恩西地平（Enasidenib)获批的适应症就是携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人急性髓性白血病（AML）患者，所有恩西地平可以治疗急性髓性白血病。 恩西地平试验数据：恩西地平（Enasidenib)的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病患者的单臂研究中得到证实。结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月。在157例因为急性髓系白血病需要输血或血小板的患者中，34%在接受恩西地平(Idhifa)治疗后不再需要输血。 试验中服用该药品进行治疗也会产生一定的副作用或不良反应包括有：肺水肿/急性呼吸窘迫综合征/腹泻/钙减少/磷减少/分化综合征/肿瘤溶解综合征/恶心/呕吐/食欲下降等等。 恩西地平什么价格一瓶？ 据了解新基公司（Celgene）生产的恩西地平(Idhifa)，规格100mgx30粒，一盒的价格约315000元左右。由于恩西地平(Idhifa)是处方药，所以如果患者想购买价格更便宜的海外版本恩西地平（Enasidenib)，可以自己出国就医凭处方买药或者是联系国内的海外医疗服务机构（如：医伴旅）通过直邮的方式购买。 相关热文推荐：白血病治疗新药恩西地平去哪买？ https://www.1blv.com/newsDetail/83254.html

白血病治疗新药恩西地平去哪买？恩西地平（Enasidenib)目前还没有在国内上市，恩西地平属于处方药物，因此需在专业的医生的指导下使用，同时境外处方药管制严格，建议大家通过正规渠道购买，详细的药品购药渠道可以咨询医伴旅客服进行详细的了解。 AML(Acute myeloid leukemia)急性髓系白血病，是一种骨髓性造血芽细胞异常增殖造成的血液恶性肿瘤。其特点是骨髓内异常芽细胞的快速增殖而影响了正常造血细胞的产生。其发病率随着年龄的增长而增加,60岁以上老年患者占70%。AML目前治疗控制较差，复发率很高。恩西地平（Enasidenib)适用于具有特异遗传突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病(AML)的成年患者。同时该药物被批准用于伴随诊断，雅培的RealTime IDH2检验试剂盒，用于检测AML患者中IDH2基因的特异性突变。 恩西地平(Enasidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q,R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate，2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。 相关热文推荐：白血病治疗药物恩西地平服用方法 https://www.1blv.com/newsDetail/83250.html

恩西地平（Enasidenib）获批用于急性骨髓性白血病，白血病治疗新药恩西地平服用方法是什么？ 恩西地平（Enasidenib）口服给药，起始剂量为100mg，每天一次口服，可随或不随食物同吃，直至疾病进展或不可接受的毒性。 对于无疾病进展或无法接受的毒性的患者，至少治疗6个月以留出临床反应时间。不要分裂或粉碎恩西地平(Idhifa)片剂。 每天大约在同一时间口服恩西地平片剂。 如果一剂恩西地平在正常时间呕吐，错过或未服用，尽快在同一天给予剂量，并在第二天恢复正常时间表。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的患者中，治疗≥6个月以留出时间进行临床反应。如果持续≥2周而没有升高的AST / ALT或其他肝脏疾病，则将恩西地平用法用量减少至50mg/天。 如果胆红素升高消退，则恢复 恩西地平（Enasidenib）给药100mg/天（小于2xULN），出现大于3级毒性（如肿瘤溶解综合症），中断恩西地平给药直至毒性消退小于或等于2级，如果毒性消退（小于1级），则恢复恩西地平50mg/天; 可能会增加到100毫克/天，如果大于3级再次出现，则停止使用恩西地平（Enasidenib）。 怀孕或哺乳期女性不应服用 恩西地平（Enasidenib），因为它可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。 相关热文推荐：白血病治疗用药恩西地平效果如何？ https://www.1blv.com/newsDetail/83244.html

