导读：维葡瑞（注射用维拉苷酶α）是一种用于治疗1型戈谢病的酶替代药物。它通过特异性地补充患者体内缺乏的酶，即葡萄糖脑苷脂酶，来帮助降低脂肪在体内的堆积，从而改善患者的症状。这篇文章主要讲了维葡瑞的作用功效、注意事项、副作用管理、保存方式等内容。作用功效1、缩小脾脏和肝脏体积：维葡瑞能够减少脾脏和肝脏中葡糖脑苷脂的沉积，从而缩小脾脏和肝脏的体积，改善患者的腹部不适和呼吸困难等症状。2、改善血液学参数：维葡瑞能够提高患者的血红蛋白水平、血小板计数等血液学参数，改善患者的贫血和出血倾向。3、缓解骨骼病变：维葡瑞能够减轻骨骼疼痛、骨质疏松等骨骼病变的症状，改善患者的生活质量。4、促进生长发育：对于儿童患者，维葡瑞能够促进生长发育，改善身高、体重等生长指标。1型戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，由于葡萄糖脑苷脂酶基因突变导致酶活性降低或缺乏，造成葡糖脑苷脂在网状内皮细胞、巨噬细胞及神经细胞中大量沉积，引起肝脾肿大、骨骼病变、贫血、血小板减少、生长发育迟缓等临床表现。维葡瑞通过特异性地补充患者体内缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，帮助降低葡糖脑苷脂在体内的堆积，从而改善患者的症状。注意事项对药物活性成分或任一辅料有严重过敏反应的患者禁用。维葡瑞仅用于静脉滴注，滴注时间为60分钟。使用之前需要复溶、稀释，需在专业护理人员的操作下使用无菌技术操作。如果在输注过程中出现过敏反应，考虑降低输注速度，使用抗组胺药、退烧药或皮质类固醇进行治疗，或停止治疗。在治疗期间，患者应遵循医生的建议，并按照指示定期进行复诊和检查。副作用管理维葡瑞可能会引起一些不良反应，如头晕、腹痛、背痛、恶心等，需要适当处理。以上副作用并非每个患者都会出现，且严重程度可能因个体差异而异。在使用维葡瑞期间，患者应密切关注自身的身体状况，如有任何不适或疑虑，应及时向医生咨询。保存方式维葡瑞需要在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度范围内冷藏保存。为了保护药物不受光照影响，应将维葡瑞放置在原纸箱中。切记不要将维葡瑞冷冻，以免影响药效。药瓶过期后，请不要再使用维葡瑞，以确保用药安全。维葡瑞通过提供一种人工合成的戈谢酶来补充患者体内缺乏的酶的功能，从而帮助改善或稳定戈谢病患者的症状。使用该药物需要在医生的指导下，确保用药的安全和有效性。

据了解，VPRIV维葡瑞（注射用维拉苷酶α）的参考价格为3055 美金一盒，约合人民币22052~23500元之间。截至2024年3月，维葡瑞已经在中国上市但尚未进入医保，患者购买时需要全额自费，患者也可选择国内海外医疗服务机构来帮助自己购买维葡瑞。关于维葡瑞维葡瑞商品名为Vpriv,属于生物药物,是美国Shire公司开发的一种水解性溶酶体特异性葡萄糖脑苷脂酶。Vpriv于 2010年2月26日获美国 FDA批准上市,注射用于儿童和成人的1型戈谢病(GD)的长期酶替代治疗(ERT)。维葡瑞含有497个氨基酸,分子量约为63 kDa是利用基因激活技术将人类细胞系(HT1080)的葡萄糖脑苷脂酶基因进行激活,从而得到与人类内源性葡萄糖脑苷脂酶具有相同氨基酸序列的重组糖蛋白单体。更多关于维葡瑞的资讯可以参考：维葡瑞功效与作用主要有哪些？维葡瑞的价格据了解，VPRIV维葡瑞（注射用维拉苷酶α）的参考价格为3055 美金一盒，约合人民币22052~23500元之间。维葡瑞如何购买1、国内渠道（1）专业药店与医疗机构：由于维葡瑞尚未进入医保，患者可以通过国内的大型连锁药店或罕见病药物专业配送中心进行咨询和购买。同时，部分具备相关资质的医疗机构也可能提供此类药物的购买服务。（2）在线购药平台：随着互联网医疗的发展，患者可以选择一些合法、合规的在线购药平台进行查询和购买。在选择平台时，请确保平台具备药品销售资质，并查看其药品来源、价格及用户评价等信息，以确保购买到安全、有效的药品。2、国外渠道（1）国外药店与医疗机构：患者可以选择前往维葡瑞已上市的国家，在当地的药店或医疗机构进行购买。但需要注意的是，不同国家的药品监管政策和标准可能有所不同，因此患者需了解并遵守当地的规定。（2）海外代购：对于无法亲自前往国外的患者，可以考虑通过海外代购的方式购买维葡瑞。但请注意，选择代购时需谨慎，确保代购渠道合法、可靠，并查看代购者的资质、信誉等信息，以避免购买到假药或劣质药品。（3）海外医疗服务机构：患者还可以寻找专业的海外医疗服务机构，这些机构通常提供全方位的医疗服务，包括协助患者购买国外药品。它们往往有完善的药品采购渠道和质量控制体系，能够确保患者购买到安全、有效的维葡瑞。在选择海外医疗服务机构时，患者应仔细了解其资质、信誉和服务质量，以确保获得可靠的帮助。无论选择哪种渠道购买维葡瑞，患者都应确保药品的来源合法、质量可靠。同时，建议在购买前咨询医生或药师的专业意见，以确保用药的安全和有效性。此外，患者还应了解维葡瑞的副作用和注意事项，以便在使用过程中及时发现并处理可能出现的问题。热文推荐：达必妥治疗特应性皮炎效果怎样？

