舒替利单抗2024年在中国上市了吗?

舒替利单抗也称为Enjaymo，Sutimlimab，生产厂家是法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司是一种治疗成人冷凝集素病 (CAD) 溶血性贫血（红细胞过度分解）的药物。截止到2024年3月13日，舒替利单抗还没有在中国上市，国内的医院药房还没有售卖。

舒替利单抗海外上市内容

2016年2月17日，欧盟委员会向英国Assign Group Development UK Ltd授予舒替利单抗孤儿药称号（EU/3/16/1609），用于治疗自身免疫性疾病的针对总补体成分1、亚成分s的人源化IgG4单克隆抗体溶血性贫血。

2022 年 2 月 4 日，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准舒替利单抗用于减少患有冷凝集素病 (CAD) 的成人因溶血而需要输注红细胞。

关于舒替利单抗的作用

CAD 是一种罕见的自身免疫性溶血性贫血，是由一种称为冷凝集素的抗体与红细胞表面结合引起的，该抗体启动了一个过程，导致人体的免疫系统错误地攻击健康的红细胞并导致其破裂（溶血）。

舒替利单抗是一种人源化单克隆抗体，旨在选择性靶向和抑制经典补体途径中的 C1，该途径是先天免疫系统的一部分。通过阻断 C1，Enjaymo 抑制免疫系统中补体级联的激活，并抑制 CAD 中 C1 激活的溶血，以防止健康红细胞的异常破坏。Enjaymo 不抑制凝集素和替代途径。

舒替利单抗的治疗效果

舒替利单抗在美国的批准基于一项为期 26 周的开放标签、单臂关键 3 期研究的积极结果，该研究针对近期有输血史的 CAD 患者 (n=24)，也称为 CARDINAL 研究。

在该研究中，舒替利单抗达到了其主要疗效终点，这是一个复合终点，定义为实现血红蛋白 (Hgb) 水平正常化≥12 g/dL 或证明 Hgb 水平较基线增加≥2 g/dL 的患者比例在治疗评估时间点（第 23、25 和 26 周的平均值），并且从第 5 周到第 26 周没有输血，或者从第 5 周到第 26 周没有根据方案禁止使用药物。

舒替利单抗还达到了次要终点，包括血红蛋白和血红蛋白的改善。胆红素正常化。

大多数患者 (54%；n=13) 符合复合主要终点标准，其中 63% (n=15) 的患者血红蛋白达到 ≥ 12 g/dL 或增加至少 2 g/dL；71% (n=17) 的患者在第五周后仍保持不输血状态；92% (n=22) 的患者未使用其他 CAD 相关治疗。

对于疾病过程的次要指标，入组患者的血红蛋白水平在第 3 周平均增加 2.29 g/dL (SE: 0.308)，在 26 周治疗评估时间点平均增加 3.18 g/dL (SE: 0.476)。

平均基线水平为 8.6 g/dL。胆红素水平 (n=14) 相对于平均基线水平 3.23 mg/dL（ULN 的 2.7 倍）平均降低了 -2.23 mg/dL（95% CI：-2.49 至 -1.98）。

舒替利单抗获得了 FDA 突破性疗法和孤儿药指定，以及优先审查，该优先审查是为那些如果获得批准将代表治疗严重疾病的安全性或有效性显著改善的药物而保留的。

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