AML(Acute myeloid leukemia)急性髓系白血病，是一种骨髓性造血芽细胞异常增殖造成的血液恶性肿瘤。IDH2变异占AML患者的8-19%，美国有1200-1500此类病人。恩西地平（Enasidenib)是异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂，适用于具有特异遗传突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病(AML)的成年患者。同时该药物被批准用于伴随诊断，雅培的RealTime IDH2检验试剂盒，用于检测AML患者中IDH2基因的特异性突变。 白血病治疗新药恩西地平效果如何？ 临床试验纳入在199例复发性或难治性AML患者的单臂试验中进行了研究，患者具有IDH2实时检测的IDH2突变。恩西地平（Enasidenib)治疗6个月时，有19%病人完全应答，中值应答时间为8.2个月，4%的患者出现全缓解部分血液学恢复，中值生存期为19.7个月。开始时，由于AML引起的血液或血小板输注的157例患者中，有34%的患者在恩西地平（Enasidenib)治疗后不再需要输血。但77%患者也出现白血球增多、维甲酸综合症等严重副反应。试验中恩西地平（Enasidenib)的常见副作用包括恶心，呕吐，腹泻，胆红素水平升高(胆汁中发现的物质)和食欲降低等。 相关热文推荐：恩西地平适用于急性髓性白血病(AML)的治疗 https://www.1blv.com/newsDetail/83241.html

2016年12月，临床I/II期临床研究中发现，IDH2突变的老年AML患者中，口服单药恩西地平（Enasidenib)治疗的CR率达23%，中位疗效持续时间为8.2个月。遂决定向FDA递交NDA申请。2017年3月，FDA决定给予恩西地平（Enasidenib)优先审评。2017年8月，恩西地平（Enasidenib)获得美国食品和药物管理局（FDA）的完全批准，用于治疗经FDA批准的检测产品检测证实具有IDH2突变的R/R AML成年患者。 恩西地平适用于具有特异遗传突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病(AML)的成年患者。同时恩西地平（Enasidenib)也是第一个也是唯一一个获FDA批准治疗IDH2突变阳性R/R AML患者的药物。Idhifa在澳大利亚和加拿大也获得了批准。 恩西地平（Enasidenib)的起始剂量为100mg，每天一次口服，可随或不随食物同吃，直至疾病进展或不可接受的毒性。 对于无疾病进展或无法接受的毒性的患者，至少治疗6个月以留出临床反应时间。不要分裂或粉碎IDHIFA片剂。 每天大约在同一时间口恩西地平片剂。如果服用一剂Enasidenib在正常时间呕吐，错过或未服用，尽快在同一天给予剂量，并在第二天恢复正常时间表。 相关热文推荐：白血病患者使用恩西地平治疗的效果 https://www.1blv.com/newsDetail/83239.html

恩西地平（Enasidenib)的研发公司是新基制药，2017年8月在美国获批上市，主要用于治疗IDH2突变的成人复发或难治性急性髓细胞白血病，白血病患者使用恩西地平治疗的效果？ 临床研究纳入了具有IDH2突变的晚期血液系统恶性肿瘤患者分析恩西地平的效果。其中纳入的IDH2突变新诊断AML老年患者为39例。3例在恩西地平治疗期间达到完全缓解（CR），其中2例患者完成了27个治疗周期，另1例患者完成了35个治疗周期。所有患者恩西地平治疗周期的中位数为6（范围1-35）。 10例患者进入研究剂量递增阶段，其中1例恩西地平50 mg每日一次，其余9例患者＞100 mg（150–450 mg）每日一次；在研究扩展阶段，其余29例患者100mg推荐剂量每日一次。患者中位年龄为77岁（58-87），26例患者（67％）IDH2-R140突变，12例患者（31％）IDH2-R172突变（其中1例患者缺少IDH2等位基因突变信息）。研究中，12例患者达到了IWG定义的缓解，ORR为30.8％（95％CI = 17.0-47.6%）。达首次反应和最佳反应的中位时间分别为1.9个月和3.7个月。7例患者（18％）达到CR，1例（3％）达到CRi。中位缓解持续时间均未达到（NR）。 相关热文推荐：治疗急性髓性白血病新药-恩西地平 https://www.1blv.com/newsDetail/83236.html

急性髓系白血病是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，发病率随年龄的增大而明显升高，中位发病年龄为66岁。恩西地平（Enasidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q,R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate，2-HG)升高，恩西地平（Enasidenib)可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。 2017年8月1日,美国FDA批准了Celgene的Idhifa (enasidenib,恩西地平) 上市.用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。 临床试验分析恩西地平（Enasidenib)治疗急性髓系白血病的疗效，试验纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病患者进行分析。试验结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月。在157例因为急性髓系白血病需要输血或血小板的患者中，34%在接受恩西地平（Enasidenib)治疗后不再需要输血。 相关热文推荐：恩西地平进入医保了吗？ https://www.1blv.com/newsDetail/83233.html

