转甲状腺素蛋白淀粉样变是一种罕见病，其特征为患者体内存在有缺陷的血液蛋白，即转甲状腺素蛋白（TTR）。VYNDAQEL是第一种被批准用于稳定转甲状腺素蛋白（TTR）的药物，可阻止蛋白质由于错误折叠而生成淀粉样蛋白。综合多项试验数据可知，VYNDAQEL的治疗效果显著，对患者的病情有积极作用。但患者不可盲目用药治疗，接受该药品治疗也会产生一些副作用。那VYNDAQEL副作用有哪些？使用时要注意什么? VYNDAQEL副作用 VYNDAQEL副作用包括有：腹泻、尿路感染（症状可能包括尿痛、有烧灼感、尿频）、女性阴道感染、胃痛、腹痛等等。因个体差异，每位患者在接受VYNDAQEL治疗后产生的副作用、副作用的多与少、副作用的严重程度都是不一样的，这主要是由患者自身情况决定的。患者在VYNDAQEL治疗期间如果出现身体不适必须去医院就诊，由专业的医生诊断患者是否需要继续用药。患者不可擅自使用该药品治疗，一定要按照医嘱服用。 VYNDAQEL注意事项 对活性成份或VYNDAQEL中的任何辅料过敏则不可使用该药品治疗，以免产生其他不良反应。在治疗期间如果产生过敏反应或严重不良反应，要及时寻求专业医生的帮助，不可擅自用药治疗。 VYNDAQEL（Tafamidis）可能会对胎儿产生危害，因此妊娠女性不可使用该药品治疗，在接受该药品治疗前应告知医生是否怀孕。有生育能力的女性应在接受VYNDAQEL期间使用适当的避孕措施，并在停止该药品治疗后继续使用适当的避孕措施1个月。哺乳期的患者应立即停药或停止哺乳。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：VYNDAQEL疗效好吗？一般用多久会产生耐药

氯苯唑酸（Vyndaqel）是一种含活性成份氯苯唑酸的药物，其活性物质是转甲状腺素蛋白稳定剂，该药品用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的心肌病。氯苯唑酸的作用功效是什么？治疗时有哪些注意事项？ 氯苯唑酸的作用功效 氯苯唑酸（Vyndaqel）通过结合至少一个甲状腺激素结合位点的4-二聚体，是一种天然结构的 TTR, 抑制离解和变性，一种新的TTR淀粉样蛋白形成抑制。临床试验结果显示：氯苯唑酸（Vyndaqel）组的下肢神经损伤缓解比率显著高于安慰剂组。并且与安慰剂相比， 氯苯唑酸（Vyndaqel）能够减缓神经功能的恶化并改善患者的营养状况，该药品对患者的病情能产生积极作用，治疗效果显著。 氯苯唑酸的注意事项 使用氯苯唑酸（Vyndaqel）治疗会对胎儿产生危害，因此患者在接受该药品治疗期间应采取有效的避孕措施，并在停止氯苯唑酸（Vyndaqel）治疗后继续使用适当的避孕措施1个月。患者如果已经怀孕，应在治疗前告知医生，由医生调整用药。处于哺乳期的患者应停止哺乳或停止用药。 已知对氯苯唑酸（Vyndaqel）活性成份或其中的任何辅料过敏者是不可使用该药品治疗的。氯苯唑酸（Vyndaqel）治疗期间患者如果产生严重过敏反应，应及时到医院就诊，由医生诊断患者的过敏原因，按照标准医护处理、监视，直至体征和症状解决。 以上就是关于氯苯唑酸（Vyndaqel）作用功效及注意事项的介绍，希望可以帮助到大家。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：Nexviazyme用药剂量是多少？Nexviazyme疗效如何