维葡瑞适应症维葡瑞是一种水解性溶酶体葡糖脑苷脂专一性酶，用于儿童和成人Ⅰ型戈谢病的长期酶替代疗法，于2010年2月由美国FDA批准上市。功效与作用维葡瑞的作用机理是补充患者体内缺失的葡萄糖脑苷脂酶，这种酶负责分解细胞内的特定脂质，葡糖脑苷脂。在戈谢病患者中，由于酶的缺乏或功能异常，葡糖脑苷脂无法被正常分解，导致其在体内的积累，进而引起一系列症状。通过维葡瑞的治疗，可以帮助改善或稳定戈谢病患者的症状。1、改善贫血：戈谢病患者常常伴有贫血症状，维葡瑞可以通过促进红血球生成来改善这一症状。2、缩小肿大的肝脏和脾脏：戈谢病通常会导致患者的肝脾肿大，维葡瑞治疗可以促进肝脏和脾脏中积累的脂肪的分解，从而有助于缩小器官体积。3、改善骨骼疾病：葡糖脑苷脂的积累也会影响骨骼健康，维葡瑞的使用有助于改善与骨骼相关的疾病。4、稳定或改善其他相关症状：维葡瑞的使用还可以帮助改善患者的其他相关症状，比如提高生活质量、减少疾病进展。用法1、推荐剂量：（1）成人和4岁以上儿童患者的推荐起始剂量：未接受酶替代疗法的患者，60单位/千克。（2）接受稳定剂量的葡萄糖苷酶治疗戈谢病的患者：可以在最后一次葡萄糖苷酶给药后两周，改用先前葡萄糖苷酶给药的维葡瑞。2、从Imigluce rase切换到维葡瑞：目前正在使用稳定剂量的imiglucerase治疗1型谢病的4岁及以上的成人和儿科患者，可在最后一次imiglucerase给药后两周开始使用维葡瑞治疗，从而转换为维葡瑞。3、输注时间：维葡瑞应在医疗保健专业人员的监督下进行60分钟的静脉输注。4、重建：根据患者的实际体重和处方剂量，确定要复溶的小瓶数量供应的维葡瑞冻干粉末必须用无菌溶液复溶注射用水。静脉输注前，必须用100mL0.9%氯化钠注射液稀释复溶的维葡瑞溶液。通过在线低蛋白结合0.2或0.22m过滤器，注入稀释的维葡瑞溶液。副作用维葡瑞最常见的不良反应是头晕、腹痛、背痛、激活的PTT延长、关节痛、恶心、过敏反应、头痛、疲劳、乏力和发热。副作用处理措施1、头晕：头晕的患者应注意休息，避免过度劳累，保持充足睡眠，以免晕倒。2、腹痛：腹痛的患者应注意饮食，忌辛辣刺激性食物、寒冷食物等，以免加重腹痛。3、过敏反应：如果患者使用维葡瑞期间出现过敏，应暂停使用维葡瑞，以免过敏加重，同时遵医嘱使用抗组胺药物等治疗。4、疲劳：疲劳、乏力的患者可适当运动，有助于缓解疲劳。5、关节痛：患者可通过热敷、艾灸、针灸等方法缓解关节痛，必要时使用布洛芬等止痛药物治疗。临床疗效分析背景：酶替代疗法(ERT)彻底改变了戈谢病(GD)患者的治疗。2018年，发表了在以前接受治疗的患者中快速10分钟输注维葡瑞的安全性和有效性，大多数是低剂量治疗。目的：通过在首次接受ERT和高剂量治疗的患者中引入10分钟输注而不是1小时，改善需要终身两周输注的患者的生活质量。方法：入选15例初治患者，所有患者每两周接受一次60单位/kgBW维葡瑞的输注。在医院逐渐降低输液率，随后是家庭输液。结果：10分钟快速输注耐受性良好，没有相关的严重不良事件(SAE)。两名患者出现了非相关的SAE，另一名患者出现了可能相关的AE。在3名患者中，输注速率增加至30或60分钟(2名患者因次优反应，1名患者因AE)。血小板计数的中位数(范围)增加了68.38%，溶血Gb1水平下降了62.6%。结论：快速输注大剂量维葡瑞的家庭治疗对初治GD患者是一种安全、有效和较好的选择。缩短输液时间可以改善GD患者的生活质量，这些患者将终生接受静脉注射治疗。注意事项如果在输注过程中出现过敏反应，考虑降低输注速度，使用抗组胶药、退烧药或皮质类固醇进行治疗，或停止治疗。对于既往有不良反应的患者，考虑使用抗组胺药或皮质类固醇进行预处理。药物供应及存储1、供应：注射用维葡瑞是一种无菌、不含防腐剂的白色至灰白色冻干粉末，使用前需要复溶和进一步稀释。它是在单独包装的单剂量玻璃瓶中提供的，该玻璃瓶用带有氟树脂涂层的丁基橡胶塞封闭，并用带有翻盖塑料盖的铝制外封密封。维葡瑞的可用量为400单位/瓶。2、储存温度：将维葡瑞冷藏在2-8°C的温度中，不要冻结。3、避光：维葡瑞应放置在原纸箱中，避免阳光照射。相关热文推荐：泽布替尼(zanubrutinib)是什么药？

维葡瑞替代治疗戈谢病的效果较好，延长期的I/II期数据显示，在48个月时，血红蛋白浓度、血小板计数以及肝脏体积、脾脏体积均有显著改善。骨矿物质密度数据显示，两个腰椎的和股骨头z评分斜率均有显著改善。维葡瑞(注射用维拉苷酶α)通用名：注射用维拉苷酶α商品名：VPRIV英文名：velaglucerase alfa中文名：维葡瑞什么是戈谢病戈谢病(GD)是由溶酶体酶葡糖脑苷脂酶缺乏引起的，这导致其底物葡糖脑苷脂在巨噬细胞中积聚。巨噬细胞(随后被认为是戈谢细胞)内脂质储存的过量导致疾病的发展，其表现出包括贫血、血小板减少和肝脾肿大的临床特征，并且还可导致神经问题或骨病的发展。维葡瑞替代治疗戈谢病的效果维葡瑞替代是一种基因激活的人重组葡糖脑苷脂酶，由Shire Human Genetic Therapies Inc .开发，作为1型GD的酶替代疗法。在体外，维葡瑞替代比imiglucerase更快地被人巨噬细胞内化，作为一种酶替代疗法，对于治疗戈谢病具有显著的效果。维葡瑞能够有效地替代患者体内缺乏或降低的葡萄糖脑苷脂酶，从而消除或减少葡萄糖脑苷脂在巨噬细胞溶酶体中的贮积，改善身体症状和减轻器官损害。经过长期的替代治疗，患者的症状可以得到持续改善，有助于改善他们的生活质量，在长期治疗中表现出良好的疗效和安全性。维葡瑞替代治疗戈谢病的疗效研究在一项9个月、随机、双盲、活性对照、平行组研究中，纳入在34例患有戈谢病相关贫血和血小板减少症或器官肿大的4岁及以上患者。患者随机接受60单位/kg 的维葡瑞(n=17) 或60单位/kg的伊米苷酶(n=17)，每两周一次。基线时，平均血红蛋白浓度为11.0g/dL，平均血小板计数为171x10^9/L，平均肝脏体积为4.3%BW。未接受脾切除术的患者，平均脾脏体积为3.4%BW。治疗9个月后，接受 维葡瑞治疗的患者血红蛋白浓度较基线的平均绝对升高为1.6g/dL±0.2(SE)。