恩西地平进入医保了吗？国内上市售卖恩西地平（Enasidenib)，因此恩西地平也没有进入医保。 急性骨髓性白血病（AML）是一种快速发展的血液病，AML患者往往伴随着IDH1和IDH2变异，而IDH2变异的发生率高于IDH1变异，AML患者中携带IDH2突变的比例约为8%～19%。IDH2是线粒体中三羧酸循环的关键酶，催化异柠檬酸到酮戊二酸（α-ketoglutaricacid，α-KG）的转化。AML患者中的IDH2变异不仅丧失正常的催化功能，而且能催化α-KG生成致癌的2-羟基戊二酸（2-HG），同时导致DNA和组蛋白过度甲基化。恩西地平靶向IDH2变异体，与它的活性中心结合，抑制了2-HG的生成。 恩西地平（Enasidenib)靶向IDH2变异体，与它的活性中心结合，抑制了2-HG的生成。体外实验证实，与对照品野生型的IDH2比较恩西地平对IDH2的3种突变体R140Q、R172K和172S显示了更强大的抑制活力（超过40倍），能有效降低2-HG水平。它能逆转组蛋白和DNA的过度甲基化；在白血病细胞中诱导细胞分化，伴随着外周血细胞中CD11b＋的表达提高和c-Kit受体表达降低。临床研究发现恩西地平（Enasidenib)治疗急性骨髓性白血病效果显著。 相关热文推荐：白血病治疗药物恩西地平（Enasidenib）注意事项 https://www.1blv.com/newsDetail/83230.html

恩西地平(Enasidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂，美国食品药品管理局（FDA）批准恩西地平用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（isocitratedehydrogenase2，IDH2）基因突变的成人AML患者。 白血病治疗药物恩西地平（Enasidenib)注意事项有哪些？ 恩西地平（Enasidenib)的使用过程中需注意分化综合征的风险（发热、呼吸困难和多个器官功能障碍等），如果未经治疗，可能会是致命的不良反应。在开始使用恩西地平(Idhifa)恩西地平之前，评估白细胞增多和肿瘤溶解综合征的基线血细胞计数和化学成分; 监测至少2周至少治疗前3个月。 胆红素升高：恩西地可能通过抑制UGT1A1干扰胆红素代谢。非感染性白细胞增多：恩西地可以诱导骨髓增生，导致白细胞计数快速增加肿瘤溶解综合征：恩西地平可以诱导髓样增殖，导致肿瘤细胞迅速减少，这可能会导致TLS风险。 胚胎-胎儿的毒性：当给予孕妇时，恩西地会对胎儿造成伤害。没有关于恩西地平(Enasidenib)或它的代谢物在人乳汁中的存在，对哺乳喂养婴儿影响，或对乳汁产品生产影响的数据。因为许多药物是排泄在人乳汁中和因为对在哺乳喂养婴儿不良反应潜能，用恩西地治疗期间和末次剂量后共至少1个月建议妇女不要哺乳喂养。 相关热文推荐：白血病治疗新选择-恩西地平 https://www.1blv.com/newsDetail/83228.html

恩西地平(Enasidenib)是第一个异柠檬酸脱氢酶2抑制剂,能有效治疗该酶变异导致的急性骨髓性白血病,也是美国食品药品管理局批准的唯一一个针对急性骨髓性白血病患者的肿瘤代谢疗法新药。 研究共招募了来自21个部位的280例复发/难治性AML患者，所有患者均接受了5个周期恩西地平(Enasidenib)的中位数。作者还报告了接受恩西地平 100 mg /天的患者亚组的结果（n = 214;占整个研究人群的76.2％）。该组的中位年龄为68岁，48例（22.4％）至少接受过三次AML治疗。 试验结果显示，中位随访时间为7.8个月，恩西地平(Enasidenib)100-mg / day组与整个研究人群的反应率相似。总体反应率在100mg /天组中为33.2％，在所有给药组中为33.9％。每组中大约19％的患者出现CR。根据复发或难治性疾病状况，反应率似乎没有差异。 所有患者使用恩西地平(Enasidenib)的安全性结果与之前报道的一致，最常见的每种级别不良事件（AEs）包括：间接高胆红素血症（40.3％），恶心（28％），食欲下降（17.7％），最常见的3-4级治疗急症AEs包括：高胆红素血症（10.4％），IDH分化综合征（IDH-DS; 6.4％）， 贫血（5.5％）。 热文推荐：阿卡拉布替尼是治疗什么的？ https://www.1blv.com/newsDetail/83226.html

