鲁索替尼(芦可替尼)治疗骨髓纤维化的效果如何？

鲁索替尼（Jakavi）是美国食品与药品监督管理局（FDA）批准的首个Janus激酶 (JAK)抑制剂，该药于2011年获批用于国际预后积分系统 (IPSS)中危和高危组骨髓纤维化（MF）患者的治疗。目前已有研究结果显示,与传统治疗药物相比,芦可替尼治疗骨髓纤维化具有缩小脾脏体积的疗效，而且还能够显著改善患者体质性症状。那么，鲁索替尼(芦可替尼)治疗骨髓纤维化的效果如何？

目前，已有大量的实验证实了鲁索替尼（芦可替尼）的治疗效果和安全性。2013年欧洲白血病网(ELN)通过comfort—I、comfort一Ⅱ两项临床试验评价芦可替尼在骨髓纤维化患者中疗效和安全性，comfort—I是一项随机的临床Ⅲ期试验，其结果显示芦可替尼可以明显地缩小骨髓纤维化患者的脾脏体积、改善其全身症状，治疗效果显著；comfort-Ⅱ试验将当前最有效疗法与芦可替尼治疗骨髓纤维化的临床疗效进行对比，发现服用芦可替尼后，骨髓纤维化患者的脾肿大症状显著改善，疾病的其他相关症状也得到了缓解，可以显著且持久的提高患者生存质量。

在原发性骨髓纤维化(PMF)、原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET—MF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV—MF)患者中，JAK2v617F阳性突变率分别为50％，57％，和97％。JAK2V617F突变阳性MPN小鼠模型口服鲁索替尼（Jakavi），治疗22d，鲁索替尼组与载体组鼠存活率分别为90％，10％。

研究表明，JAKl的过度激活是MF患者细胞活素水平增高的因素，细胞活素IL一6和IL一8水平，与全身症状如疲劳和骨痛相关；而TNF一α水平增加与脾肿大相关。鲁索替尼（Jakavi）通过抑制JAKl能够降低MF患者血中的各种细胞活素的水平。

注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。

相关热文推荐：鲁索替尼经FDA批准的适应症有什么？