导读：舒替利单抗（sutimlimab）是一种人源化的单克隆抗体，主要用于治疗成人溶血性贫血，特别是针对冷凝集素病（CAD）患者的治疗。舒替利单抗通过靶向特定的免疫途径来减少免疫系统对机体的攻击。这篇文章主要讲了舒替利单抗的购买方式、作用疗效、用法用量、注意事项等内容。购买方式1、通过医院或诊所购买：舒替利单抗作为一种处方药，通常需要医生开具处方后才能在医院或诊所的药房购买。2、通过在线药店购买：在一些地区，可能可以通过合法的在线药店购买舒替利单抗。但请注意，由于舒替利单抗是处方药，可能需要上传处方或进行其他验证步骤。3、海外医疗服务机构：患者也可以通过国内专业的海外医疗服务机构的帮助获取，可以将药物邮寄到家，省去出行购药的麻烦，保证是正品，性价比更高。作用疗效在慢性ITP（免疫性血小板减少症）患者的I期临床试验中，舒替利单抗初步结果显示33%的患者获得完全应答，42%的患者获得持续应答。这表明在慢性ITP患者无其他更好治疗方法时，应用舒替利单抗可能会有较理想的效果。用法用量舒替利单抗的使用剂量需根据患者的具体情况而定，通常由专业医生根据病情严重程度和患者个体差异进行调整。具体的剂量和使用方法应遵循医生的建议和处方。舒替利单抗是通过静脉注射的方式给药。患者需要在医疗专业人员的指导下接受药物注射，并严格按照医嘱的用药时间和剂量进行注射。注意事项1、患者在使用舒替利单抗期间，应密切关注自身症状变化，并定期进行医疗检查，以确保治疗效果和安全性。2、应避免接种活疫苗，因为舒替利单抗可能会降低疫苗的效果或增加感染的风险。3、在用药期间应避免与有传染性疾病患者接触，以减少感染的风险。4、在使用舒替利单抗时，应告知医生正在使用的其他药物，以避免可能的药物相互作用。5、对于特定人群（如孕妇、哺乳期妇女、老年人、儿童等）的使用，应咨询医生并根据医生的建议进行。患者在使用舒替利单抗时应遵循医生的建议和指导，严格遵循用药剂量和用药方式，定期进行医疗检查，注意不良反应的监测和处理，以确保治疗效果和安全性。在购买时，请确保药品的合法性和真实性，并遵循医生的建议和处方使用。

舒替利单抗是由法国赛诺菲研发的，法国版通常可以在法国的药店、医疗机构或在线药店购买到。然而，具体购买渠道和方式可能因地区、药店以及药物供应情况而有所不同。目前了解到的可能买到的方式包括：1、海外药房或医疗机构：如果您身处法国或计划前往法国，可以直接在法国的药房或医疗机构购买舒替利单抗。在购买之前，建议先咨询医生或药师，确保药物的适用性和剂量。2、在线药品销售平台：一些合法的在线药品销售平台可能会提供舒替利单抗的购买服务。在购买时，请确保平台的合法性和药品的真实性。3、通过医生或医疗机构：如果您在国内，可以咨询您的医生或医疗机构是否有合作的海外药品供应渠道，他们可能能够帮助您从法国进口舒替利单抗。4、正规海外代购：如果舒替利单抗在患者所在地区暂时无法购买，可以考虑通过正规海外代购服务购买。在选择代购服务时，务必选择信誉良好、合法的代购渠道，以确保药品的真实性和合法性。5、联系药厂或制药公司：患者或其代理人可以直接联系舒替利单抗的生产药厂或制药公司，了解购买流程和要求。6、海外医疗服务机构：国内专业的有资质的海外医疗服务机构可能会与海内外药房有合作，可以帮助患者获取药物，既能保证是正品，也能将药物邮寄到家，性价比比较高。建议患者在购买和使用过程中遵守相关法律法规，并在医生的指导下正确使用药物。购买价格方面，根据不同地区和渠道，价格可能会有所不同，建议患者提前了解并做好相应的经济准备。关于舒替利单抗的疗效内容可以点击：舒替利单抗（Enjaymo）治疗溶血的效果怎么样，这篇文章有详细的介绍。舒替利单抗的使用方法舒替利单抗只能凭处方获得，治疗应由具有治疗 CAD 患者经验的医生监督。在治疗前，患者应接种特定疫苗以降低感染风险。舒替利单抗通过静脉输注（点滴）给药，持续 1 或 2 小时。根据患者体重，推荐两种剂量水平。前 2 周每周进行一次治疗，然后每 2 周进行一次。在输注期间和输注后应监测患者是否存在与输注相关的某些副作用。如果患者出现某些副作用，则应暂时或永久停止治疗。患者在医疗机构接受舒替利单抗治疗至少三个月。如果在此期间输液耐受良好，医生可能会考虑在家输液。家庭输液由医疗保健专业人员进行。舒替利单抗用药须知在接受舒替利单抗之前，请告诉医生患者的所有医疗状况，包括是否：1、有发烧或感染，包括人类免疫缺陷病毒 (HIV)、乙型肝炎或丙型肝炎病史。2、患有自身免疫性疾病，例如系统性红斑狼疮 (SLE)，也称为狼疮。3、已怀孕或计划怀孕。目前尚不清楚舒替利单抗是否会伤害未出生的婴儿。4、正在母乳喂养或计划母乳喂养。目前尚不清楚舒替利单抗是否会进入您的母乳。5、告诉医生患者服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。相关热文推荐：舒替利单抗2024年在中国上市了吗?

舒替利单抗也称为Enjaymo，Sutimlimab，生产厂家是法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司是一种治疗成人冷凝集素病 (CAD) 溶血性贫血（红细胞过度分解）的药物。截止到2024年3月13日，舒替利单抗还没有在中国上市，国内的医院药房还没有售卖。舒替利单抗海外上市内容2016年2月17日，欧盟委员会向英国Assign Group Development UK Ltd授予舒替利单抗孤儿药称号（EU/3/16/1609），用于治疗自身免疫性疾病的针对总补体成分1、亚成分s的人源化IgG4单克隆抗体溶血性贫血。2022 年 2 月 4 日，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准舒替利单抗用于减少患有冷凝集素病 (CAD) 的成人因溶血而需要输注红细胞。关于舒替利单抗的作用CAD 是一种罕见的自身免疫性溶血性贫血，是由一种称为冷凝集素的抗体与红细胞表面结合引起的，该抗体启动了一个过程，导致人体的免疫系统错误地攻击健康的红细胞并导致其破裂（溶血）。舒替利单抗是一种人源化单克隆抗体，旨在选择性靶向和抑制经典补体途径中的 C1，该途径是先天免疫系统的一部分。通过阻断 C1，Enjaymo 抑制免疫系统中补体级联的激活，并抑制 CAD 中 C1 激活的溶血，以防止健康红细胞的异常破坏。Enjaymo 不抑制凝集素和替代途径。舒替利单抗的治疗效果舒替利单抗在美国的批准基于一项为期 26 周的开放标签、单臂关键 3 期研究的积极结果，该研究针对近期有输血史的 CAD 患者 (n=24)，也称为 CARDINAL 研究。在该研究中，舒替利单抗达到了其主要疗效终点，这是一个复合终点，定义为实现血红蛋白 (Hgb) 水平正常化≥12 g/dL 或证明 Hgb 水平较基线增加≥2 g/dL 的患者比例在治疗评估时间点（第 23、25 和 26 周的平均值），并且从第 5 周到第 26 周没有输血，或者从第 5 周到第 26 周没有根据方案禁止使用药物。舒替利单抗还达到了次要终点，包括血红蛋白和血红蛋白的改善。胆红素正常化。大多数患者 (54%；n=13) 符合复合主要终点标准，其中 63% (n=15) 的患者血红蛋白达到 ≥ 12 g/dL 或增加至少 2 g/dL；71% (n=17) 的患者在第五周后仍保持不输血状态；92% (n=22) 的患者未使用其他 CAD 相关治疗。对于疾病过程的次要指标，入组患者的血红蛋白水平在第 3 周平均增加 2.29 g/dL (SE: 0.308)，在 26 周治疗评估时间点平均增加 3.18 g/dL (SE: 0.476)。平均基线水平为 8.6 g/dL。胆红素水平 (n=14) 相对于平均基线水平 3.23 mg/dL（ULN 的 2.7 倍）平均降低了 -2.23 mg/dL（95% CI：-2.49 至 -1.98）。舒替利单抗获得了 FDA 突破性疗法和孤儿药指定，以及优先审查，该优先审查是为那些如果获得批准将代表治疗严重疾病的安全性或有效性显著改善的药物而保留的。相关热文推荐：依瑞奈尤单抗2024年在哪里能买到正品?