不同于传统的化疗和免疫疗法，肿瘤代谢疗法是通过降低致癌代谢物间接抑制肿瘤生长。IDH2是线粒体中三羧酸循环的关键酶，催化异柠檬酸到酮戊二酸（α-ketoglutaricacid，α-KG）的转化。恩西地平属于第一代IDH2抑制剂，可以抑制多种促进细胞增殖的酶活性。AML患者往往伴随着IDH1和IDH2变异，而IDH2变异的发生率高于IDH1变异，AML患者中携带IDH2突变的比例约为8%～19%。 那么恩西地平进入医保了吗？据了解，恩西地平尚未在国内上市，所以也没有进入医保，这个问题需要我们耐心等待。 FDA公布的数据显示，恩西地平单次剂量100mg的血浆峰浓度（Cmax）为1.3µg/mL，该值出现的中位时间为4h；每天服用100mg，在29d里达到稳态血药浓度（13µg/mL）；每天给药50～450mg的浓度时间曲线下面积（AUC）的增加与剂量成正比；口服恩西地平100mg的生物利用度约57%，其均数分布容积为55.8L。在体外，恩西地平的人血浆蛋白结合率为98.5%，它的代谢物AGI-16903与人血浆蛋白结合率为96.6%。 恩西地平的末端半衰期是137h，平均消除速率为0.74074L/h。它的代谢通过细胞色素P450酶（CYP）和葡萄糖醛酸转移酶（UGTs），其代谢产物AGI-16903可由CYP1A2、CYP2C19和CYP3A4，以及UGT1A1、UGT1A3和UGT1A9进一步降解。放射性标记的恩西地平进入体循环，89%的放射性来自恩西地平，它的代谢物AGI-16903放射性占10%。体外研究提示恩西地平的代谢是通过CYP酶家族介导，或通过多个UGTs酶家族来完成。代谢物AGI-16903的进一步代谢也是通过CYP1A2、CYP2C19、CYP3A4、UGT1A1、UGT1A3和UGT1A9等多个酶介导的。 该药主要通过粪便清除，在粪和尿的清除分别占89%和11%。没有观察到体质量、性别、年龄、轻度肾受损（定义为肌酐清除率≥30mL/min）和轻微肝功能受损（总胆红素≤正常上限和天冬氨酸转移酶＞正常上限）会对恩西地平药动学产生有临床意义的影响。患者一定要在医生的建议下服用恩西地平，不可擅自更改药物剂量，注意用药安全。 相关热文推荐：急性骨髓性白血病新药恩西地平哪里有卖https://www.1blv.com/newsDetail/81570.html