在长达60个月的治疗期间，初治患者与基线相比持续显示临床参数，包括血红蛋白浓度、血小板计数、肝脏体积和脾脏体积均有所改善。在两项velaglucerase alfa治疗的III期试验的基线中，57名年龄为3-62岁的患者参加了单次扩展研究。在扩展中，每隔一周接受一次60U/kg的velaglucerase静脉输注，持续1.2-4.8年。在最初的24个月中，血液学变量、器官体积、血浆生物标记物以及成人腰椎骨密度Z评分均较基线有显著改善。经过长期治疗，病情仍有所改善。Velaglucerase alfa具有良好的长期安全性和耐受性，患者在临床上继续有反应。总结维葡瑞替代治疗戈谢病的效果显著，具有较高的创新性和独特性，能够有效地替代患者体内缺乏的酶，消除葡萄糖脑苷脂的贮积，改善症状并提高生活质量。参考文献：Hughes DA, Gonzalez DE, Lukina EA, Mehta A, Kabra M, Elstein D, Kisinovsky I, Giraldo P, Bavdekar A, Hangartner TN, Wang N, Crombez E, Zimran A. Velaglucerase alfa (VPRIV) enzyme replacement therapy in patients with Gaucher disease: Long-term data from phase III clinical trials. Am J Hematol. 2015 Jul;90(7):584-91. doi: 10.1002/ajh.24012. PMID: 25801797; PMCID: PMC4654249.相关热文推荐：维葡瑞(注射用维拉苷酶α)的功效与作用及副作用？

上市信息2010年2月，维葡瑞(注射用维拉苷酶α)在美国获批上市，用于儿童和成人的1型戈谢病的长期酶替代治疗。2021年04月29日，中国国家药监局官网显示，武田旗下Shire公司的维葡瑞(注射用维拉苷酶α)获批上市，适应症为1型戈谢病。维葡瑞(注射用维拉苷酶α)维葡瑞(注射用维拉苷酶α)的英文名是Velaglucerase-α，又译为维拉西酶-α，维拉苷糖酶-alfa，是一种水解性溶酶体特异性葡萄糖脑苷脂酶。该药物拥有与体内自然产生的酶相同的氨基酸序列，被用来替代1型戈谢氏病患者缺乏的葡萄糖脑苷酶。功效与作用1、长期酶替代治疗：注射用维拉苷酶α是一种在连续人类细胞系中通过基因活化技术生产的葡萄糖脑苷脂酶，适用于1型戈谢病患者的长期酶替代治疗。2、改善症状：在早期注射用维拉苷酶α可以改善儿童和成人患者的贫血、血小板减少等症状，缩小因病肿大的肝脏和脾脏体积，改善相关骨骼疾病。用法用量1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量维葡瑞的推荐起始剂量为60单位/kg，每2周一次，60分钟静脉输注给药。2、从伊米苷酶转换为维葡瑞目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者，可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始维葡瑞治疗。副作用1、神经系统疾病：头痛、头晕。2、呼吸系统、胸及纵隔疾病：呼吸困难。3、血管与淋巴管类疾病：潮红、高血压、低血压。4、胃肠系统疾病：腹痛、恶心。5、皮肤及皮下组织类疾病：荨麻疹、皮疹、瘙痒。6、各种肌肉骨骼及结缔组织疾病：背痛、骨痛关节痛。7、全身性疾病及给药部位反应：输液相关反应、乏力、发热。副作用处理措施1、头痛和头晕：注意休息，避免剧烈活动。2、呼吸困难：可能是严重症状，出现后应立即就医。3、皮疹、荨麻疹和瘙痒症：局部冷敷可以帮助减轻皮肤症状，同时注意保持皮肤清洁、卫生，避免过度搔抓。4、腹痛和恶心：多喝水，保持水分和电解质平衡，饮食宜清淡。5、骨痛、关节痛和背痛：可通过热敷、按摩等理疗缓解肌肉疼痛。6、输液相关反应：停止输液，并立即通知医生。7、乏力和疲乏：保证充足的休息时间，同时适当活动。8、发热：多饮水，使用退热药，如非处方药的布洛芬或对乙酰氨基酚。储存条件将维葡瑞在2℃-8℃的温度下冷藏于原始纸箱中，避光保存，请勿冷冻，超过瓶上的失效日期后请勿使用。价格维葡瑞(注射用维拉苷酶α)目前在市场的价格比较高，参考价格大约是3055美金，折合为人民币大约是21796.5085元。受国际汇率影响，维葡瑞(注射用维拉苷酶α)的价格也在不断变化。总结维葡瑞(注射用维拉苷酶α)对于治疗戈谢病等遗传代谢病具有重要意义，可以为患者带来新的治疗希望。但是，使用该药物需要在医生的指导下，确保用药的安全和有效性。相关热文推荐：恩西地平(Enasidenib)治疗白血病一年的费用？

维葡瑞治疗戈谢病的试验 戈谢病 1 型（GD1）通常在儿童时期发病。早期使用酶替代疗法（ERT）可预防疾病并发症。一项试验报告了对参加长期扩展研究（NCT00635427）的小儿 GD1 患者进行维葡瑞 ERT 的评估。 研究方法 每隔一周对接受维葡瑞30-60U/kg 静脉输注的儿童患者进行安全性和有效性评估。除了主要的血液学和内脏疗效评估外，还专门对儿科患者进行了探索性评估，包括身高、骨龄、骨髓负担和青春期坦纳阶段的评估。 研究结果 该研究包括24名儿科患者。15名患者在参加之前的TKT032试验（12个月试验）或HGT-GCB-039试验（9个月试验）时尚未接受过ERT治疗：在之前的试验中，这15名患者中有10名接受了维葡瑞治疗，5名接受了伊米苷酶ERT治疗。 研究中的九名患者之前曾接受过超过 30 个月的伊米苷酶治疗，并在之前的 TKT034 试验（12 个月试验）中改用维葡瑞。