临床试验数据显示，舒替利单抗(Sutimlimab)在冷凝集素病(CAD)的治疗中取得了显著的疗效，包括减轻红细胞破坏、恢复血红蛋白水平、减轻溶血相关症状（如疲劳、贫血）以及提高患者的生活质量。关于舒替利单抗2022年11月，赛诺菲（Sanofi）宣布，欧盟委员会（EC）已批准 Enjaymo® (sutimlimab舒替利单抗) 的上市许可，用于治疗患有冷凝集素病的成年患者溶血性贫血。过去，冷凝集素病患者的治疗选择非常有限，主要是通过保暖和少数需要输血治疗来维持病情。Enjaymo成为了第一个也是唯一一个获批用于治疗成人冷凝集素病患者溶血性贫血的治疗选择，为这些患者带来了新的希望和福音。这一消息对于患有冷凝集素病的患者来说是一个重大的进展，有望改善他们的生活质量和治疗效果。舒替利单抗的作用Sutimlimab是一种单克隆抗体药物，作用于冷自身免疫性溶血贫血（CAD）患者体内的免疫系统。它能够选择性地靶向并抑制补体系统中的C1，通过阻断C1s来干预补体激活的级联反应。在CAD中，C1激活会引发溶血过程，导致健康红细胞异常破坏。通过抑制C1的激活，Sutimlimab可以减少补体系统的异常激活，从而降低溶血反应的程度。这进一步减少了巨噬细胞对红细胞的吞噬，有效保护了健康红细胞不受过度破坏。因此，Sutimlimab在治疗CAD患者中具有显著的疗效，有助于改善患者的溶血症状、贫血表现，提高他们的生活质量。舒替利单抗治疗CAD的效果NCT03347422是一项为期26 周(A部分)的随机、双盲、安慰剂对照、具有开放标签扩展(B部分)的Ⅲ期临床试验[1]。试验选取42例血红蛋白≤10g/ dI、胆红素高于正常水平,不依赖输血的CAD患者，随机分配至Sutimlimab 组(22例)或安慰剂组(20例),患者在第0天和第7天依据体重静脉注射给药(同上),之后每两周输注一次。试验的主要终点是在避免输血和CAD治疗情况下评估时间点(23、25、26周)Hb增加≥1.5 g/dL的患者比例;次要终点包括溶血标志物﹑慢性疾病治疗疲劳功能评估(FACIT-Fatigue）和药效学(PD)结果。试验显示:Sutimlimab组共有16名(73%）患者符合主要终点标准,安慰剂组仅有3名(15%) ; Sutimlimab组1名(5%)患者、安慰剂组有4名(20%)患者从第5周到第26周接受了输血。同时,Sutimlimab 组增加了平均血红蛋白水平和 FACIT 疲劳,并在第1周时使平均胆红素正常化;Sutimlimab 组也改善了其他溶血标志物,降低了乳酸脱氢酶水平和网织红细胞计数，并增加了结合珠蛋白水平。从药效学结果来看，在Sutimlimab 组中﹐随着经典途径活性( Wieslab)和CH50水平降低,对贫血、溶血和疲劳等症状的改善效果接近标准化C4水平或完全的经典途径抑制。试验提示 Sutimlimab能迅速停止溶血,显著增加Hb,改善患者生活质量。更多关于舒替利单抗的资讯可以参考：首个冷凝集素病新药Enjaymo(舒替利单抗)效果好吗？该篇文章详细介绍了关于舒替利单抗的其他疗效信息。总结Sutimlimab 能有效减少CAD患者因溶血导致的输血需求,是一种有效且耐受性良好的治疗方法。参考文献[1]戚栋铭,杨君义.治疗冷凝素病的新药C1s补体抑制剂——Sutimlimab[J].山东医学高等专科学校学报,2024,46(01):21-22.相关热文推荐：舒替利单抗是什么药？

舒替利单抗(ENJAYMO)是一种靶向降低补体因子Cls水平的人源化单克隆抗体,通过与Cls的蛋白质结合抑制补体,在人体免疫系统中补体是一种活性蛋白系统,在冷凝集素病(CAD)发病过程中促进红细胞的破坏,美国食品和药物管理局(FDA)于2022年2月批准用于治疗成人CAD。关于舒替利单抗Enjaymo早在2022年2月就获得了美国食品药品监督管理局（FDA）批准，作为首个也是唯一一个适用于降低CAD成人患者因溶血导致的红细胞输注需求的治疗方法。日本厚生劳动省于2022年6月批准了Enjaymo。欧洲药品管理局(EMA)也决定维持孤儿药认定。舒替利单抗的作用舒替利单抗是一种特异性的抗C1s单克隆抗体，能够与C1s结合形成舒替利单抗-C1s复合物，从而有效地抑制C1s的活性，阻断了经典途径的补体系统的激活。通过抑制C1s的活性，舒替利单抗可以减少补体系统的异常激活，从而降低血小板和其他细胞（如红细胞）在免疫介导性溶血性贫血等疾病中的破坏。舒替利单抗的用法用量对于冷球蛋白血症（CAD）患者，ENJAYMO的推荐剂量是基于患者的体重进行调整。具体剂量如下：1、体重39 kg至小于75 kg的患者，建议剂量为6,500 mg。2、体重75 kg或以上的患者，建议剂量为7,500 mg。在治疗的最初两周内，患者应每周进行一次静脉注射ENJAYMO，之后改为每两周一次。在规定的给药时间点或在这些时间点的两天内，患者应服用ENJAYMO。这种给药方案旨在确保CAD患者接受到适当的ENJAYMO剂量，并在治疗过程中维持稳定的血草酸水平。患者应严格按照医生的建议和治疗方案进行用药，并在用药过程中密切关注任何不良反应或症状变化。舒替利单抗的副作用在CADENZA研究中舒替利单抗最常见的副作用是鼻炎、头痛、高血压、肢端紫绀和雷诺氏现象。以下是针对舒替利单抗常见副作用的简略处理措施，1、鼻炎：若出现鼻炎症状，建议进行鼻腔冲洗，以清除分泌物和细菌。同时，可以考虑使用抗过敏药物或鼻喷雾剂来缓解鼻腔炎症和肿胀。2、头痛：若出现头痛症状，首先确保充分休息，避免过度劳累和紧张。可以尝试一些放松技巧，如轻度运动、深呼吸或冥想，以缓解头痛。若头痛严重或持续不减，可在医生的建议下使用非处方止痛药，但需注意避免过量使用。3、高血压：对于高血压症状，建议定期监测血压变化，并调整饮食，减少盐的摄入，增加富含钾、镁等微量元素的食物摄入。适量运动和控制体重也有助于降低血压。4、肢端紫绀：若出现肢端紫绀症状，应保持四肢温暖，避免长时间暴露在寒冷环境中。可以通过按摩、热敷等方法促进血液循环，缓解紫绀现象。5、雷诺氏现象：对于雷诺氏现象，首先要避免接触寒冷刺激，保持双手和双足温暖。戒烟也是非常重要的，因为吸烟会加剧血管收缩，加重症状。若症状明显或影响日常生活，可在医生指导下使用钙通道阻滞剂、血管扩张剂等药物来缓解症状。更多有关于舒替利单抗的资讯可以参考：舒替利单抗有哪些注意事项？该篇文章详细介绍了舒替利单抗的注意事项等问题。请注意，这些处理措施仅为一般性建议，具体治疗方案应根据患者的具体情况和医生的建议进行制定。若副作用症状严重或持续加重，请及时就医寻求专业帮助。热文推荐：德国版的卢非酰胺国内哪里可以购买到？

