舒替利单抗（Enjaymo）治疗溶血的效果怎么样

舒替利单抗（Enjaymo）治疗溶血的效果

舒替利单抗（Enjaymo）是一种一流的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）单克隆抗体，选择性抑制C1s的经典补体途径，在最近输注的冷凝集素病（CAD）患者的单臂CARDINAL研究中，它迅速停止了溶血。

冷凝集素病（CAD）是一种罕见的慢性自身免疫性溶血性贫血，主要由经典的补体途径激活引起，导致严重疲劳和生活质量低下。

在CADENZA 3期试验（NCT03347422）中，与安慰剂相比，舒替利单抗（Enjaymo）（一种C1s补体抑制剂）在近期无输血史的CAD患者中迅速停止溶血，提高血红蛋白水平，改善疲劳。

患者报告的结果（PROs）包括慢性疾病治疗疲劳功能评估（FACIT疲劳）、12项简式健康调查（SF-12）、EuroQol视觉模拟量表（EQ-VAS）、患者整体变化印象（PGIC）和患者整体（疲劳）严重程度印象（PGIS）。

与安慰剂相比，舒替利单抗（Enjaymo）在PROs方面取得了显著的快速和有意义的改善。从第1周开始，FACIT疲劳平均得分比基线增加了>5分（被认为是临床上重要的变化[CIC]）。FACIT疲劳评分从基线到治疗评估时间点的最小二乘（LS）平均变化为10.8 vs.1.9分（舒替利单抗（Enjaymo） vs.安慰剂）。

SF-12的身体（PCS）和心理（MCS）成分评分的改善也被视为CICs（LS平均变化从基线到第26周：PCS 5.54 vs.1.57[p=0.064]；MCS 5.65 vs.-0.48[p=0.065]）。

这些发现证明除了改善血液学参数外，舒替利单抗（Enjaymo）治疗还显示出患者报告的显著益处。

舒替利单抗（Sutimlimab）用于治疗冷凝集素病(CAD)，是赛诺菲公司开发的人源化单克隆抗体，舒替利单抗常见的副作用鼻炎、头痛、高血压、肢端紫绀、雷诺氏、尿路感染、呼吸道感染、细菌感染、头晕、乏力、外周水肿、关节痛、咳嗽、恶心等，建议患者遵医嘱用药，对症治疗。

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参考文献

Röth A, Broome CM, Barcellini W, Jilma B, Hill QA, Cella D, Tvedt THA, Yamaguchi M, Lee M, Shafer F, Wardęcki M, Jiang X, Patel P, Joly F, Weitz IC. Sutimlimab provides clinically meaningful improvements in patient-reported outcomes in patients with cold agglutinin disease: Results from the randomised, placebo-controlled, Phase 3 CADENZA study. Eur J Haematol. 2023 Mar;110(3):280-288. doi: 10.1111/ejh.13903. Epub 2022 Dec 9. PMID: 36403132.