Nexviazyme（avalglucosidase alfa-ngpt）简介 通用名：avalglucosidase alfa-ngpt 商品名：Nexviazyme 全部名称：Nexviazyme，avalglucosidase alfa-ngpt 适应症： Nexviazyme是一种水解溶酶体糖原特异性酶，适用于治疗1岁及以上患有晚发型庞贝病（溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）的患者。 用法用量： 考虑在给予Nexviazyme之前给予抗组胺药、解热药和/或皮质类固醇以降低IAR的风险。 使用前必须重新配制和稀释。 Nexviazyme作为静脉输注给药。对于以下体重的患者： ≥30kg，推荐剂量为每两周20mg/kg（实际体重）。 <30kg，推荐剂量为每两周40mg/kg（实际体重）。 规格： 100mg 不良反应： 最常见的不良反应 (>5%)是头痛、疲劳、腹泻、恶心、关节痛、头晕、肌痛、瘙痒、呕吐、呼吸困难、红斑、感觉异常和荨麻疹。 禁忌： 暂无相关信息。 注意事项： 严重的超敏反应、输液相关反应和急性风险易感患者的心肺功能衰竭。 超敏反应，包括过敏反应：适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备，应随时可用。如果发生严重的超敏反应，应使用Nexviazyme应立即停药并开始适当的药物治疗。 输液相关反应(IAR)：如果发生严重的IAR，请考虑立即停止并开始适当的药物治疗。 易感患者发生急性心肺衰竭的风险：易出现体液量超负荷的患者，或患有急性潜在呼吸系统疾病或心脏或呼吸功能受损的患者，在Nexviazyme输注期间可能存在其心脏或呼吸状态严重恶化的风险。 贮藏： 在36°F至 46°F（2°C 至 8°C）下冷藏Nexviazyme小瓶。 作用机制： 庞贝氏病（又称糖原贮积症II型、酸性麦芽糖酶缺乏症和糖原沉积症II型）是一种遗传性糖原代谢紊乱，由溶酶体酸性葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起，导致糖原在各种组织中溶酶体内积累。 Avalglucosidase alfa-ngpt提供外源GAA。avalglucosidase alfa-ngpt上的M6P以高亲和力介导与细胞表面上的M6P受体的结合。结合后，它被内在化并转运到溶酶体中，在溶酶体中进行蛋白水解切割，从而导致GAA酶活性增加。然后，Avalglucosidase alfa-ngpt在切割糖原中发挥酶活性。 安全与疗效： avalglucosidase alfa BLA基于2项临床试验（3期COMET研究、2期mini-COMET研究）的阳性数据。COMET是一项头对头3期研究，在晚发型庞贝病（LOPD）患者中开展，数据显示，avalglucosidase alfa治疗使LOPD关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）显示出临床意义的改善，该研究还达到了主要终点：在LOPD患者中，与标准护理药物Lumizyme（alglucosidase alfa，阿葡糖苷酶α）相比，avalglucosidase alfa在改善呼吸功能方面表现出非劣效性。mini-COMET研究评估了avalglucosidase alfa治疗婴儿型庞贝病（IOPD）的安全性和探索性疗效，该研究结果于今年2月在WORLDSymposium上公布。 完整说明书详见：https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/80eb3c9c-01d3-44fe-90ef-81df101b954d/spl-doc?hl=Nexviazyme