舒替利单抗是FDA批准的第一个也是唯一一个治疗冷凝素病 (CAD) 患者的药物。舒替利单抗的正确用法为静脉注射，患者在治疗期间可能会出现一些副作用，例如鼻炎、头痛、高血压、肢端发绀和雷诺现象、尿路感染、呼吸道感染、细菌感染、头晕、疲劳、外周水肿、关节痛、咳嗽、高血压等。舒替利单抗的作用与功效舒替利单抗是治疗冷凝集素病的新药。舒替利单抗可快速抑制健康志愿者中经典补体途径的活性，而冷凝集素疾病患者重复给予舒替利单抗可在给药后24小时内抑制溶血，增加血红蛋白水平，并实现输血独立性。舒替利单抗的正确用法1、疫苗接种：根据免疫实践咨询委员会(ACIP)的现行建议，在舒替利单抗治疗前至少两周接种胶囊化细菌疫苗。为患者接种包括肺炎链球菌和脑膜炎奈瑟菌在内的包膜细菌疫苗。2、静脉注射：舒替利单抗仅用于静脉输注。每瓶舒替利单抗仅供单剂量使用，舒替利单抗可以作为未稀释或稀释的制剂使用。3、给药时间：前两周每周静脉注射舒替利单抗，此后每两周注射一次。在推荐的给药方案时间点或这些时间点的两天内给药舒替利单抗。4、漏服药物：若有一次遗漏，应尽早服药，此后，恢复每两周给药一次。如果最后一次给药后持续时间超过17天，则在两周内每周给药一次舒替利单抗，此后每两周给药一次。舒替利单抗的副作用1、严重感染： 舒替利单抗是一种影响免疫系统的处方药，会降低免疫系统抵抗感染的能力。使用舒替利单抗的人可能会感染某些病毒（例如脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌和流感风险嗜血菌）引起的感染。2、输注相关反应：使用舒替利单抗治疗可能会引起输注反应，包括气促、血压下降、心率加快、注射部位反应、头晕、皮疹等。3、自身免疫的风险：舒替利单抗可能会增加患系统性红斑狼疮 (SLE) 等自身免疫的风险。4、血糖升高：舒替利单抗治疗期间可能会影响患者血糖，导致血糖升高。5、普通感染：例如尿路感染、细菌感染等。6、关节疼痛：患者还可能出现关节痛的情况。7、水肿：小腿或手部肿胀。8、其他副作用：例如头晕、疲倦或虚弱、血压异常、咳嗽、雷诺现象等。副作用处理方式1、感染：若患者出现疑似感染症状，例如发热、咳嗽、疲劳、局部红肿疼痛等，应及时咨询医生，在医生的指导下使用抗病毒或者抗感染药物治疗，并监测患者的身体状况。2、血糖升高：出现血糖高的患者可遵医嘱使用二甲双胍等降糖药物治疗，同时注意饮食，尽量避免进食蛋糕、糖果等过甜的食物。3、关节疼痛：如果患者出现关节疼痛的症状，必要时可使用布洛芬等止痛药物治疗，同时配合局部按摩、热敷等方法缓解。4、血压异常：患者应根据血压波动的情况，调整药物管理，必要时给予降压或提升血压的支持性治疗，并维持健康的生活方式。5、其他副作用：如果患者还出现其他副作用，应及时咨询医生，并在医生的指导下处理。总结舒替利单抗是用于治疗CAD患者溶血的药物，治疗效果显著，给药方式静脉注射，建议患者严格遵医嘱治疗，同时治疗期间定期复查，以免出现不良反应后影响身体健康。相关热文推荐：抗D免疫球蛋白是什么药？

上市信息2022年2月，舒替利单抗(sutimlimab)在美国首次获得批准，用于减少因成人冠心病患者溶血而导致的红细胞输注需求。剂型和强度注射：1100mg/22 mL (50mg/mL)，为透明至微乳白色、无色至微黄色溶液，单剂量小瓶。适应症舒替利单抗适用于治疗患有冷凝集素病(CAD)的成人溶血。功效与作用舒替利单抗(sutimlimab)是一种人源化单克隆抗体，选择性靶向C1s蛋白，C1s蛋白是一种负责激活该途径的C1复合丝氨酸蛋白酶。用法用量1、体重39kg至75 kg以下的患者：静脉输注6500mg。2、体重75kg或以上的患者：静脉输注7500mg。在治疗最初两周内每周静脉输注一次，之后每两周静脉输注一次。疗效在一项为期26周的多中心、开放、单组研究中，评估在有冷凝集素病和近期输血史的患者中静脉注射舒替米单抗的有效性和安全性。共有24名患者入选，并接受了至少一剂的舒替利单抗。在治疗评估时，血红蛋白水平的最小二乘平均增加为每分升2.6克，从第3周至研究期结束，患者的平均血红蛋白水平保持在每分升11克以上。第3周平均胆红素水平正常化。从第5周到第26周，共有17名患者没有接受输血。在第1周观察到有临床意义的疲劳减少，并在整个研究中保持。通过功能分析评估，经典补体途径的活性被迅速抑制。血红蛋白水平升高、胆红素水平降低和疲劳减轻与经典补体途径的抑制相一致。舒替利单抗显著增加平均血红蛋白和面部疲劳评分，到第1周，舒替利单抗使平均胆红素标准化，改善与经典补体途径的几乎完全抑制和C4正常化相关。在接受舒替米单抗治疗的冷凝集素病患者中，经典补体途径活性的选择性上游抑制可快速终止溶血，增加血红蛋白水平，并减少疲劳。副作用1、感染和寄生虫病：尿路感染、呼吸道感染、细菌感染、鼻咽炎、病毒感染。2、神经系统疾病：头晕、头痛。3、全身疾病：疲劳、外周水肿、发热。4、肌肉骨骼和结缔组织疾病：关节痛。5、血管疾病：高血压、手足发绀。6、胃肠疾病：恶心、腹痛。注意事项1、严重感染：在接受第一剂舒替利单抗前至少两周，进行免疫接种。接种疫苗可降低但不能消除包囊细菌感染的风险。对于正在接受严重感染治疗的患者，考虑中断舒替利单抗治疗。2、输液相关反应：如果出现超敏反应体征则停止舒替利单抗输注，并采取适当的支持措施。3、自身免疫性疾病风险：监测正在接受舒替利单抗治疗的患者的体征和症状，并进行药物治疗。4、停用后复发性溶血：中断舒替利单抗治疗后密切监测患者是否有复发性溶血的体征和症状，如果停药后出现溶血体征和症状，则考虑重新开始使用舒替利单抗治疗。特殊人群用药1、妊娠女性：尚无关于孕妇使用舒替利单抗评估重大出生缺陷、流产或不良母体或胎儿结局的药物相关风险的可用数据。已知人免疫球蛋白G (IgG)抗体可穿过胎盘屏障，因此，舒替利单抗可能从母体传播给发育中的胎儿。2、儿童患者：儿童患者的安全性和有效性尚未确定。3、老年患者：未观察到老年患者与年轻患者之间在安全性或有效性方面的总体差异，但不能排除某些老年人的更大敏感性。储存条件将舒替利单抗小瓶储存在36°F至46°F(2°C至8°C)冷藏条件下的原纸箱中，以避光保存。不要冷冻或要摇晃。价格舒替利单抗目前在海外市场的上参考价格大约是6583美元/盒，折合为人民币的价格大约是45425元一盒，受国际汇率浮动影响，其价格不固定，具体应以实际为准。参考文献：Röth A, Barcellini W, D'Sa S, Miyakawa Y, Broome CM, Michel M, Kuter DJ, Jilma B, Tvedt THA, Fruebis J, Jiang X, Lin S, Reuter C, Morales-Arias J, Hobbs W, Berentsen S. Sutimlimab in Cold Agglutinin Disease. N Engl J Med. 2021 Apr 8;384(14):1323-1334. doi: 10.1056/NEJMoa2027760. PMID: 33826820.相关热文推荐：舒替利单抗(Enjaymo)治疗一个月费用？