临床研究中ERT的累计暴露时间为2.0至5.8年。 24个月的疗效评估显示，维葡瑞对治疗无效患者的主要血液学和内脏参数有积极影响，并在长期治疗中得以维持。从长期伊米苷酶 ERT 转为维葡瑞的患者的疾病指标保持稳定。探索性结果表明，早期治疗有利于儿童患者的正常生长。 共报告了三起严重不良事件，其中包括一次致命性抽搐，但均与维葡瑞无关。一名患者的抗 维葡瑞抗体检测呈阳性。 试验结论 用维葡瑞治疗儿童患者的安全性和临床反应与成人患者的结果一致。 维葡瑞的作用功效 维葡瑞是一种水解性溶酶体特异性葡萄糖脑苷脂酶，该药被设计用来替代1型戈谢氏病患者缺乏的葡萄糖脑苷酶，它拥有与体内自然产生的酶相同的氨基酸序列。维葡瑞在治疗早期就可改善儿童和成人患者的贫血、血小板减少等症状、缩小因病肿大的肝脏和脾脏体积、改善相关骨骼疾病，并在后期持续改善或稳定患者症状。 维葡瑞的用法用量 维葡瑞应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中，推荐的维葡瑞起始剂量为60单位/kg，每2周一次，60分钟静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 如果目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始维葡瑞治疗，转换为维葡瑞。 维葡瑞的特殊人群用药 1、尚无或只有有限的孕妇使用维葡瑞的数据，给孕妇处方该药时应慎重。 2、尚无来自哺乳期妇女研究的数据，给哺乳妇女处方该药时应慎重。 3、尚未确定维葡瑞在4岁以下儿童患者中的疗效和安全性。 4、考虑到潜在的合并症，老年患者的剂量选择应谨慎。 相关热文推荐：Elrexfio治疗骨髓瘤的试验数据? 参考文献 Smith L, Rhead W, Charrow J, Shankar SP, Bavdekar A, Longo N, Mardach R, Harmatz P, Hangartner T, Lee HM, Crombez E, Pastores GM. Long-term velaglucerase alfa treatment in children with Gaucher disease type 1 naïve to enzyme replacement therapy or previously treated with imiglucerase. Mol Genet Metab. 2016 Feb;117(2):164-71. doi: 10.1016/j.ymgme.2015.05.012. Epub 2015 Jun 1. PMID: 26043810.

维葡瑞是用基因活化技术在人成纤维细胞中培养而成，具有与人葡糖脑昔脂酶同样的氨基酸序列。可促进葡糖脑昔脂水解成为葡萄糖和神经酷胺，减少葡糖脑昔脂的聚集。 关于维葡瑞 维葡瑞是 2010年2月美国FDA批准上市的新分子实体药物，用于I型戈谢病的治疗。其活性成分是一种水解性溶酶体酶即velaglucerase alfa，具有葡糖脑苍脂特异性，用于儿童和成人型I戈谢病患者的长期酶替代治疗。 维葡瑞的作用 维葡瑞是一种含有 497个氨基酸的糖蛋白，通过人成纤维细胞系的基因激活技术制造相对分子质量约为6000，具有与人类自身产生的葡糖脑脂酶相同的氨基酸序列。维葡瑞包含了 5个潜在的 连接的糖基化位点其中 4个被聚糖链占据 包含了大部分高甘露糖型N连聚糖链，维葡瑞以通过高甘露糖型N连聚糖链特异性识别巨噬细胞表面的甘露糖受体并由此进入巨噬细胞，即患者葡糖脑苷脂蓄积的细胞，并在溶酶体内催化葡糖脑脂糖脂水解为葡萄糖和神经酰胺。 维葡瑞的功效 研究背景：戈谢病 1 型（GD1）通常在儿童时期发病。早期使用酶替代疗法（ERT）可预防疾病并发症。我们报告了对参加长期扩展研究的小儿 GD1 患者进行 维葡瑞ERT 的评估。 研究方法：每隔一周对接受维葡瑞30-60U/kg 静脉输注的儿童患者进行安全性和有效性评估。除了主要的血液学和内脏疗效评估外，还专门对儿科患者进行了探索性评估，包括身高、骨龄、骨髓负担和青春期坦纳阶段的评估[1]。 研究结果：该研究包括24名儿科患者。032名患者在进入先前的试验TKT12（039个月试验）或HGT-GCB-9（15个月试验）时对ERT不满意：在之前的试验中，这30名患者中有034名接受了维葡瑞，12名患者接受了亚胺葡聚糖酶ERT。 研究中的九名患者先前接受过>2个月的免疫葡聚糖酶治疗，并在之前的试验TKT0（5个月的试验）中改用维葡瑞。临床研究中的累积ERT暴露范围为2.0至5.8年。报告了3起严重不良事件，包括致命性惊厥;没有一个被认为与维葡瑞有关。一名患者抗蔷薇葡酸酶α抗体检测呈阳性。24个月时的疗效评估显示，维葡瑞对初治患者的主要血液学和内脏参数有积极影响，长期治疗可维持这些影响。从长期免疫葡聚糖酶ERT转换的患者的疾病参数稳定。探索性结果可能提示早期治疗对儿童患者正常生长的益处。 研究结论：儿童患者的安全性和临床反应与成人患者的结果一致。 总结 维葡瑞是一种戈谢病酶替代疗法，通过注射方式使用。它的主要成分为维拉苷酶α，在治疗早期就能改善贫血、血小板减少等症状，并缩小肝脏和脾脏体积，改善相关骨骼疾病。在后期治疗中，维葡瑞能够持续改善或稳定患者的症状。 参考文献 [1]Smith L, Rhead W, Charrow J, Shankar SP, Bavdekar A, Longo N, Mardach R, Harmatz P, Hangartner T, Lee HM, Crombez E, Pastores GM. Long-term velaglucerase alfa treatment in children with Gaucher disease type 1 naïve to enzyme replacement therapy or previously treated with imiglucerase. Mol Genet Metab. 2016 Feb;117(2):164-71. doi: 10.1016/j.ymgme.2015.05.012. Epub 2015 Jun 1. PMID: 26043810. 相关热文推荐：去纤苷治疗tma效果如何？ https://www.1blv.com/newsDetail/121563.html

