首个冷凝集素病新药Enjaymo(舒替利单抗)效果好吗？

首个冷凝集素病新药Enjaymo(舒替利单抗)效果是十分不错的。迄今为止的可用数据支持Enjaymo的良好安全性特征和长达2.5年的持续疗效，作为首创疗法，Enjaymo可以帮助冷凝集素病患者更好地控制症状，包括疲劳的影响，这可能会对患者的日常生活产生积极影响。

关于Enjaymo(舒替利单抗)

赛诺菲在2022年2月4日宣布，他们开发的药物Enjaymo（sutimlimab-jome）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。Enjaymo用于减少冷凝集素病（CAD）成年患者因溶血引起的红细胞输注需求。Enjaymo是目前唯一一个获准用于治疗冷凝集素病患者的药物，它通过抑制红细胞的破坏（溶血）来发挥作用。

Enjaymo(舒替利单抗)的作用

Enjaymo是一种人源化的免疫球蛋白G亚类4 (IgG4)单克隆抗体，它的作用是选择性地靶向和抑制经典补体途径中的C1。经典补体途径是先天性免疫系统的一部分。Enjaymo通过阻断C1的活性，抑制免疫系统中补体级联反应的激活，从而抑制冷凝集素病中C1激活引起的溶血，防止健康红细胞的异常破坏。需要注意的是，Enjaymo不会影响凝集素和替代途径的功能。

Enjaymo(舒替利单抗)的效果

研究方法：我们进行了一项为期 26 周的多中心、开放标签、单组研究，以评估静脉注射 sutimlimab 在冷凝集素病和近期输血史患者中的疗效和安全性。复合主要终点是血红蛋白水平正常化至每分升 12 g 或更高，或血红蛋白水平从基线每分升增加 2 g 或更多，没有红细胞输注或方案禁止的药物[1]。

研究结果：共入组24例患者，并接受至少一剂sutimlimab;13 例患者 （54%） 符合复合原发终点的标准。在治疗评估时（第 2、6 和 23 周），血红蛋白水平的最小二乘平均增加为 25.26 g/分升。从第 11 周到研究期结束，患者的平均血红蛋白水平保持在每分升 3 克以上。平均胆红素水平在第 3 周恢复正常。共有 17 例患者 （71%） 从第 5 周到第 26 周未接受输血。在第 1 周观察到具有临床意义的疲劳减少，并在整个研究过程中保持。通过功能测定评估，经典补体途径中的活性被迅速抑制。血红蛋白水平升高、胆红素水平降低和疲劳减少与经典补体途径的抑制相吻合。

研究结论：在接受舒替利单抗治疗的冷凝集素病患者中，选择性上游抑制经典补体途径中的活性可迅速停止溶血、增加血红蛋白水平并减轻疲劳。

Enjaymo(舒替利单抗)的副作用

在研究中发现Enjaymo(舒替利单抗)的主要副作用有：

1、鼻炎、头痛、高血压、肢端紫绀；

2、尿路感染、呼吸道感染、细菌感染、头晕；

3、乏力、外周水肿、关节痛、咳嗽、恶心。

处理措施：

1、对于鼻炎、头痛和高血压等症状，建议您咨询医生或专业药师以获取适当的药物治疗或控制方法。对于肢端紫绀和雷诺氏病，这些症状可能与血液循环或气候因素有关，建议您保持适当的体温，穿暖和适当保护肢体。

2、对于尿路感染、呼吸道感染和细菌感染等症状，首先建议您就医并接受医生的指导。医生可能会根据感染类型和严重程度来开具适当的抗生素或其他药物治疗。头晕可能与感染有关，休息、保持充足的水分摄入和规律的饮食有助于缓解症状。

3、对于乏力、外周水肿、关节痛、咳嗽和恶心等症状，建议您及时就医进行初步检查和诊断。这些症状可能与多种疾病或身体不适有关，医生会根据具体情况提供适当的治疗方案，可能包括药物治疗、休息、饮食调整或其他辅助措施。

总结

Enjaymo（舒替利单抗）是一种注射剂，是FDA批准的首款治疗冷凝集素病的单克隆抗体。它通过抑制红细胞的破坏（溶血），减少患者因溶血而需要输血的红细胞（RBC）需求。该药物在临床III期试验中取得了良好的疗效结果，达到了主要疗效终点，约54%的患者达到了主要复合终点。此外，Enjaymo还获得了孤儿药、突破疗法和优先审评资格。目前已经在日本获得了上市批准，而在欧盟的新药上市申请正在进行中。

参考文献

[1]Röth A, Barcellini W, D'Sa S, Miyakawa Y, Broome CM, Michel M, Kuter DJ, Jilma B, Tvedt THA, Fruebis J, Jiang X, Lin S, Reuter C, Morales-Arias J, Hobbs W, Berentsen S. Sutimlimab in Cold Agglutinin Disease. N Engl J Med. 2021 Apr 8;384(14):1323-1334. doi: 10.1056/NEJMoa2027760. PMID: 33826820.

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