舒替利单抗(Enjaymo)治疗一个月费用根据体重不同而不同，以下以体重39kg、75kg为例，讲解治疗一个月需要花费的费用，分别是817650元、953925‬元。Enjaymo商品名：Enjaymo英文名：Sutimlimab中文名：舒替利单抗剂型和规格注射液：1100mg/22mL作用机制舒替利单抗(Enjaymo)是一种免疫球蛋白G，亚类4 (IgG4)单克隆抗体，通过结合补体蛋白成分1，s亚成分(C1s)，一种切割C4和C2形成C3转化酶的丝氨酸蛋白酶，抑制经典补体途径。在C1s水平抑制经典补体途径可防止补体调理素在红细胞(RBCs)表面沉积，从而抑制CAD患者的溶血。舒替利单抗的用法用量一、用药剂量1、体重39kg-小于75kg的患者：推荐剂量为6500mg，相当于6瓶。2、体重75kg及以上的患者：推荐剂量为7500mg，相当于7瓶。二、用法在最初两周内每周静脉注射一次，之后每两周一次。舒替利单抗(Enjaymo)治疗一个月的剂量舒替利单抗(Enjaymo)治疗一个月需要用药4周，一个月需要用药三次。1、体重39kg患者：6500mg*3=19500mg。2、体重75kg患者：7500mg*3=22500‬mg。舒替利单抗的价格法国赛诺菲生产的舒替利单抗(Enjaymo)，1100mg/22mL的参考价格大约是45425元一盒。舒替利单抗治疗一个月的费用1、体重39kg患者：治疗一个月需要19500mg，相当于17.7瓶，需要购买18瓶，也就是18*45425元=817650元。2、体重75kg患者：7500mg*3=22500‬mg，相当于20.45瓶，需要购买21瓶，也就是21*45425元=953925‬元。购药渠道1、医院和药店：舒替利单抗已经在美国、法国等国家上市，因此可以出国前往已经上市的国家购买，在已经上市国家的大型医院和药店，通常可以直接购买到舒替利单抗。这些地方通常有专业的药师和医生，可以提供专业的用药建议和指导。2、网上药店：许多大型的网上药店也提供舒替利单抗的销售服务，可以在这些网站上搜索并购买。在购买前应选择信誉良好、正规、合法的药店，并确保药品的质量。3、海外购药：可以考虑通过海外医疗服务机构获取舒替利单抗，有一些专业的海外医疗服务机构就提供舒替利单抗的购买服务，通过邮寄的方式就能够获取药物。相关热文推荐：沃塞洛托适应症,功效与作用,用法用量,疗效,副作用,注意事项,价格

首个冷凝集素病新药Enjaymo(舒替利单抗)效果是十分不错的。迄今为止的可用数据支持Enjaymo的良好安全性特征和长达2.5年的持续疗效，作为首创疗法，Enjaymo可以帮助冷凝集素病患者更好地控制症状，包括疲劳的影响，这可能会对患者的日常生活产生积极影响。 关于Enjaymo(舒替利单抗) 赛诺菲在2022年2月4日宣布，他们开发的药物Enjaymo（sutimlimab-jome）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。Enjaymo用于减少冷凝集素病（CAD）成年患者因溶血引起的红细胞输注需求。Enjaymo是目前唯一一个获准用于治疗冷凝集素病患者的药物，它通过抑制红细胞的破坏（溶血）来发挥作用。 Enjaymo(舒替利单抗)的作用 Enjaymo是一种人源化的免疫球蛋白G亚类4 (IgG4)单克隆抗体，它的作用是选择性地靶向和抑制经典补体途径中的C1。经典补体途径是先天性免疫系统的一部分。Enjaymo通过阻断C1的活性，抑制免疫系统中补体级联反应的激活，从而抑制冷凝集素病中C1激活引起的溶血，防止健康红细胞的异常破坏。需要注意的是，Enjaymo不会影响凝集素和替代途径的功能。 Enjaymo(舒替利单抗)的效果 研究方法：我们进行了一项为期 26 周的多中心、开放标签、单组研究，以评估静脉注射 sutimlimab 在冷凝集素病和近期输血史患者中的疗效和安全性。复合主要终点是血红蛋白水平正常化至每分升 12 g 或更高，或血红蛋白水平从基线每分升增加 2 g 或更多，没有红细胞输注或方案禁止的药物[1]。 研究结果：共入组24例患者，并接受至少一剂sutimlimab;13 例患者 （54%） 符合复合原发终点的标准。在治疗评估时（第 2、6 和 23 周），血红蛋白水平的最小二乘平均增加为 25.26 g/分升。从第 11 周到研究期结束，患者的平均血红蛋白水平保持在每分升 3 克以上。平均胆红素水平在第 3 周恢复正常。共有 17 例患者 （71%） 从第 5 周到第 26 周未接受输血。在第 1 周观察到具有临床意义的疲劳减少，并在整个研究过程中保持。通过功能测定评估，经典补体途径中的活性被迅速抑制。血红蛋白水平升高、胆红素水平降低和疲劳减少与经典补体途径的抑制相吻合。 研究结论：在接受舒替利单抗治疗的冷凝集素病患者中，选择性上游抑制经典补体途径中的活性可迅速停止溶血、增加血红蛋白水平并减轻疲劳。 Enjaymo(舒替利单抗)的副作用 在研究中发现Enjaymo(舒替利单抗)的主要副作用有： 1、鼻炎、头痛、高血压、肢端紫绀； 2、尿路感染、呼吸道感染、细菌感染、头晕； 3、乏力、外周水肿、关节痛、咳嗽、恶心。 处理措施： 1、对于鼻炎、头痛和高血压等症状，建议您咨询医生或专业药师以获取适当的药物治疗或控制方法。对于肢端紫绀和雷诺氏病，这些症状可能与血液循环或气候因素有关，建议您保持适当的体温，穿暖和适当保护肢体。 2、对于尿路感染、呼吸道感染和细菌感染等症状，首先建议您就医并接受医生的指导。医生可能会根据感染类型和严重程度来开具适当的抗生素或其他药物治疗。头晕可能与感染有关，休息、保持充足的水分摄入和规律的饮食有助于缓解症状。 3、对于乏力、外周水肿、关节痛、咳嗽和恶心等症状，建议您及时就医进行初步检查和诊断。这些症状可能与多种疾病或身体不适有关，医生会根据具体情况提供适当的治疗方案，可能包括药物治疗、休息、饮食调整或其他辅助措施。 总结 Enjaymo（舒替利单抗）是一种注射剂，是FDA批准的首款治疗冷凝集素病的单克隆抗体。它通过抑制红细胞的破坏（溶血），减少患者因溶血而需要输血的红细胞（RBC）需求。该药物在临床III期试验中取得了良好的疗效结果，达到了主要疗效终点，约54%的患者达到了主要复合终点。此外，Enjaymo还获得了孤儿药、突破疗法和优先审评资格。目前已经在日本获得了上市批准，而在欧盟的新药上市申请正在进行中。 参考文献 [1]Röth A, Barcellini W, D'Sa S, Miyakawa Y, Broome CM, Michel M, Kuter DJ, Jilma B, Tvedt THA, Fruebis J, Jiang X, Lin S, Reuter C, Morales-Arias J, Hobbs W, Berentsen S. Sutimlimab in Cold Agglutinin Disease. N Engl J Med. 2021 Apr 8;384(14):1323-1334. doi: 10.1056/NEJMoa2027760. PMID: 33826820. 相关热文推荐：百斯瑞明(Besremi)适应证,作用功效,用法用量,注意事项？ https://www.1blv.com/newsDetail/121672.html