急性骨髓性白血病（acutemyelocyticleukemia，AML）是一种快速发展的血液病，发病率随年龄的增大而明显升高，平均发病年龄为66岁。恩西地平是治疗急性骨髓性白血病的一种新药，很多患者会问恩西地平哪里有卖。 据了解，恩西地平规格为100mgx30粒，一盒32万左右。但是恩西地平尚未在国内上市，患者只能选择海外的药品。有条件的患者可以亲自出国就医诊断，通过医生开具的医嘱去药房拿药。但是现在疫情期间还是建议大家尽量少出门。那么我们在国内可以选择一家正规的海外医疗服务公司，比如医伴旅。我们可以为您提供安全高效的购药渠道，通过我们联系海外药房，您可以买到自己想要的恩西地平。药品也是直邮到家的，不需要途经他手，我们也不用担心药品的来源。 小编不建议大家选择个人代购，这种方法存在很大的风险，搞不好就会被某些不良商家所欺骗。 在美国的AML患者中，适合接受骨髓移植的患者不足10%，而且大多数患者对化疗无响应，并且会进展成复发或难治性AML，5年生存率不足26%。美国2016年新确诊的AML患者约1995例，死亡病例10430例。因此，研发疗效好、安全性高的抗AML药品迫在眉睫。美国食品药品管理局（FDA）于2017年8月1日批准新基公司（CelgeneCorporation）开发的恩西地平上市，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（isocitratedehydrogenase2，IDH2）基因突变的成人AML患者。恩西地平属于第一代IDH2抑制剂，可以抑制多种促进细胞增殖的酶活性。AML患者往往伴随着IDH1和IDH2变异，而IDH2变异的发生率高于IDH1变异，AML患者中携带IDH2突变的比例约为8%～19%。如果患者血液或骨髓样本中检测到了IDH2突变，便适用于接受恩西地平治疗。作为首个获批的专门治疗这一特定疾病的新药，恩西地平在获批上市前曾获得美国FDA颁发的“优先审评”资格和“孤儿药”认定。 FDA公布的数据显示，服用恩西地平最常见的不良反应包括恶心（48%）、疲倦（41%）、腹泻（41%）、胆红素升高（33%）和食欲下降（34%）；属严重的不良反应有分化综合征（7%）、白细胞减少（4%）、肿瘤溶解综合征（3%）和高胆红素血症（2%）。在动物生殖研究中，在器官形成期至分娩前，给予恩西地平导致大鼠流产率和早产死亡率增加，它可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。因此，怀孕或哺乳期女性不应服用恩西地平。目前尚未确定该药在儿童患者中的安全性和有效性。建议有生殖潜能的患者，用恩西地平治疗期间和末次剂量后至少1个月应采取有效避孕。在临床研究中无需对恩西地平根据年龄剂量调整，未观察到患者年龄65岁或以上和较年轻患者间在有效性或安全性方面的总体差别。 相关热文推荐：急性骨髓性白血病新药恩西地平哪里有https://www.1blv.com/newsDetail/81570.html

对于急性骨髓性白血病患者来说，恩西地平的上市无疑成为新的治疗希望。但是这种药物哪里有呢？ 据小编了解，恩西地平由于是新被研制出来的药物，国内尚未有药品进入市场。患者唯一能选择的只有海外的药。有条件的患者可以通过出国的方式购药，您可以直接在国外就医诊断然后买药。但是这种方法比较耗费精力跟财力，不是一般患者所能承受的。咱普通患者就可以选择一家正规的海外医疗服务公司，比如医伴旅。通过医伴旅进行买药，但是需要注意的是医伴旅并不负责把药物直接卖给您，您买的药还是从国外发货，我们只是提供购药服务而已。这样的话您也不用担心会买到无效的药品。 但是我们不建议您选择个人代购，虽然有些代购会信誓旦旦地保证你们可以买到想要的恩西地平，但是一般来说，代购具有风险，也无法保证药物派送的具体时间。 恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环(TCA cycle)对于许多的生化信号通路至关重要， IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q, R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate，2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。 在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明，恩西地平为这类患者群体带来完全缓解（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。 恩西地平的推荐开始剂量为100 mg口服每天1次有或无食物直至疾病进展或不可接受毒性。服用常见的恩西地平副作用有恶心、腹泻、呕吐、胆红素水平升高和食欲降低等。如果是轻微的症状，这些反应会随着时间推移而消退，如果是比较严重的反应的话请及时就医治疗。 相关热文推荐：急性骨髓性白血病新药恩西地平哪里能买到https://www.1blv.com/newsDetail/81568.html