氯苯唑酸由辉瑞公司研发,于2019年5月3日经美国FDA 批准上市,商品名为Vyndaqel。该药用于治疗因野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病(ATTR-CM)。该药为20 mg胶囊剂,推荐剂量是每次口服4粒( 80 mg),每天一次。作为唯一一个缓解ATTR-CM的对因治疗药物，氯苯唑酸与其他六款罕见病治疗药，2021年12月被纳入国家医保目录，改变了以往ATTR-CM用药难的困境。 氯苯唑酸是转甲状腺素蛋白(TTR)的选择性稳定剂,其在甲状腺素结合位点结合TTR,稳定四聚体并减缓其解离成单体,旨在通过防止TTR的错误折叠和沉积,来抑制淀粉样沉积的形成。ATTR-ACT双盲、多中心﹑随机对照试验结果显示,441例患者,随访30个月后,与安慰剂相比,Vyndaqel 可显著降低ATTR-CM患者的死亡率和心血管相关住院风险,并可提高患者的其他功能性指标。因参与临床试验的患者数目较少,并未发现明显药物相关不良反应。 在实验中观察到的氯苯唑酸的副作用为：胃痛、腹痛、尿路感染、女性阴道感染、尿痛、腹泻、尿频等。医伴旅小编在最后希望正在使用氯苯唑酸这个药物的患者能够谨遵医嘱进行用药，在网络如此发达的现在，信息传播很快，很多患者在网络上看到一些不实的消息千万不要轻信，比如多使用一些就可以提高治疗效果，或者降低目前使用剂量就可以免除副作用，这都是不对的，甚至还会影响自身的治疗进度。因此，只有谨遵医嘱用药，才能保证药物疗效，离治疗目标更进一步。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：首个治疗高胆固醇药Leqvio上市,一年两针有效降低胆固醇

小分子药物tafamidis(氯苯唑酸葡胺软胶囊)是由辉瑞公司研发的一种长效的口服治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变的药物，其包括2种形式，分别为氯苯唑酸和氯苯唑酸葡胺软胶囊是美国FDA批准首款也是唯一一款治疗转甲状腺素淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)药物。同时，氯苯唑酸葡胺软胶囊是首次在欧盟获得批准治疗转甲状腺素淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)的药物,用于Ⅰ期症状性多发神经病的成年患者以延缓周围神经损伤。 氯苯唑酸葡胺软胶囊现在能够在扬州购买到吗？ 氯苯唑酸葡胺软胶囊在中国是已上市的药物了，也就是说，扬州的患者可以凭借处方在国内各大医院以及药店来购买氯苯唑酸葡胺软胶囊了。但目前国家医保的名单中暂时还没有氯苯唑酸葡胺软胶囊，因此大家在购买该药时只能选择全额自费了，这就比较可惜了，也让许多购药的患者倍感压力。 虽然已经有药可买，但氯苯唑酸葡胺软胶囊的价格并不低，更不论长期用药下给患者家庭带来的压力有多么庞大了。因此，患者就格外需要像医伴旅这样的海外医疗服务机构来帮助购药。经由医伴旅购买的氯苯唑酸葡胺软胶囊一方面要比您自己在国内购药的医保后的氯苯唑酸葡胺软胶囊还要实惠，另一方面在药物的效果以及成分上，也与国内氯苯唑酸葡胺软胶囊相差无几，可以说是购药患者的巨大福音了，关于氯苯唑酸葡胺软胶囊的更多消息与资讯，欢迎您随时致电医伴旅为您解答。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：恶性胶质瘤新药卡莫司汀晶片植入物效果如何呢？

他法米地软胶囊也叫氯苯唑酸，tafamidis，商品名称是Vyndaqel，用于成人心肌病（ATTR-CM）患者的野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的治疗。他法米地软胶囊是TTR的选择性稳定剂，是全球首个也是唯一一个获批治疗ATTR-CM的口服药物。 他法米地软胶囊可以用医保购买了吗？ 他法米地软胶囊于2020年在国内获批上市，2021年12月被纳入国家医保目录，也就是说在国内的医院药房购买他法米地软胶囊可以用医保报销了，但具体的报销比列患者可以咨询一下当地的医保局或者医院药房人员。患者也可以通过医伴旅了解一下海外版的他法米地软胶囊，药厂直邮到家，不出国就能买到海外药物，保证正品的同时还能减轻不小的经济负担。不过海外药物的价格是不固定的，因为海外药物的价格受汇率浮动影响。有需要他法米地软胶囊的患者可以咨询一下医伴旅客服具体的费用和购药流程。不建议患者采用代购，容易上当受骗。 他法米地软胶囊用法用量是怎样的？ 他法米地软胶囊规格是61毫克 1盒x30粒。建议剂量为每天一次口服1粒 61毫克他法米地软胶囊。他法米地软胶囊和tafamidis葡甲胺按毫克数不可互换，软胶囊应完全吞服，不得压碎或割伤。他法米地软胶囊可以和食物一起服用，也可以不和食物一起服用。腹泻、尿路感染、女性阴道感染、胃痛或腹痛是本品主要的副作用。对他法米地软胶囊活性物质成分列表中所列的任何赋形剂过敏的患者禁用。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：治疗骨质疏松症的新药Romosozumab！