舒替利单抗是目前唯一一个获准用于冷凝集素病患者的治疗方法，它通过抑制红细胞的破坏(溶血)起作用，治疗效果显著。 使用舒替利单抗可能会增加患系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病的风险，因此需要密切监测。患者需注意监测不良反应、遵医嘱用药、定期检查等事项。 舒替利单抗介绍 舒替利单抗是赛诺菲公司开发的用于治疗冷凝集素病(CAD)的人源化单克隆抗体。舒替利单抗是一种免疫球蛋白G，亚类4(IgG4)单克隆抗体，通过结合补体蛋白成分1，s亚成分(C1s)，一种切割C4和C2形成C3转化酶的丝氨酸蛋白酶，抑制经典补体途径。在C1s水平抑制经典补体途径可防止补体调理素在红细胞(RBCs)表面沉积，从而抑制CAD患者的溶血。2022年月，舒替利单抗在美国首次获得批准，用于减少因成人冠心病患者溶血而导致的红细胞输注需求。 舒替利单抗治疗冷凝集素病的效果 舒替利单抗是首个用于治疗CAD相关溶血的补体C1s抑制剂。这一批准是基于III期CARDINAL试验，该试验对患有CAD相关溶血的患者进行了舒替利单抗评估。在为期26周的试验中，54%的舒降之患者达到了血红蛋白≥12g/dL或高于基线≥2的主要终点。III期CADENZA试验是一项安慰剂对照试验，其中舒替利单抗已证明在血红蛋白增加≥1.5g/dL、避免输血和避免额外CAD治疗的复合终点方面有显著改善(73%舒替利单抗vs15%安慰剂)。 与现有药物相比，与患者护理和临床实践的相关性：舒替利单抗可快速停止溶血，改善血红蛋白，并提高CAD患者的生活质量。舒替利单抗的安全性问题包括输注相关反应和被囊细菌严重感染的风险。 由此可见，在CAD相关溶血的治疗中，舒替利单抗提供了一种额外的治疗选择，可以导致血红蛋白和贫血相关症状的快速改善。 舒替利单抗的注意事项 1、监测不良反应：用药期间需要密切监测患者的不良反应，包括气促、心跳加快、恶心、潮红、头痛、低血压、胸部不适、瘙痒、皮疹、注射部位反应和头晕等。如有不良反应，应立即停止用药，并采取适当的支持措施。 2、禁忌症：已知对舒替利单抗或任何非活性成分过敏的患者禁用。另外，如果中断舒替利单抗治疗，需要密切监测患者是否有复发性溶血的体征和症状，如总胆红素或乳酸脱氢酶（LDH）水平升高伴血红蛋白减少或疲劳等症状再次出现，呼吸困难、心悸或血红蛋白尿。 3、作用机制：舒替利单抗的作用机制可能会导致患系统性红斑狼疮（SLE）等自身免疫性疾病的风险增加，因此在使用期间需要密切监测患者的体征和症状。 4、定期检查：在使用舒替利单抗治疗期间，患者需要定期进行血红蛋白、红细胞比容和血清铁蛋白等血液学检查，以便及时发现并处理不良反应。 5、停药后监测：舒替利单抗停用后可能会出现再发性溶血，如果舒替利单抗治疗中断，应监测患者溶血的体征和症状。 总结 舒替利单抗对于冷凝集素病患者的治疗效果明显，可迅速停止溶血。但使用舒替利单抗需要在医生的指导下进行，并注意监测不良反应和禁忌症。同时，患者也需要密切配合医生的治疗建议，按时进行检查和用药。

赛诺菲舒替利单抗治疗冷凝集素病有副作用。 舒替利单抗是由赛诺菲研发的，用于治疗患有冷凝集素病的成年患者溶血性贫血，用药期间也是有副作用的，常见的副作用包括鼻炎、头痛、高血压、肢端紫绀、尿路感染、呼吸道感染、细菌感染、头晕、乏力、外周水肿、关节痛、咳嗽、恶心等，患者体质和病情不同，用药后的副作用表现也是不一样的。 舒替利单抗的副作用处理 鼻炎 使用盐水冲洗鼻腔，避免过敏原，遵循医生的处方使用鼻喷剂或抗组胺药物。 感觉疲劳和乏力、头痛 休息、放松、保持良好的饮食和睡眠习惯可以帮助缓解这些症状，避免过度用药。若有不耐受，及时联系医生对症治疗。 恶心和呕吐 遵循医生的指示，按时服用抗恶心药物，避免食用油腻和辛辣食物，平时饮食注意营养均衡，饮食清淡，多喝热水。 尿路感染 多喝水以促进尿液排出，遵循医生的处方使用抗生素，注意个人卫生习惯。 呼吸道感染和细菌感染 遵循医生的处方使用抗生素，多休息，多喝水，保持良好的个人卫生习惯。避免接触病菌和感染源，保持良好的个人卫生习惯，避免与患感冒或流感的人接触。 关节痛 休息，保持适当的运动，可以试试热敷或冷敷，如有需要，可以使用非处方止痛药。 外周水肿 遵循医生的处方使用利尿药物，限制盐的摄入，保持适当的运动。 肢端紫绀 如果您出现肢端紫绀，建议立即就医，以寻求专业医生的建议和治疗。 高血压 遵循医生的治疗方案，按时服用处方药物，保持健康的生活方式，如控制体重、合理饮食、适度锻炼、减少盐的摄入。 舒替利单抗的注意事项 1、舒替利单抗可能会增加严重感染的易感性，包括由脑膜炎奈瑟球菌(任何血清群)、肺炎链球菌和流感嗜血杆菌等封装细菌引起的感染。果对活动性全身性感染患者给予舒替利单抗治疗，则密切监测感染恶化的体征和症状。 2、监测患者的输液相关反应，如果发生反应则中断。如果出现超敏反应体征，如心血管不稳定或呼吸损害，则停止舒替利单抗输注并治疗。超敏反应常见的包括气促、心跳加快、恶心、潮红、头痛、低血压、胸部不适、瘙痒、皮疹、注射部位反应和头晕等。 3、舒替利单抗可能会增加患系统性红斑狼疮(SLE)等自身免疫性疾病的风险。 4、如果中断舒替利单抗治疗，则密切监测患者是否有复发性溶血的体征和症状。 相关热文推荐：艾普奈珠单抗(Vyepti)预防偏头痛的试验数据