注射用维拉苷酶α(维葡瑞)和思而赞都是针对戈谢病治疗的药物，两者疗效相似，临床并没有哪个更好的说法，具体使用哪种药物需要根据患者的具体情况进行选择。 1型戈谢病新药——注射用维拉苷酶α(维葡瑞) 注射用维拉苷酶α(维葡瑞)是一种水解性溶酶体葡糖脑苷脂专一性酶，用于儿童和成人Ⅰ型戈谢病的长期酶替代疗法，于2010年2月由美国FDA批准上市。 1型戈谢病(GD)由遗传性β-葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起，导致贫血、血小板减少、脾肿大、肝肿大和骨骼疾病。注射用维拉苷酶α(维葡瑞)是一种β-葡萄糖脑苷脂酶，由人类细胞系中的基因激活产生，适用于1型GD。一项I/II期临床试验(TKT025N = 12)，其正在进行的扩(TKT025EXT)和三项III期试验(总N = 82)表明，注射用维拉苷酶α(维葡瑞)在成人和儿童患者中通常耐受性良好。 在两项III期试验中，许多疾病相关参数在未接受治疗的患者中显著改善，并且在II/III期转换研究中，在接受过胰岛素治疗的患者中成功维持。TKT025EXT的10名成人在5年内持续改善，包括骨密度。与思而赞的比较表明，注射用维拉苷酶α(维葡瑞)是一种有效的、通常耐受性良好的替代酶替代疗法。体外数据表明注射用维拉苷酶α(维葡瑞)可以更有效地被内化到细胞中，并且具有较低的血清转化率。 戈谢病及其酶替代治疗药物——思而赞 1型戈谢病(GD)患者的健康相关生活质量(HRQOL)会因这种慢性疾病的衰弱性临床表现而下降。本研究调查了胰岛素治疗对1型GD和骨受累患者HRQOL的影响。32名先前未经治疗的1型GD患者接受了两周一次的思而赞治疗(60U/kg )，其骨骼表现包括骨痛、延髓梗塞、缺血性坏死和溶解病变。每隔一段时间进行简短的健康调查(SF-36)来评估HRQOL。 相对于美国一般人群标准，平均基线SF-36身体成分综合(PCS)评分下降。低PCS评分在延髓梗死、溶骨性病变和骨痛严重程度评分较高的患者中更常见。经过2年的治疗后，所有8个SF-36分量表都观察到统计学上的显著改善。经过2年的治疗后，平均PCS和精神成分总结(MCS)评分增加到正常范围内，并维持到第4年。甚至在最晚期疾病和最低基线PCS评分的患者中也观察到了较大的HRQOL获益。思而赞治疗对患有骨骼疾病的1型GD患者的HRQOL有显著的积极影响，包括那些患有骨梗死、溶骨性病变和缺血性坏死的患者。 注射用维拉苷酶α(维葡瑞)与思而赞的比较 自1991年以来，戈谢病(GD)的酶替代疗法已经问世。一项研究比较了注射用维拉苷酶α(维葡瑞)和思而赞的疗效和安全性。一项为期9个月的全球性、随机、双盲、非劣效性研究在3-73岁患有贫血和血小板减少症或器官肿大的初治患者中比较了射用维拉苷酶α(维葡瑞)和思而赞(每隔一周60U/kg)。主要终点是从基线到9个月血红蛋白浓度平均变化的组间差异。 35名患者被随机分组，34名接受研究药物(意向性治疗:每组17名)，20名进行脾切除术。两组的基线特征相似。符合方案的人群包括每组15名患者。在意向性治疗和符合方案人群中，从基线到9个月的血红蛋白浓度(注射用维拉苷酶α(维葡瑞)减去思而赞)的平均治疗差异分别为0.14和0.16g/dL。两个群体中97.5%单侧置信区间的下限位于-1.0 g/dL的预定非劣效性界限内，这证实了注射用维拉苷酶α(维葡瑞)并不劣于思而赞。 次要终点没有统计学上的显著差异。大多数不良事件为轻度至中度。接受注射用维拉苷酶α(维葡瑞)治疗的患者中没有一个产生了针对这两种药物的抗体，而接受思而赞治疗的四个患者(23.5%)产生了针对思而赞的IgG抗体，其中一个患者与注射用维拉苷酶α(维葡瑞)发生了交叉反应。 该研究证明了在临床上表现为1型GD的成人和儿童患者中，注射用维拉苷酶α(维葡瑞)与思而赞相比的有效性和安全性，还观察到免疫原性的差异。 总结 综上所述，注射用维拉苷酶α(维葡瑞)和思而赞都是针对戈谢病的有效药物，但具体选择哪种药物需要根据患者的具体情况和医生的建议来确定。如果您正在经历类似症状，建议您尽快咨询专业医生，他们将能够为您提供正确的诊断和治疗建议。 参考文献 Weinreb N, Barranger J, Packman S, Prakash-Cheng A, Rosenbloom B, Sims K, Angell J, Skrinar A, Pastores GM. Imiglucerase (Cerezyme) improves quality of life in patients with skeletal manifestations of Gaucher disease. Clin Genet. 2007 Jun;71(6):576-88. doi: 10.1111/j.1399-0004.2007.00811.x. PMID: 17539908.