他法米地软胶囊（氯苯唑酸）是通过结合至少一个甲状腺激素结合位点的4-二聚体，是一种天然结构的TTR, 抑制离解和变性， 一种新的TTR淀粉样蛋白形成抑制。该药品主要用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的心肌病。那他法米地软胶囊治疗效果好不好？ 他法米地软胶囊治疗效果 ATTR-ACT是一项3期、多中心、平行设计、安慰剂对照、双盲的随机试验，评估了他法米地软胶囊（氯苯唑酸）对441例ATTR-CM患者的治疗有效性与安全性。患者以2：1：2的比例随机分配，分别服用80mg他法米地软胶囊、20mg他法米地软胶囊、安慰剂治疗，每天一次，持续30个月。 试验结果显示：他法米地软胶囊治疗组患者的死亡率为29.5%，安慰剂组为42.9%；相比于安慰剂组，因心血管疾病导致的住院率他法米地软胶囊治疗组也有所下降。而且与安慰剂相比，服用80mg他法米地软胶囊可以显著降低全因死亡率、心血管住院率和复合终点，因此临床上将80mg他法米地软胶囊作为ATTR-CM治疗的首选剂量。 结合以上试验数据可知，他法米地软胶囊（氯苯唑酸）能降低患者的死亡率、心血管住院率，它能减轻患者的痛苦，改善患者的生活质量及疾病进展，对患者的病情能产生积极的作用。但和大多数药物一样，接受该药品治疗会产生一些副作用。 他法米地软胶囊治疗时会有哪些副作用？ 他法米地软胶囊副作用包括有：腹泻、尿路感染（症状可能包括：尿痛、有烧灼感、尿频）、女性阴道感染、胃痛、腹痛等等。患者在他法米地软胶囊治疗期间如果产生比较严重的副作用，要及时到医院就诊，由专业的医生调整用药方案。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：他法米地软胶囊一天需要用几次？用多长时间能见效

他法米地软胶囊是一种含活性成份氯苯唑酸的药，是一种转甲状腺素蛋白稳定剂，该药品主要用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的心肌病。那他法米地软胶囊一天需要用几次？用多长时间能见效？ 他法米地软胶囊用药剂量 他法米地软胶囊（tafamidis）建议剂量为：每天一次，口服1粒，61mg（他法米地）胶囊。 他法米地软胶囊61mg相当于80mg他法米地葡甲胺。但两种药物不可按毫克数互换使用。他法米地软胶囊应完全吞服，不得压碎或割开服用。该药品可以带或不带食物一起服用。患者的病情进展及个人体质有差异，使用他法米地软胶囊（tafamidis）治疗时的用药剂量、疗程时间等也会不一样，实际用药时可根据患者的身体情况调整用药剂量。 由于每位患者的病情进展、对药物的耐受程度不同，使用他法米地软胶囊（tafamidis）治疗后的效果、起效时间等也会有差异，所以无法精确的给出他法米地软胶囊（tafamidis）的见效时间，患者使用他法米地软胶囊（tafamidis）治疗后多久可以看到效果主要是由患者的个人体质、病情进展及对药物的耐受程度决定的。患者在治疗期间严格按照医生的诊疗建议用药，相信很快就能看到好的效果。 以上就是关于他法米地软胶囊（tafamidis）用药剂量及见效时间的介绍，患者如果想要了解到更多关于该药品的最新药物资讯（如他法米地软胶囊的价格、购买方式、注意事项等等），可随时联系医伴旅客服。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：阿奇霉素片的不良反应很多吗？治疗期间要注意什么