舒替利单抗(Enjaymo)可迅速停止溶血。舒替利单抗(Enjaymo)可以与表达在红细胞上的CD20分子结合，导致红细胞溶解和破坏，舒替利单抗是通过破坏导致溶血的红细胞来达到治疗目的。 在CADENZA3期试验中，与安慰剂相比，舒替利单抗(Enjaymo)治疗组中有54%的患者达到了主要复合终点，定义为在治疗评估时间点，患者的血红蛋白(Hgb)水平较基线时增加至少2g/dL，或Hgb水平达到12g/dL以上的正常化水平，且从第5周到第26周无需输血，Enjaymo在CAD患者中的有效率约为54%。 舒替利单抗(Enjaymo) Enjaymo是一种免疫球蛋白G (IgG)，4亚类(IgG4)单克隆抗体(mab)，可抑制经典补体途径(CP)，并与补体蛋白组分1s亚组分(C1s)特异性结合，C1s是一种切割C4的丝氨酸蛋白酶。Sutimlimab- jome不抑制凝集素和替代途径。经典补体抑制C1s水平的通路可防止补体调理素沉积在红细胞表面，从而快速抑制冷凝集素病(CAD)患者的溶血。 舒替利单抗(Enjaymo)的疗效确切 在一项针对24名患者的开放标签、单臂、6个月试验中评估了Enjaymo)的疗效，在6个月治疗期(A部分)完成后，患者在最后一名患者退出A部分后，继续在长期安全性和耐久性反应延长期(B部分)接受Enjaymo治疗24个月。 A部分中，14例基线和随访胆红素值患者的平均值为基线时为3.23 mg/dL，治疗评估时点为0.91 mg/dL。最小二乘方(LS)平均变化为-2.23 mg/dL。在17名有基线和随访LDH值的患者中，基线时平均LDH为424 U/L (1.7倍ULN)，随访时点为301 U/L (1.2倍ULN)。治疗评估时间点LDH的最小二乘方平均值变化为-126。 在CARDINAL中，在第3周观察到平均血红蛋白水平升高2.29 g/dL，在治疗评估时间点观察到平均血红蛋白水平升高3.18 g/dL，在治疗评估时间点观察到的血红蛋白水平自基线的模型平均变化为改善2.60g/dL。 B部分的平均血红蛋白水平维持在>10g/dL，还观察到平均胆红素水平持续正常化，表明溶血持续减少，在最后一次治疗期访视时观察到胆红素的平均血红蛋白水平为12.23g/dL。 在研究中最后一次服用Enjaymo之后，在B部分最后一次服用之后九周，观察到复发性溶血的体征和症状，与治疗期间的最后可用值相比，平均血红蛋白减少2.28g/dL (SE: 0.402)，平均胆红素增加1.42mg/dL。 舒替利单抗(Enjaymo)是一种影响免疫系统的处方药，Enjaymo可以降低免疫系统对抗感染的能力，使用Enjaymo治疗的患者感染某些类型细菌(如脑膜炎奈瑟球菌、肺炎链球菌和流感嗜血杆菌)的风险可能会增加。 这些感染可能很严重或危及生命，如果不及早识别和治疗，某些感染可能很快危及生命或导致死亡。 因此，需要在第一次服用Enjaymo前至少2周接种疫苗，以防某些细菌引起的感染，在使用Enjaymo治疗期间可能需要额外接种疫苗。如果需要使用Enjaymo进行紧急治疗，患者应尽快接种疫苗。 相关热文推荐：米伐木肽(Mepact)治疗骨肉瘤的疗效如何？

2022年年末，赛诺菲（Sanofi）宣布，欧盟委员会（EC）已批准 Enjaymo (sutimlimab舒替利单抗) 的上市许可，用于治疗患有冷凝集素病的成年患者溶血性贫血，为患者带来了福音。要知道，Enjaymo是第一个也是唯一一个获批用于治疗成人冷凝集素病患者溶血性贫血的治疗选择。但是，在使用舒替利单抗时仍需注意以下事项： 严重感染 ENJAYMO可能会增加严重感染的易感性，包括由脑膜炎奈瑟球菌(任何血清群)、肺炎链球菌和流感嗜血杆菌等封装细菌引起的感染。 在接受第一剂ENJAYMO前至少两周，对无囊封细菌疫苗接种史的患者进行免疫。如果未接种疫苗的患者需要紧急ENJAYMO治疗，请尽快接种疫苗。接种疫苗可降低但不能消除包囊细菌感染的风险。如果对活动性全身性感染患者给予ENJAYMO治疗，则密切监测感染恶化的体征和症状。有些感染可能会迅速恶化。 输液相关反应 已知对ENJAYMO或任何非活性成分过敏的患者禁用ENJAYMO。ENJAYMO给药可能会导致输液相关反应。监测患者的输液相关反应，如果发生反应则中断。如果出现超敏反应体征，如心血管不稳定或呼吸损害，则停止ENJAYMO输注，并采取适当的支持措施。 自身免疫性疾病风险 根据其作用机制，ENJAYMO可能会增加患系统性红斑狼疮(SLE)等自身免疫性疾病的风险。监测正在接受ENJAYMO治疗的患者的体征和症状，并进行药物管理。 ENJAYMO停用后复发性溶血 如果中断ENJAYMO治疗，则密切监测患者是否有复发性溶血的体征和症状，如总胆红素或乳酸脱氢酶(LDH)水平升高伴血红蛋白减少或疲劳等症状再次出现，呼吸困难、心悸或血红蛋白尿。如果停药后出现溶血体征和症状，则考虑重新启动ENJAYMO。 相关热文推荐：舒替利单抗的严重副作用都有什么？ https://www.1blv.com/newsDetail/120839.html

舒替利单抗是首款FDA批准用于冷凝集素病患者的疗法。它能够抑制患者因为补体蛋白激活导致的溶血。Enjaymo（sutimlimab）舒替利单抗是一款特异性靶向补体C1s蛋白的单克隆抗体，它是赛诺菲重点开发的在研疗法之一。那么，舒替利单抗的严重副作用都有什么？ 舒替利单抗的严重副作用 1、输液相关反应。ENJAYMO治疗可能导致输液相关反应，包括可能严重或危及生命的过敏反应。如果您出现输液相关反应，您的医疗服务提供者可能会减慢或停止您的ENJAYMO输液，并在需要时治疗您的症状。如果您在ENJAYMO输液过程中出现可能意味着出现输液相关反应的症状，请立即告诉您的医疗服务提供者，包括: （1）呼吸急促、潮红、血压降低或头痛； （2）头晕胸部不适、皮疹快速心跳； （2）恶心、皮肤发痒、注射部位反应。 2、自身免疫性疾病的风险。ENJAYMO可能会增加您患自身免疫性疾病(如SLE)的风险。如果您出现任何SLE症状，请告诉您的医疗服务提供者并获得医疗帮助，包括:关节疼痛或肿胀、脸颊和鼻子上的皮疹、不明原因发热。 舒替利单抗最常见的副作用 舒替利单抗最常见的副作用包括： 1、血压升高、恶心、尿路感染、嘴唇和皮肤呈蓝色； 2、呼吸道感染、流鼻涕、细菌感染、头昏眼花； 3、小腿或手肿胀、感到疲倦或虚弱、关节痛、咳嗽； 4、头痛、手指和脚趾的颜色或感觉变化(雷诺氏现象)。 相关热文推荐：妥布霉素的用法用量？ https://www.1blv.com/newsDetail/120835.html

