世界上首款骨髓纤维化靶向治疗药物-鲁索替尼

鲁索替尼（Jakavi）是首个被美国食品与药品监督管理局(FDA)批准上市的选择性JAK1/2抑制剂,适用于国际预后积分系统(IPSS)中危组及高危组骨髓纤维化（MF）患者,可有效改善患者体质性症状,缩小脾脏体积,延长患者生存期。 那么，作为世界上首款骨髓纤维化靶向治疗药物，鲁索替尼的治疗效果如何呢？

Ⅰ/Ⅱ期美国的共纳入153例骨髓纤维化患者研究证明，鲁索替尼（芦可替尼）对绝大多数的患者均有疗效；另外，这种疗法的3级或4级骨髓抑制发生率低于10％；患者的全身症状(包括体重减轻、乏力、盗汗、皮肤瘙痒等)有迅速改善。153例患者接受ruxolitinib（鲁索替尼）持续时间中位数超过14.7个月；75％的患者使用时间大于24月。

研究证明，芦可替尼可使骨髓纤维化（MF）患者身体负担得到改善，6 min走路实验显示：27例患者经过1，3，6月治疗后，中位距离分别为34，57，71 m。经1年治疗，15，25 mg，bid，组体重增加的中位数分别为9.4，7.1 kg。

在Ⅲ期COMFORT实验中，研究共纳入患者309例，按1;1随机分为治疗组(口服芦可替尼，15～20 mg，bid)或安慰剂组。 结果显示，主要终点指标：在治疗24周后，治疗组和安慰剂组分别有41.9％和0.7％患者达到脾脏体积相对于基线值至少减少35％，2组比较差异显著(P<0.0001)。治疗组45.9％和安慰剂组5.3％的患者每日症状总评分(Trs)至少减少50％，有显著差异(P<0.0001)。由此可见，鲁索替尼（Jakavi）对骨髓纤维化的效果还是比较明显的。

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