成人急性髓性白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML）始于骨髓中的粒细胞(髓细胞)，AML也称为急性髓细胞白血病，急性髓系白血病，急性粒细胞白血病，急性非淋巴细胞白血病，在老年人中最常见。新药恩西地平在一众同类药物中脱颖而出。 那么恩西地平在哪里可以买到呢？据了解，恩西地平规格为100mgx30粒，一盒32万左右。但是恩西地平尚未在国内上市，患者只能选择海外的药品。有条件的患者可以亲自出国就医诊断，通过医生开具的医嘱去药房拿药。但是现在疫情期间还是建议大家尽量少出门。那么我们在国内可以选择一家正规的海外医疗服务公司，比如医伴旅。我们可以为您提供安全高效的购药渠道，通过我们联系海外药房，您可以买到自己想要的恩西地平。药品也是直邮到家的，不需要途经他手，我们也不用担心药品的来源。 小编不建议患者选择个人代购或者网上购药，某些不良商家打着可以买到正品药的旗号在网上坑骗患者。个人代购的话一是有风险，二是无法保障药品到达的时间，患者最好还是通过正规合法渠道购药。 美国食品和药物管理局批准的恩西地平治疗具有特异遗传突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病（AML）的成年患者。同时该药物被批准用于伴随诊断，雅培的RealTime IDH2检验试剂盒，用于检测AML患者中IDH2基因的特异性突变。 恩西地平获得FDAP批准是通过在199例复发性或难治性AML患者的单臂试验中进行了研究，患者具有IDH2实时检测的IDH2突变。恩西地平治疗6个月时，有19%病人完全应答，中值应答时间为8.2个月，4％的患者出现全缓解部分血液学恢复，中值生存期为19.7个月。开始时，由于AML引起的血液或血小板输注的157例患者中，有34％的患者在恩西地平治疗后不再需要输血。但77%患者也出现白血球增多、维甲酸综合症等严重副反应。IDH2变异占AML患者的8-19%，美国有1200-1500此类病人。患者平均用药时间约为4个月。 综上恩西地平的治疗还是不错的，患者可以在医生的建议下安全使用。 相关热文推荐：急性骨髓性白血病新药恩西地平可以长期服用吗https://www.1blv.com/newsDetail/81566.html

急性骨髓性白血病是成人常见的白血病类型,发病率随年龄的增长而升高,病情进展迅速,严重威胁人类健康。恩西地平是第一个异柠檬酸脱氢酶2抑制剂,能有效治疗该酶变异导致的急性骨髓性白血病,也是美国食品药品管理局批准的唯一一个针对这一患者群体的肿瘤代谢疗法新药。 恩西地平治疗复发或难治性急性髓性白血病，在急性髓性白血病（AML）患者中，约12％会发生异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）的复发性突变。突变的IDH2蛋白新形成合成2-羟基戊二酸，导致DNA和组蛋白高甲基化，这导致细胞分化受阻。恩西地平是突变型IDH2酶的一流口服选择性抑制剂。 这项第一次人类阶段1/2研究评估了恩西地平在突变型IDH2晚期骨髓恶性肿瘤患者中的最大耐受剂量（MTD），药代动力学和药效学特征，安全性和临床活性。我们从研究的第1阶段剂量递增和扩展阶段评估了所有患者的安全性结果和最大患者亚组（即复发或难治性AML患者）的临床疗效。 在剂量递增阶段，未达到每天50至650mg剂量的MTD。基于药代动力学和药效学特征选择恩西地平 100mg每日一次用于扩增阶段并证明有效。 3至4级恩西地平相关不良事件包括间接高胆红素血症（12％）和IDH抑制剂相关分化综合征（7％）。在复发或难治性AML患者中，总有效率为40.3％，中位反应持续时间为5.8个月。反应与细胞分化和成熟有关，通常没有发育不良的证据。复发/难治性患者的中位总生存期为9.3个月，而完全缓解的34例患者（19.3％）的总生存期为19.7个月。 关于新药恩西地平是否可以长期服用的问题，我们根据临床报道可以发现连续每日使用恩西地平治疗，患者通常会耐受良好并且在先前AML治疗失败的患者中也可以发现会出现血液学反应。诱导成髓细胞分化而非细胞毒性似乎推动了恩西地平的临床疗效。 相关热文推荐：急性骨髓性白血病新药恩西地平价格贵不贵https://www.1blv.com/newsDetail/81563.html

AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，临床表现多为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等。多数病例病情急重，对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML，预后凶险，复发率很高，5年生存率极低，目前尚无有效疗法(仅少数患者适合接受骨髓移植)。恩西地平是治疗AML的一种新型靶向药，那么它的价格贵不贵呢？ 据了解恩西地平规格为100mgx30粒，一盒32万左右。由于是新药，药物的研究也耗费了大量人力物力，所以价格比较昂贵。患者如果有需要可以咨询医伴旅。 据世界卫生组织统计，目前白血病发病率约为5/10万，其中一半以上白血病均为AML。而带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者则约占全部AML患者的8%-19%。因此，作为目前为止FDA批准的唯一一款针对这一特殊患者群体的疗法，恩西地平的面世将可在一定程度上满足IDH2阳性的复发性/难治性AML患者群体的治疗需求。 恩西地平是一种IDH2(异柠檬酸脱氢酶)抑制剂，也是第一个上市的致癌代谢物合成抑制剂，它有别于癌症治疗中的化疗、免疫疗法，属于代谢疗法，即通过降低致癌代谢产物，阻断促进细胞生长的几种酶，从而起到间接抑制肿瘤生长的作用。 也就是说，如果患者在血液或骨髓样品中检测到IDH2突变，便可能符合恩西地平治疗的资格。 在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明，恩西地平为这类患者群体带来完全缓解(CR)和部分血液学改善的完全缓解率(CRh)为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。 另外，恩西地平的安全性同样在临床试验中得到了评估。基于它彰显的疗效与安全性，美国FDA比预定日期提早了将近1个月批准它上市。我们也期待恩西地平在国内也早点获批，给国内患者带来便利。 相关热文推荐：急性骨髓性白血病新药恩西地平价格多少https://www.1blv.com/newsDetail/81562.html

恩西地平适用于具有特异遗传突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病(AML)的成年患者。同时该药物被批准用于伴随诊断，雅培的RealTime IDH2检验试剂盒，用于检测AML患者中IDH2基因的特异性突变。 那么新药恩西地平价格多少呢？ 恩西地平规格为100mgx30粒，一盒32万左右，由于国内外汇率上下浮动，恩西地平详细的价格信息，患者可以咨询医伴旅客服进行了解。 FDA肿瘤学优秀中心主任，血液和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士，在FDA的药物评估和研究中心说“恩西地平是一种有针对性的治疗方法，满足了具有IDH2突变的复发或难治性AML患者的未满足需求。恩西地平的使用与一些患者完全缓解有关，减少了对红细胞和血小板输注的需求。” AML(Acute myeloid leukemia)急性髓系白血病，是一种骨髓性造血芽细胞异常增殖造成的血液恶性肿瘤。其特点是骨髓内异常芽细胞的快速增殖而影响了正常造血细胞的产生。其发病率随着年龄的增长而增加,60岁以上老年患者占70%。AML目前治疗控制较差，复发率很高。国家癌症研究所估计，2018年将有约21,380人被诊断患有抗逆转录病毒药物; 2017年约有10590例AML患者死于该疾病。 恩西地平获得FDAP批准是通过在199例复发性或难治性AML患者的单臂试验中进行了研究，患者具有IDH2实时检测的IDH2突变。恩西地平治疗6个月时，有19%病人完全应答，中值应答时间为8.2个月，4%的患者出现全缓解部分血液学恢复，中值生存期为19.7个月。开始时，由于AML引起的血液或血小板输注的157例患者中，有34%的患者在恩西地平治疗后不再需要输血。但77%患者也出现白血球增多、维甲酸综合症等严重副反应。IDH2变异占AML患者的8-19%，美国有1200-1500此类病人。患者平均用药时间约为4个月。 恩西地平的常见副作用包括恶心，呕吐，腹泻，胆红素水平升高(胆汁中发现的物质)和食欲降低。怀孕或哺乳的妇女不应服用恩西地平，因为它可能会伤害发育中的胎儿或新生婴儿。另外在使用恩西地平的过程中还需要注意分化综合征等。 相关热文推荐：急性骨髓性白血病新药恩西地平好用吗https://www.1blv.com/newsDetail/81559.html