舒替利单抗（Enjaymo）治疗溶血的效果 舒替利单抗（Enjaymo）是一种一流的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）单克隆抗体，选择性抑制C1s的经典补体途径，在最近输注的冷凝集素病（CAD）患者的单臂CARDINAL研究中，它迅速停止了溶血。 冷凝集素病（CAD）是一种罕见的慢性自身免疫性溶血性贫血，主要由经典的补体途径激活引起，导致严重疲劳和生活质量低下。 在CADENZA 3期试验（NCT03347422）中，与安慰剂相比，舒替利单抗（Enjaymo）（一种C1s补体抑制剂）在近期无输血史的CAD患者中迅速停止溶血，提高血红蛋白水平，改善疲劳。 患者报告的结果（PROs）包括慢性疾病治疗疲劳功能评估（FACIT疲劳）、12项简式健康调查（SF-12）、EuroQol视觉模拟量表（EQ-VAS）、患者整体变化印象（PGIC）和患者整体（疲劳）严重程度印象（PGIS）。 与安慰剂相比，舒替利单抗（Enjaymo）在PROs方面取得了显著的快速和有意义的改善。从第1周开始，FACIT疲劳平均得分比基线增加了>5分（被认为是临床上重要的变化[CIC]）。FACIT疲劳评分从基线到治疗评估时间点的最小二乘（LS）平均变化为10.8 vs.1.9分（舒替利单抗（Enjaymo） vs.安慰剂）。 SF-12的身体（PCS）和心理（MCS）成分评分的改善也被视为CICs（LS平均变化从基线到第26周：PCS 5.54 vs.1.57[p=0.064]；MCS 5.65 vs.-0.48[p=0.065]）。 这些发现证明除了改善血液学参数外，舒替利单抗（Enjaymo）治疗还显示出患者报告的显著益处。 舒替利单抗（Sutimlimab）用于治疗冷凝集素病(CAD)，是赛诺菲公司开发的人源化单克隆抗体，舒替利单抗常见的副作用鼻炎、头痛、高血压、肢端紫绀、雷诺氏、尿路感染、呼吸道感染、细菌感染、头晕、乏力、外周水肿、关节痛、咳嗽、恶心等，建议患者遵医嘱用药，对症治疗。 相关热文推荐：阿西米尼（Scemblix）治疗白血病需要注意什么 参考文献 Röth A, Broome CM, Barcellini W, Jilma B, Hill QA, Cella D, Tvedt THA, Yamaguchi M, Lee M, Shafer F, Wardęcki M, Jiang X, Patel P, Joly F, Weitz IC. Sutimlimab provides clinically meaningful improvements in patient-reported outcomes in patients with cold agglutinin disease: Results from the randomised, placebo-controlled, Phase 3 CADENZA study. Eur J Haematol. 2023 Mar;110(3):280-288. doi: 10.1111/ejh.13903. Epub 2022 Dec 9. PMID: 36403132.

舒替利单抗可快速抑制冷凝集素病的成人溶血。舒替利单抗/Sutimlimab为患者提供了一种经批准的治疗选择，可作为冷凝集素病(CAD)管理整体方法的一部分。舒替利单抗不仅能够快速抑制溶血，还能够持续有效地改善疲劳、提高患者的生活质量。 舒替利单抗 舒替利单抗/Enjaymo是首个用于治疗CAD相关溶血的补体C1s抑制剂，舒替利单抗是一种人源化单克隆IgG4抗体，可结合补体蛋白C1s并使其失活，是研究最广泛的用于治疗CAD的补体抑制剂。 舒替利单抗快速抑制溶血 在一项基于III期CARDINAL试验中，该试验对患有CAD相关溶血的患者进行了sutimlimab评估。在为期26周的试验中，54%的舒替利单抗患者达到了血红蛋白≥12 g/dL或高于基线≥2的主要终点。 III期CADENZA试验是一项安慰剂对照试验，其中舒替利单抗已证明在血红蛋白增加≥1.5 g/dL、避免输血和避免额外CAD治疗的复合终点方面有显著改善，舒替利单抗组为73%，安慰剂组为15%。 与现有药物相比，舒替利单抗可快速停止溶血，改善血红蛋白，并提高冷凝集素病患者的生活质量。 在一项3期CADENZA试验中，与安慰剂相比，在近期无输血史的CAD患者中，舒替利单抗可迅速停止溶血，提高血红蛋白水平并改善疲劳。 患者报告的结果(PROs)包括慢性疾病治疗疲劳功能评估(FACIT-Fatigue)、12项简式健康调查(SF-12)、欧洲生活质量视觉模拟量表(EQ-VAS)、患者对变化的总体印象(PGIC)和患者对(疲劳)严重性的总体印象(PGIS)。 与安慰剂相比，舒替利单抗在PROs方面产生了显著、快速和有意义的改善。 用法用量 用药剂量需要根据体重计算，体重39-75公斤以下的患者，推荐剂量为6500mg，体重75 公斤及以上的患者剂量为7500mg。前两周每周静脉注射，之后每两周注射一次。 如果漏服一次应请尽快补上，此后恢复每两周给药一次。如果最后一次给药后的持续时间超过17天，则每周给药，持续两周，之后每两周给药一次即可。 参考文献： Moore DC, Arnall JR. Sutimlimab: A Complement C1s Inhibitor for the Management of Cold Agglutinin Disease-Associated Hemolysis. Ann Pharmacother. 2023 Aug;57(8):970-977. doi: 10.1177/10600280221138802. Epub 2022 Dec 8. PMID: 36476151. 相关热文推荐：舒替利单抗治疗哪种类型的溶血？

舒替利单抗治疗冷凝集素病(CAD)引起的的溶血。冷凝集素病常引起寒冷后溶血，极少数情况下可使处于寒冷环境中的患者出现红细胞凝集。如果是其他原因引起的溶血，舒替利单抗通常起不到治疗作用。 冷凝集素病中的溶血是由IgM-抗原复合物激活经典补体途径介导的。舒替利单抗可直接靶向经典补体途径激活，并已被证明通常耐受性良好，对冠心病患者的血红蛋白水平、溶血标志物和疲劳具有快速和持续的影响。 什么是冷凝集素病 冷凝集素病是一种罕见的自身免疫性溶血性贫血亚型，被定义为一种独特的低度淋巴增生性疾病，其特征是存在识别红细胞膜上“I”抗原的免疫球蛋白M (IgM)抗体。 舒替利单抗 舒替利单抗/Enjaymo/Sutimlimab是一种经典的补体抑制剂，Sutimlimab选择性地阻断经典激活途径，并使替代途径和凝集素途径保持完整，在临床上用于减少成人冷凝集素病(CAD)患者因溶血引起的红细胞(RBC)输注需求。 舒替利单抗的疗效 在一项为期26周的多中心、开放、单组研究中，评估在有冷凝集素病和近期输血史的患者中静脉注射舒替利单抗的有效性和安全性。 该研究一共纳入24名患者，并接受了至少一剂的舒替利单抗，13名患者(54%)符合复合主要终点的标准。在治疗评估时(第23、25和26周)，血红蛋白水平的最小二乘平均增加为2.6g/L。 从第3周至研究结束，患者的平均血红蛋白水平保持在11g/L以上，第3周平均胆红素水平正常化。从第5周到第26周，共有71%的患者没有接受输血。在第1周观察到有临床意义的疲劳减少，并在整个研究中保持。 在接受舒替利单抗治疗的冷凝集素病患者中，经典补体途径活性的选择性上游抑制可快速终止溶血，增加血红蛋白水平，并减少疲劳。 参考文献： Röth A, Barcellini W, D'Sa S, Miyakawa Y, Broome CM, Michel M, Kuter DJ, Jilma B, Tvedt THA, Fruebis J, Jiang X, Lin S, Reuter C, Morales-Arias J, Hobbs W, Berentsen S. Sutimlimab in Cold Agglutinin Disease. N Engl J Med. 2021 Apr 8;384(14):1323-1334. doi: 10.1056/NEJMoa2027760. PMID: 33826820. 相关热文推荐：戈谢病新药美格鲁特的优势？