注射用维拉苷酶α治疗戈谢病的效果较好，研究证实，注射用维拉苷酶α治疗除了改善戈谢病患者的关键血液学和内脏疗效参数外，还可改善骨骼参数骨髓负荷 （BMB） 、骨密度 （BMD） 、儿童身高和骨龄。戈谢病的治疗方法主要有两种：酶替代疗法(ERT)和底物清除疗法 (SRT)。注射用维拉苷酶α是一种水解性溶酶体特异性葡萄糖脑苷脂酶，是长期酶替代治疗（ERT）药物。该药被设计用来替代1型戈谢氏病患者缺乏的葡萄糖脑苷酶，它拥有与体内自然产生的酶相同的氨基酸序列。 注射用维拉苷酶α治疗戈谢病的试验效果 一项跨国3期试验评估了两剂注射用维拉苷酶α治疗25名GD1（4-62岁）幼稚贫血患者的有效性和安全性，这些患者被随机分为60 U/kg（n=12）或45 U/kg体重（n=13），每隔一周静脉注射一次，持续12个月。主要终点是60 U/kg组的血红蛋白浓度与基线相比的变化。 试验结果 12个月时，平均血红蛋白浓度较基线增加[60 U/kg:+23.3%；+2.43 g/dL（P<0.001）；45 U/kg:+23.8%；+2.44 g/dL，平均血小板计数[60 U/kg:+65.9%；+50.9×10（9）/L（P=0.002）；45 U/kg:+606.4%；+40.9×10。一名患者出现抗体。 试验结论 在本研究中，注射用维拉苷酶α对患有GD1（1 型戈谢病）的成人和儿童通常具有良好的耐受性和有效性。测量的所有疾病特异性参数在12个月后都显示出有临床意义的改善。 另一项试验数据 在两项维拉鲁塞-α治疗的III期试验的基线中，57名年龄在3-62岁的患者被纳入单一扩展研究（NCT00635427）。在延长期内，他们每隔一周接受一次60 U/kg的维拉鲁塞-α静脉输注，持续1.2-4.8年，尽管有10名患者出现了剂量减少。没有患者出现与药物相关的严重不良事件或因不良事件退出治疗。 据报道，一名患者死于与研究药物无关的抽搐。只有一名患者的抗注射用维拉苷酶α抗体检测呈阳性。结合最初III期试验和扩展研究的经验，在基线后的前24个月内，观察到血液学变量、器官体积、血浆生物标志物以及成人腰椎骨密度Z评分的显著改善。 经过长期治疗，病情得到了改善。注射用维拉苷酶α具有良好的长期安全性和耐受性，患者在临床上继续有反应，这与注射用维拉苷酶α I/II期试验的扩展研究结果一致。 注射用维拉苷酶α的副作用 注射用维拉苷酶α的副作用常见的包括超敏反应、头痛、头晕、发热、腹痛、背痛、关节疼痛（膝关节）、乏力/疲乏、活化部分凝血活酶时间延长、恶心等，患者的体质和病情不同，副作用的表现也是不一样的。 相关热文推荐：帕利珠单抗治疗合胞病毒的副作用及注意事项 参考文献 [1.]Gonzalez DE, Turkia HB, Lukina EA, Kisinovsky I, Dridi MF, Elstein D, Zahrieh D, Crombez E, Bhirangi K, Barton NW, Zimran A. Enzyme replacement therapy with velaglucerase alfa in Gaucher disease: Results from a randomized, double-blind, multinational, Phase 3 study. Am J Hematol. 2013 Mar;88(3):166-71. doi: 10.1002/ajh.23381. Epub 2013 Feb 6. PMID: 23386328. [2.]Hughes DA, Gonzalez DE, Lukina EA, Mehta A, Kabra M, Elstein D, Kisinovsky I, Giraldo P, Bavdekar A, Hangartner TN, Wang N, Crombez E, Zimran A. Velaglucerase alfa (VPRIV) enzyme replacement therapy in patients with Gaucher disease: Long-term data from phase III clinical trials. Am J Hematol. 2015 Jul;90(7):584-91. doi: 10.1002/ajh.24012. PMID: 25801797; PMCID: PMC4654249.