氯苯唑酸葡胺软胶囊也叫维达全，是由辉瑞研发生产的。转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种罕见的致死性疾病，由一种转运蛋白，转甲状腺素蛋白不稳定引起的，氯苯唑酸葡胺软胶囊可用于治疗该疾病，已经获得美国FDA批准上市。 罕见病药物氯苯唑酸葡甲胺软胶囊哪里能买到？ 氯苯唑酸葡甲胺是一种转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，通过选择性地与TTR结合，稳定TTR并减缓其解离成单体，延缓导致ATTR淀粉样蛋白沉积的产生。资料显示辉瑞在中国提交的氯苯唑酸软胶囊上市申请已批准，但官方还未公布消息。国内的医院药房等地还买不到氯苯唑酸葡甲胺软胶囊。有需要的患者可以通过医伴旅了解一下海外药厂直邮的氯苯唑酸葡甲胺软胶囊，100%保证是正品，价格也实惠，对于患者来说性价比更高。不过本品的价格受汇率浮动一直在变动，有需要了解费用和购药流程的患者可以联系医伴旅客服人员，购药更有保障。 氯苯唑酸葡甲胺软胶囊用法用量是怎样的？ 氯苯唑酸葡甲胺软胶囊服用方便，推荐的剂量为20mg/次，每天一次。软胶囊应整粒吞服，不能压碎或切碎，氯苯唑酸葡甲胺软胶囊可以餐后服用，也可以空腹服用。但患者不可随意增加或者减少药物剂量，以免产生不耐受反应。腹泻、女性阴道感染、胃痛或腹痛、尿路感染等是氯苯唑酸葡甲胺软胶囊常见的副作用，建议患者遵医嘱用药，对症治疗。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：卡莫司汀晶片植入物有什么副作用和注意事项？哪里能买到？

他法米地软胶囊（tafamidis）获“突破性药物”和“孤儿药”资格以及“快速通道”指定和“优先审评”地位，被批准用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病(ATTR-CM)成年患者，以降低心血管相关死亡率和住院率。一同批准的还有Vyndamax( tafamidis)，都是“first-in-class”转甲状腺素蛋白(TTR）稳定剂tafamidis的两种口服配方。 家族性淀粉样多发性神经病(TTR-FAP)是由TTR基因突变引起的最常见的遗传性（家族性)淀粉样变性。其中转甲状腺素淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)为TTR基因30位缬氨酸被蛋氨酸取代( Val30met )引起，表现为进行性轴突感觉自主神经和运动神经病变，转甲状腺素淀粉样变性心肌病( ATTR-CM)是由 Val122Ile或Thr60Ala引起,表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭。 他法米地软胶囊是什么药？有什么作用？他法米地软胶囊是口服转甲状腺素蛋白稳定剂,能够选择性地与转甲状腺素蛋白结合,稳定转甲状腺素蛋白的四聚体,减缓导致ATTR-CM的淀粉样物质的形成。此次批准是基于一项随机双盲,含安慰剂对照的全球性、关键性3期临床试验的结果，在30个月的试验过程中，他法米地软胶囊不但能够将全因死亡风险降低30%，将心血管相关住院风险降低32%,还可以提高患者的其它功能性指标。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：首个转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病治疗药物-他法米地软胶囊

小分子药物 tafamidis（他法米地软胶囊）是由辉瑞公司研发的一种长效的口服治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变的药物，其包括2种形式，分别为氯苯唑酸和氯苯唑酸葡甲胺是美国FDA 批准首款也是唯一一款治疗转甲状腺素淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)药物。同时，氯苯唑酸葡甲胺是首次在欧盟获得批准治疗转甲状腺素淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)的药物，用于I期症状性多发神经病的成年患者以延缓周围神经损伤。 TTR为四聚体结构，发生病变时TTR分解为淀粉样单体，这些淀粉样单体错误组装成可溶性低聚物、细丝和淀粉样纤维堆积在神经系统或各大器官中，引起病变。在病变过程中，TTR 四聚体解离是限速步骤。他法米地软胶囊与非甲状旁腺素原生质四聚体形式的转运甲状腺素(T)和全视黄醇蛋白结合，阻止TTR分解成单体。其有望抑制淀粉样变反应，进而减缓疾病进展。 Ⅰ期临床试验结果表明，他法米地软胶囊在健康受试者体内具有良好的安全性与耐受性，超治疗剂量服用对健康受试者心脏无明显影响。II期临床试验结果表明，tafamidis对TTR稳定，对非Val30MeTTR淀粉样变、Val122lle或野生型 ATTR-CM患者一般耐受性良好，安全性高。Ⅱ/Ⅲ期临床试验结果表明，早期使用tafamidis可更好地减缓神经系统疾病的进展。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：首款骨质疏松症新药-罗莫单抗(Romosozumab)