舒替利单抗治疗冷凝集素病(CAD)的成人溶血效果较好，患者可在医生的指导下用药。 舒替利单抗作用机制 冷凝集素病是一种罕见的自身免疫性溶血性贫血，以经典补体途径激活引起的溶血为特征。舒替利单抗（Sutimlimab）是一种人源化单克隆抗体，可选择性靶向C1s蛋白，而C1s蛋白是负责激活该通路的C1复合体丝氨酸蛋白酶。 舒替利单抗的安全性以及疗效 Sutimlimab是第一种可选择性抑制C1s处经典补体途径的人源化免疫球蛋白G4 (IgG4)单克隆抗体，在最近接受输血的寒冷凝集素病(CAD)患者中进行的单臂CARDINAL研究中，Sutimlimab迅速终止了溶血。 CADENZA是一项为期26周的随机、安慰剂对照3期研究，目的是在无近期(入组前6个月内)输血史的CAD患者中评估sutimlimab的安全性和疗效。42例筛查时血红蛋白≤10 g/dL、胆红素升高和≥1个CAD症状的患者在第0日和第7日接受了sutimlimab (n = 22)或安慰剂(n = 20)治疗，之后每2周接受1次治疗。 舒timlimab组16例患者(73%)和安慰剂组3例患者(15%)达到了复合主要终点标准(在治疗评估时间点[第23、25、26周的平均值]时血红蛋白增加≥1.5 g/dL，避免输血和研究禁止的CAD治疗[第5 ~ 26周])(比值比，15.9[95%置信区间，2.9,88.0;p < 0.01];P & lt;措施])。 在治疗评估时间点，Sutimlimab显著增加了平均血红蛋白和facit疲劳评分，而安慰剂未显著增加。Sutimlimab使第1周时的平均胆红素恢复正常。改善与经典补体途径几乎完全抑制(第1周时的平均活性为2.3%)和C4恢复正常相关。 21例(96%)sutimlimab患者和20例(100%)安慰剂患者发生了≥1次治疗相关不良事件。sutimlimab组的头痛、高血压、鼻炎、雷诺现象和肢端发绀发生率高于安慰剂组，组间差异≥3例患者。3例sutimlimab患者因不良事件停药,没有安慰剂组患者停药。 这些数据表明，舒替利单抗安全性高、耐受性好，在接受舒替利单抗治疗的寒冷凝集素病患者中，可迅速停止溶血，提高血红蛋白水平，减轻疲劳,有可能成为CAD治疗的重要进展。 参考文献 Röth A, Berentsen S, Barcellini W, D'Sa S, Jilma B, Michel M, Weitz IC, Yamaguchi M, Nishimura JI, Vos JMI, Storek M, Wong N, Patel P, Jiang X, Vagge DS, Wardęcki M, Shafer F, Lee M, Broome CM. Sutimlimab in patients with cold agglutinin disease: results of the randomized placebo-controlled phase 3 CADENZA trial. Blood. 2022 Sep 1;140(9):980-991. doi: 10.1182/blood.2021014955. PMID: 35687757; PMCID: PMC9437710.

舒替利单抗的治疗效果 一项为期26周的多中心、开放标签、单组研究（NCT03347396），以评估静脉注射舒替利单抗治疗冷凝集素病和近期输血史患者的疗效和安全性。复合的主要终点是在没有红细胞输注或方案禁止的药物的情况下，血红蛋白水平正常化至每分升12克或更多，或血红蛋白水平从基线增加到每分升2克或更多。 结果：共有24名患者入选，并接受了至少一剂舒替利单抗；13名患者（54％）符合复合主要终点标准。在治疗评估时（第23、25和26周），血红蛋白水平的最小二乘平均增加为每分升2.6克。 从第3周到研究期结束，患者的平均血红蛋白水平保持在每分升11克以上。平均胆红素水平在第3周恢复正常。从第5周到第26周，共有17名患者（71％）未接受输血。在第1周观察到疲劳有临床意义的减轻，并在整个研究过程中保持不变。通过功能测定评估，经典补体途径的活性被迅速抑制。 结论：在接受舒替利单抗治疗的冷凝集素病患者中，选择性上游抑制经典补体途径的活性可以迅速停止溶血，提高血红蛋白水平，减轻疲劳。 另外一项10名冷凝集素病患者参与了首次人体试验的1b期（NCT02502903）组成部分。患者接受10 mg/kg的试验剂量的舒替利单抗，1至4天后再接受60 mg/kg的全剂量，每周再接受3次60 mg/kg的剂量。所有输注均耐受良好，无需术前用药。未观察到与药物相关的严重不良事件。 10例冷凝集素病患者中有7例出现血红蛋白增加＞2 g/dL的反应。舒替利单抗在第一周内迅速提高血红蛋白水平，中位数为1.6 g/dL，在6周内迅速增加3.9 g/dL（四分位间距，1.3-4.5 g/dL）。舒替利单抗迅速消除了血管外溶血，大多数患者在24小时内使胆红素水平正常，4名患者在1周内使触珠蛋白水平正常。当最后一剂舒替利单抗后3至4周循环中的药物水平被清除时，溶血性贫血复发。 舒替利单抗用于治疗患有冷凝集素病的成年患者溶血性贫血，是一种人源化单克隆抗体，选择性靶向C1s蛋白，一种负责激活该途径的C1复合丝氨酸蛋白酶。舒替利单抗是由赛诺菲研发的，于2022年2月获得了美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格和优先审评资格。建议遵医嘱用药，对症治疗。 相关热文推荐：阿伐曲泊帕片治疗血小板效果怎么样 参考文献 [1.]Röth A, Barcellini W, D'Sa S, Miyakawa Y, Broome CM, Michel M, Kuter DJ, Jilma B, Tvedt THA, Fruebis J, Jiang X, Lin S, Reuter C, Morales-Arias J, Hobbs W, Berentsen S. Sutimlimab in Cold Agglutinin Disease. N Engl J Med. 2021 Apr 8;384(14):1323-1334. doi: 10.1056/NEJMoa2027760. PMID: 33826820. [2.]Jäger U, D'Sa S, Schörgenhofer C, Bartko J, Derhaschnig U, Sillaber C, Jilma-Stohlawetz P, Fillitz M, Schenk T, Patou G, Panicker S, Parry GC, Gilbert JC, Jilma B. Inhibition of complement C1s improves severe hemolytic anemia in cold agglutinin disease: a first-in-human trial. Blood. 2019 Feb 28;133(9):893-901. doi: 10.1182/blood-2018-06-856930. Epub 2018 Dec 17. PMID: 30559259; PMCID: PMC6396179.

2022年二月，美国FDA批准了第一种且仍是唯一一种治疗成人冷凝集素病溶血的药物Enjaymo(sutimlimab-jome)，用于先前接受过输血的患者。其通过选择性靶向和抑制经典补体途径特异性丝氨酸蛋白酶C1s而起作用。据赛诺菲公司1月25日公布消息，FDA批准了Enjaymo扩大适应症。该适应症现在纳入了没有输血史的冷凝集素病(CAD)的成年人。另外，适应症的扩大也使得Enjaymo可以以未稀释的制剂形式使用，这意味着可将两周一次的输注时间缩短至1小时，那么，Enjaymo的注意事项是什么？ Enjaymo的注意事项 1、严重感染：ENJAYMO可能会增加严重感染的易感性，包括由脑膜炎奈瑟球菌(任何血清群)、肺炎链球菌和流感嗜血杆菌等封装细菌引起的感染。在接受第一剂ENJAYMO前至少两周，对无囊封细菌疫苗接种史的患者进行免疫。如果未接种疫苗的患者需要紧急ENJAYMO治疗，请尽快接种疫苗。 2、输液相关反应：ENJAYMO给药可能会导致输液相关反应。监测患者的输液相关反应，如果发生反应则中断。如果出现超敏反应体征，如心血管不稳定或呼吸损害，则停止ENJAYMO输注，并采取适当的支持措施。 3、自身免疫性疾病风险：根据其作用机制，ENJAYMO可能会增加患系统性红斑狼疮(SLE)等自身免疫性疾病的风险。系统性红斑狼疮(SLE)的发生与遗传性经典补体缺乏有关。抗核抗体阳性的SLE或自身免疫性疾病患者被排除在恩贾伊莫的临床试验之外。 4、ENJAYMO停用后复发性溶血：如果中断ENJAYMO治疗，则密切监测患者是否有复发性溶血的体征和症状，如总胆红素或乳酸脱氢酶(LDH)水平升高伴血红蛋白减少或疲劳等症状再次出现，呼吸困难、心悸或血红蛋白尿。如果停药后出现溶血体征和症状，则考虑重新启动ENJAYMO。 相关热文推荐：Enjaymo的使用方法？