维葡瑞商品名为VPRIV，属于生物药物,是美国Shire公司开发的一种水解性溶酶体特异性葡萄糖脑苷脂酶。VPRIV2010年 2月26日获美国﹐FDA批准上市,注射用于儿童和成人的1型戈谢病(GD)的长期酶替代治疗。那么，维葡瑞怎么使用？ 推荐未进行酶替代治疗的患者的推荐起始剂量 VPRIV应在专业医护人员的监督下使用。对于4岁及以上的初治成人和初治儿科患者，推荐的起始VPRIV剂量为60单位/kg，每隔一周静脉输注一次，每次60分钟。剂量可以根据每个患者治疗目标的实现和维持进行调整。 从Imigluce rase切换到VPRIV 目前正在使用稳定剂量的imiglucerase治疗1型戈谢病的4岁及以上的成人和儿科患者，可在最后一次imiglucerase给药后两周开始使用VPRIV治疗，从而改用VPRIV。VPRIV应在医疗保健专业人员的监督下进行60分钟的静脉输注。剂量可以根据每个患者治疗目标的实现和维持进行调整。 VPRIV冻干粉末的重构 VPRIV是一种冻干粉末，需要在静脉输注前使用无菌技术进行复溶和稀释。VPRIV应按如下方式准备: 1、根据单个患者的体重和处方剂量确定要复溶的药瓶数量。 2、将4.3毫升无菌注射用水(美国药典)注入装有VPRIV冻干d粉末的小瓶中。 3、轻轻搅拌。不要摇晃。重构的VPRIV溶液将具有100单位/毫升的浓度(4毫升溶液中有400单位VPRIV)。 4、如果需要额外的样品瓶，重复步骤2和3。 5、目视检查小瓶中的复溶VPRIV溶液。该溶液应该是透明至微乳白色和无色的。如果溶液变色或存在异物，请勿使用。 6、用一个注射器，从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器，从100mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气，该注射液适用于静脉注射。然后将计算的VPRIV剂量直接稀释到0.9%氯化钠注射液中。轻轻搅拌。不要摇晃。偶尔可能会出现轻微絮凝(描述为白色不规则形状的颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 7、由于VPRIV不含防腐剂，请立即使用复溶的VPRIV溶液和稀释的VPRIV溶液。如果不能立即使用，重新配制的VPRIV溶液或稀释的VPRIV溶液可在2°C下储存24小时8摄氏度(36华氏度至46华氏度)。不要冷冻和避光。在样品瓶复溶后24小时内完成输注。 8、小瓶是一次性使用的，并且只供一名患者使用。丢弃任何未使用的溶液。 相关热文推荐：罗氟司特乳膏有哪些不良反应？ https://www.1blv.com/newsDetail/120804.html

戈谢病使用注射用维拉苷酶α的疗效 1型戈谢病（GD1）由葡糖脑苷酶缺乏引起，可导致脾肿大、肝肿大、贫血、血小板减少和骨受累。目前的标准治疗方法是酶替代疗法。注射用维拉苷酶α是GD1的一种酶替代产物，具有与天然存在的人类葡糖脑苷酶相同的氨基酸序列。 这项跨国3期试验评估了两剂注射用维拉苷酶α治疗25名GD1（4-62岁）幼稚贫血患者的有效性和安全性，这些患者被随机分为60 U/kg（n=12）或45 U/kg体重（n=13），每隔一周静脉注射一次，持续12个月。主要终点是60 U/kg组的血红蛋白浓度与基线相比的变化。 12个月时，平均血红蛋白浓度较基线增加[60 U/kg:+23.3%；+2.43 g/dL（P<0.001）；45 U/kg:+23.8%；+2.44 g/dL，平均血小板计数[60 U/kg:+65.9%；+50.9×10（9）/L（P=0.002）；45 U/kg:+606.4%；+40.9×10。一名患者出现抗体。 在本研究中，注射用维拉苷酶α对患有GD1的成人和儿童通常具有良好的耐受性和有效性。测量的所有疾病特异性参数在12个月后都显示出有临床意义的改善。 戈谢病是一种溶酶体贮积症，注射用维拉苷酶α是一款在人细胞系中生产的戈谢病ERT新药，被国家药品监督管理局遴选入第一批《临床急需境外新药名单》，通过催化葡萄糖脑苷脂水解成葡萄糖和神经酰胺，减少葡萄糖脑苷脂的贮积，以治疗戈谢病。 注射用维拉苷酶α的不良反应 注射用维拉苷酶α的不良反应常见的包括超敏反应、头痛、头晕、发热、腹痛、背痛、关节疼痛（膝关节）、乏力/疲乏、活化部分凝血活酶时间延长、恶心等，患者体质和病情不同，用药后的不良反应也是不一样的。 注射用维拉苷酶α的用法用量 注射用维拉苷酶α应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中，推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg，每2周一次，60 分钟静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 相关热文推荐：依库珠单抗治疗重症肌无力副作用怎么缓解? 参考文献 Gonzalez DE, Turkia HB, Lukina EA, Kisinovsky I, Dridi MF, Elstein D, Zahrieh D, Crombez E, Bhirangi K, Barton NW, Zimran A. Enzyme replacement therapy with velaglucerase alfa in Gaucher disease: Results from a randomized, double-blind, multinational, Phase 3 study. Am J Hematol. 2013 Mar;88(3):166-71. doi: 10.1002/ajh.23381. Epub 2013 Feb 6. PMID: 23386328.