恩西地平在急性髓性白血病治疗中的作用跟影响细胞代谢和表观遗传调节的复发性突变与急性髓性白血病的发病机理有关。12％的AML患者和5％的骨髓增生异常综合征患者描述了异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变。IDH2酶参与克雷布斯循环，从异柠檬酸催化α-酮戊二酸。 突变型IDH2酶具有新型酶活性，能够从α-酮戊二酸产生2-羟基戊二酸，抑制多种α-酮戊二酸依赖性双加氧酶反应;导致骨髓前体中异常的DNA超甲基化和分化阻断，并最终促进白血病的发生。恩西地平（原AG-221）是一种口服小分子选择性靶向抑制剂的突变IDH2酶，于2017年8月被美国食品和药物管理局批准用于治疗复发或难治性（R / R）IDH2突变的患者AML。临床前研究显示恩西地平在抑制高效力的2-羟基戊二酸产生和减轻突变体IDH2诱导的分化阻滞方面的有效性。 在最初的AG221-001 I / II期试验中，R / R AML患者接受恩西地平单药治疗，每日剂量增加至650 mg，100 mg剂量水平被确定为安全有效的进一步评估。总体而言，113名患者接受剂量递增治疗，126名接受剂量扩张队列治疗。R / R患者的总体反应率为40％，包括完全缓解率为19％。中位随访时间为7.7个月，中位总生存期为9.3个月，应答者达到19.7个月。 恩西地平耐受性良好，但是还是有临床研究中的不良事件出现，其中包括间接高胆红素血症和IDH抑制剂诱导的分化综合征，如果不及时发现和治疗，可能会危及生命。目前正在进行临床试验，评估恩西地平联合强化疗和低甲基化药物治疗新诊断的AML，以及R / R AML患者的合理组合。 相关热文推荐：急性骨髓性白血病新药恩西地平好吗https://www.1blv.com/newsDetail/81558.html

急性髓系白血病是一种髓系造血干细胞恶性疾病，目前在国际上针对这种疾病的方法并不多。随着医学技术的不断发展，我国香港地区的医疗技术不断与国际接轨，引进了很多治疗急性髓系白血病的方法，其中，新药恩西地平能够有效提高此类患者的缓解率。急性髓系白血病是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，发病率随年龄的增大而明显升高，中位发病年龄为66岁。在美国的急性髓系白血病中，适合接受骨髓移植的患者不足10%，而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性急性髓系白血病，5年生存率大约20%~25%。 恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q,R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate，2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。 新药恩西地平的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病患者的单臂研究中得到证实。结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月。在157例因为急性髓系白血病需要输血或血小板的患者中，34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血。 新药恩西地平已经在2017年8月1日获得美国FDA批准上市，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。新药恩西地的上市，为急性髓系白血病患者提供了一种治疗的新选择。 恩西地平作为单药治疗方案时，具有高耐受性、高活性以及可口服用药的优势，在AG221-C-001研究中也被证明其能够使罕见的携带IDH2突变的MDS患者获得一定时间的持续缓解。这一研究结果也提示，恩西地平或许能够与其他活性药物联合用药以改善少见但预后极差的MDS患者的预后情况。 相关热文推荐：急性骨髓性白血病新药恩西地平国内有吗https://www.1blv.com/newsDetail/81555.html

恩西地平，商品名Idhifa,由Agios和 Celgene联合开发，2017年8月1日，获得FDA批准上市，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。恩西地平获得了FDA审评的快速通道和优先审评的资格，同时获得了FDA“孤儿药”资格认定。 据了解，恩西地平尚未在国内上市。患者如果想购买的话可以先咨询医伴旅。 恩西地平属于first in class的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，可以抑制多种促进细胞增殖的酶的活性。如果患者血液或骨髓样本中检测到了IDH2突变，便适用于恩西地平治疗。AML患者中携带IDH2突变的比例大约为8~19%。 恩西地平的化合物专利WO2013102431,中国同族专利CN104114543A,2033年1月5日专利到期。合成工艺专利WO2017024134提出了一种恩西地平的合成方法。 合成路线首先是6-三氟甲基皮考林酸在浓盐酸/甲醇的反应条件下发生酯化得到中间体（2），随后与缩二脲进行缩合得到三嗪二酮关键中间体（3），再使用三氯氧磷和五氯化磷进行氯代反应，得到二氯三嗪中间体（4），再与2-三氟甲基-4氨基吡啶发生N-烷基化反应，控制反应条件，引入1个氨基吡啶衍生物基团得到中间体（5），最后再次通过烷基化反应，对接氨基醇取代基，得到最终目标产物恩西地平游离碱。 患者使用恩西地平需要注意：1、常见的恩西地平副作用有恶心、腹泻、呕吐、胆红素水平升高和食欲降低等。2、禁忌：怀孕或哺乳期女性不应服用恩西地平，因为它可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。3、警告：恩西地平的使用过程中需注意分化综合征的风险（发热、呼吸困难和多个器官功能障碍等），如果未经治疗，可能会是致命的不良反应。 相关热文推荐：肺癌靶向药物普拉替尼怎么吃https://www.1blv.com/newsDetail/81554.html