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Nexviazyme治疗庞贝氏病有作用吗？

美国FDA于2021年8月6日批准健赞公司（Genzyme Corporation，赛诺菲/Sanofi旗下子公司）的Nexviazyme静脉滴注剂用于 1 岁及以上年龄患者治疗晚发型庞贝病。Nexviazyme最常见的不良反应 (>5%)是头痛、疲劳、腹泻、恶心、关节痛、头晕、肌痛、瘙痒、呕吐、呼吸困难、红斑、感觉异常和荨麻疹。

Nexviazyme是一款酶替代疗法静脉药物，有助于减轻糖原的累积。FDA已经批准创新酶替代疗法Nexviazym用于治疗1岁及以上的晚发性庞贝病(LOPD)患者。Nexviazyme能特异性靶向细胞摄取的关键途径M6P受体，而且在临床试验中被证明可以改善患者的呼吸功能和步行距离。

美国食品和药物管理局(FDA)批准了Nexviazyme用于治疗1岁及以上的迟发性庞贝病患者。但目前该药在国内还没上市，你得出国购买。或者通过医伴旅了解一下海外版，药厂直邮的那种能保证是正品，你可以问问医伴旅的客服。

Nexviazyme作为静脉输注给药。对于以下体重的患者：≥30kg，推荐剂量为每两周20mg/kg（实际体重）。<30kg，推荐剂量为每两周40mg/kg（实际体重）。给予Nexviazyme之前给予抗组胺药、解热药和/或皮质类固醇以降低IAR的风险。该药主要副作用包括头痛、疲劳、腹泻、恶心、关节痛、头晕、肌痛、瘙痒、呕吐、呼吸困难、红斑、感觉异常和荨麻疹。

FDA批准创新酶替代疗法Nexviazyme上市，用于治疗1岁及以上的晚发性庞贝病(LOPD)患者。Nexviazyme能特异性靶向细胞摄取的关键途径M6P受体，而且在临床试验中被证明可以改善患者的呼吸功能和步行距离。Nexviazyme是一种酶替代疗法，旨在帮助改善细胞对酶的摄取并增强目标糖原清除。