血清铁蛋白的减少与ALT改善呈显著正相关(P <0.001)。68例(39.3%)患者基线不稳定血浆铁(LPI)升高。13周后,所有LPI基线水平异常的患者均恢复正常。根据国际工作组2006年的标准, 51名患者(28%)血象得到改善,其中只有7例患者接受了生长因子或MDS的治疗。在为期3年的研究中,138(79.8%)例患者中止了治疗,其中43例(24.8%)因发生了不良事件或病情恶化,23例(13.2%)因实验室检测值异常。
此项试验结果表明,地拉罗司可降低输血依赖的MDS患者的血清铁蛋白和LPI,且部分患者的血象和肝功能够得到一定程度的改善。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。