维葡瑞指注射用维拉苷酶α，思而赞指注射用伊米苷酶，两种药物在适应症、用量等方面具有一定区别，想了解其他方面的内容也可咨询医伴旅客服。 药物适应症 维葡瑞主要用于1型戈谢病的长期酶替代治疗，而思而赞主要用于治疗Ⅰ型戈谢病(Gaueher disease)导致的血小板减少、骨骼疾病、贫血和肝脾肿大，还可治疗慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病。 药物用量 维葡瑞用于从未没有接受过酶替代治疗的成人和4岁及以上年龄的儿童患者时，推荐起始剂量为60U/kg，每隔一周用药一次。用于从伊米苷酶换药至维拉苷酶α的患者，在最后一次使用伊米苷酶两周后，以之前伊米苷酶治疗的相同剂量开始使用维拉苷酶α治疗。具体剂量患者应在医生的指导下根据病情进行调整。 使用伊米苷酶治疗时，推荐患者的初始剂量为2.5U/kg，每周给药3次，到60U/kg，每两周用药一次。用药2年后若达到治疗目标，可调整剂量为45U/Kg。 药物作用机制 维葡瑞和思而赞既有区别也有相似的地方，如作用机制。戈谢病(GD)是一种遗传性疾病，其特征是溶酶体酶葡脑苷酶缺乏和单核细胞谱系中不完全代谢底物(葡脑苷)的积累。葡糖脑苷脂酶可以催化葡糖脑苷脂转化为葡萄糖和神经酰胺，葡糖脑苷脂酶缺乏可导致巨噬细胞溶酶体内葡糖脑苷脂累积，产生泡沫细胞或戈谢细胞。 而维拉西酶α是人葡萄糖脑苷酶的重组制剂，可以催化葡糖脑苷脂水解，减少葡糖脑苷脂累积。思而赞是基因重组技术生产的葡萄糖脑苷酯酶的类似物，也可通过催化葡萄糖脑苷酯水解使其降解成葡萄糖和神经酰胺，改善贫血和血小板减少症状，使肝脏和脾体积减小。

注射用维拉苷酶α的价格 注射用维拉苷酶α海外市场上的价格大概是21939元左右。注射用维拉苷酶α适用于1型高雪氏症患者的长期酶替代治疗 （ERT），也称为维葡瑞，VPRIV、velaglucerase alfa。注射用维拉苷酶α在国内的上市时间是2021年4月，患者在国内的医院药房可以购买到了，但由于刚上市不久，购药缺口较大，患者不易买到，经济负担也是比较重的。 有需要注射用维拉苷酶α的患者也可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取，可以将药物从海外直邮到家，既能保证是正品，也能省去出国购药的麻烦，目前了解到注射用维拉苷酶α的价格大概是21939元左右，由于海外药物价格受汇率浮动影响不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员。 注射用维拉苷酶α的用法用量 注射用维拉苷酶α 应在医疗专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中，推荐的注射用维拉苷酶α起始剂量为60单位/kg，每2周一次，60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 酶替代治疗（ERT）可特异性地补充患者体内缺乏的酶，减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积，为对因治疗，是戈谢病的标准治疗方案。注射用维拉苷酶α 是由武田制药研发的，在治疗早期就可改善儿童和成人患者的贫血、血小板减少等症状、改善相关骨骼疾病、缩小因病肿大的肝脏和脾脏体积，并在后期持续改善或稳定患者症状。 注射用维拉苷酶α是一款在人细胞系中生产的戈谢病ERT新药，被国家药品监督管理局遴选入第一批《临床急需境外新药名单》，注射用维拉苷酶α可补充或替代β-葡萄糖脑苷脂酶，通过催化葡萄糖脑苷脂水解成葡萄糖和神经酰胺，减少葡萄糖脑苷脂的贮积，以治疗戈谢病。建议患者遵医嘱用药，对症治疗。 相关热文推荐：卢比替定的治疗效果

戈谢病 戈谢病(GD)是一种罕见的由酸性β-葡萄糖苷酶功能缺陷引起的遗传性溶酶体贮积疾病，可导致其底物葡糖脑苷在巨噬细胞中积累，引起多器官功能障碍。 GD是最常见的溶酶体贮积病，发病率为1:4万-1:6万，95%的患者为1型(非神经性)，重组酸性人β-葡萄糖苷酶的糖基化和末端甘露糖残基暴露是酶替代疗法(ERT)治疗GD内脏和血液学表现成功的关键。 维葡瑞治疗戈谢病疗效较佳 维葡瑞(Velaglucerase alfa)是一种基因激活的人重组糖脑苷酶，由Shire human Genetic Therapies公司开发，作为1型GD的酶替代疗法。在体外，velagluceraseα被人巨噬细胞内化的速度比imiglucerase更快。 GD患者的临床试验表明，velaglucerase alfa的安全性和有效性似乎与历史上的imiglucerase数据相当。velaglucerase alfa主要靶向受影响器官和系统中巨噬细胞溶酶体内积累的葡糖苷。 当静脉给药剂量为60u/kg时，velaglucerase alfa遵循线性药代动力学并迅速消除，平均(SD)停留时间或63%的剂量从体循环中清除的时间为14分钟。 一项研究数据表明，使用维葡瑞在48个月时，血红蛋白浓度、血小板计数、肝脏和脾脏的体积下降了0.004。骨密度数据显示，该扩展人群在69个月后，腰椎的z评分斜率显著改善。 由此可见，有症状的1型GD患者使用维葡瑞接受酶替代疗法(ERT)治疗，可改善疾病对血红蛋白、血小板、肝脾体积的影响，能够改善患者的不适症状，控制疾病发展。同时患者的不良反应很少，大多数反应都是轻微的 参考文献 Morris JL. Velaglucerase alfa for the management of type 1 Gaucher disease. Clin Ther. 2012 Feb;34(2):259-71. doi: 10.1016/j.clinthera.2011.12.017. Epub 2012 Jan 20. PMID: 22264444.

维葡瑞用法 维葡瑞指注射用维拉苷酶α说明书，主要用于1型戈谢病患者的长期酶替代治疗。此药物仅用于静脉滴注，不可肌注、皮下注射。患者通过静脉滴注时需要在60min内完成。 使用前需要在专业护理人员的操作下进行复溶、稀释，仅限一次性使用，操作时必须使用无菌技术，操作如下： 1、操作时首先应根据患者的体重以及医生开的处方剂量确定需要复溶药瓶的数量，然后将药物从冰箱内中取出，药瓶中的无菌注射需要用水复溶。 2、复溶后轻轻混合药瓶，不可剧烈振晃药瓶。在进一步稀释之前，应检查药瓶中的溶液，若药瓶中的容易出现沉淀、颗粒状沉积物，则应避免使用该溶液。 3、护理人员应使用注射器从药瓶中取出相应剂量，使用另一支注射器将氯化钠溶液中的空气抽出。在将药品用氯化钠溶液稀释，进行静脉滴注。 用量 1、对于从未接受过酶替代治疗的成人患者，或者没有接受过酶替代治疗的4岁及以上儿童患者，推荐起始剂量为60U/kg，每隔一周用药一次。药物的剂量可根据患者的病情、治疗目标进行调整。 2、对于从伊米苷酶换药使用维拉苷酶α的患者来说，也就是正在使用伊米苷酶稳定剂量的成人或者儿童患者，换药后使用维拉苷酶α治疗，应在伊米苷酶最后一次给药后2周后，以之前伊米苷酶的相同剂量开始，使用维拉苷酶α治疗。 药物使用注意事项 1、患者应注意，药物复溶后应立即使用，任何未使用的药品或废弃物应按照当地要求进行处置。 2、药品应在2℃-8℃的条件性避光储存，以免存储不当是药物变性。 3、如果患者在用药过程中出现皮疹、呼吸困难、荨麻疹等严重超敏反应，应立即停止用药，并在医生的指导下进行处理。