舒替利单抗治疗CAD的效果如何？

临床试验数据显示，舒替利单抗(Sutimlimab)在冷凝集素病(CAD)的治疗中取得了显著的疗效，包括减轻红细胞破坏、恢复血红蛋白水平、减轻溶血相关症状（如疲劳、贫血）以及提高患者的生活质量。

关于舒替利单抗

2022年11月，赛诺菲（Sanofi）宣布，欧盟委员会（EC）已批准 Enjaymo® (sutimlimab舒替利单抗) 的上市许可，用于治疗患有冷凝集素病的成年患者溶血性贫血。

过去，冷凝集素病患者的治疗选择非常有限，主要是通过保暖和少数需要输血治疗来维持病情。

Enjaymo成为了第一个也是唯一一个获批用于治疗成人冷凝集素病患者溶血性贫血的治疗选择，为这些患者带来了新的希望和福音。这一消息对于患有冷凝集素病的患者来说是一个重大的进展，有望改善他们的生活质量和治疗效果。

舒替利单抗的作用

Sutimlimab是一种单克隆抗体药物，作用于冷自身免疫性溶血贫血（CAD）患者体内的免疫系统。它能够选择性地靶向并抑制补体系统中的C1，通过阻断C1s来干预补体激活的级联反应。在CAD中，C1激活会引发溶血过程，导致健康红细胞异常破坏。

通过抑制C1的激活，Sutimlimab可以减少补体系统的异常激活，从而降低溶血反应的程度。这进一步减少了巨噬细胞对红细胞的吞噬，有效保护了健康红细胞不受过度破坏。因此，Sutimlimab在治疗CAD患者中具有显著的疗效，有助于改善患者的溶血症状、贫血表现，提高他们的生活质量。

舒替利单抗治疗CAD的效果

NCT03347422是一项为期26 周(A部分)的随机、双盲、安慰剂对照、具有开放标签扩展(B部分)的Ⅲ期临床试验[1]。

试验选取42例血红蛋白≤10g/ dI、胆红素高于正常水平,不依赖输血的CAD患者，随机分配至Sutimlimab 组(22例)或安慰剂组(20例),患者在第0天和第7天依据体重静脉注射给药(同上),之后每两周输注一次。

试验的主要终点是在避免输血和CAD治疗情况下评估时间点(23、25、26周)Hb增加≥1.5 g/dL的患者比例;次要终点包括溶血标志物﹑慢性疾病治疗疲劳功能评估(FACIT-Fatigue）和药效学(PD)结果。

试验显示:Sutimlimab组共有16名(73%）患者符合主要终点标准,安慰剂组仅有3名(15%) ; Sutimlimab组1名(5%)患者、安慰剂组有4名(20%)患者从第5周到第26周接受了输血。同时,Sutimlimab 组增加了平均血红蛋白水平和 FACIT 疲劳,并在第1周时使平均胆红素正常化;Sutimlimab 组也改善了其他溶血标志物,降低了乳酸脱氢酶水平和网织红细胞计数，并增加了结合珠蛋白水平。

从药效学结果来看，在Sutimlimab 组中﹐随着经典途径活性( Wieslab)和CH50水平降低,对贫血、溶血和疲劳等症状的改善效果接近标准化C4水平或完全的经典途径抑制。

试验提示 Sutimlimab能迅速停止溶血,显著增加Hb,改善患者生活质量。

更多关于舒替利单抗的资讯可以参考：首个冷凝集素病新药Enjaymo(舒替利单抗)效果好吗？该篇文章详细介绍了关于舒替利单抗的其他疗效信息。

总结

Sutimlimab 能有效减少CAD患者因溶血导致的输血需求,是一种有效且耐受性良好的治疗方法。

参考文献

[1]戚栋铭,杨君义.治疗冷凝素病的新药C1s补体抑制剂——Sutimlimab[J].山东医学高等专科学校学报,2024,46(01):21-22.

相关热文推荐：舒替利单抗是什么药？