维葡瑞治疗戈谢病的试验数据?

维葡瑞治疗戈谢病的试验

戈谢病 1 型（GD1）通常在儿童时期发病。早期使用酶替代疗法（ERT）可预防疾病并发症。一项试验报告了对参加长期扩展研究（NCT00635427）的小儿 GD1 患者进行维葡瑞 ERT 的评估。

研究方法

每隔一周对接受维葡瑞30-60U/kg 静脉输注的儿童患者进行安全性和有效性评估。除了主要的血液学和内脏疗效评估外，还专门对儿科患者进行了探索性评估，包括身高、骨龄、骨髓负担和青春期坦纳阶段的评估。

研究结果

该研究包括24名儿科患者。15名患者在参加之前的TKT032试验（12个月试验）或HGT-GCB-039试验（9个月试验）时尚未接受过ERT治疗：在之前的试验中，这15名患者中有10名接受了维葡瑞治疗，5名接受了伊米苷酶ERT治疗。

研究中的九名患者之前曾接受过超过 30 个月的伊米苷酶治疗，并在之前的 TKT034 试验（12 个月试验）中改用维葡瑞。临床研究中ERT的累计暴露时间为2.0至5.8年。

24个月的疗效评估显示，维葡瑞对治疗无效患者的主要血液学和内脏参数有积极影响，并在长期治疗中得以维持。从长期伊米苷酶 ERT 转为维葡瑞的患者的疾病指标保持稳定。探索性结果表明，早期治疗有利于儿童患者的正常生长。

共报告了三起严重不良事件，其中包括一次致命性抽搐，但均与维葡瑞无关。一名患者的抗 维葡瑞抗体检测呈阳性。

试验结论

用维葡瑞治疗儿童患者的安全性和临床反应与成人患者的结果一致。

维葡瑞的作用功效

维葡瑞是一种水解性溶酶体特异性葡萄糖脑苷脂酶，该药被设计用来替代1型戈谢氏病患者缺乏的葡萄糖脑苷酶，它拥有与体内自然产生的酶相同的氨基酸序列。维葡瑞在治疗早期就可改善儿童和成人患者的贫血、血小板减少等症状、缩小因病肿大的肝脏和脾脏体积、改善相关骨骼疾病，并在后期持续改善或稳定患者症状。

维葡瑞的用法用量

维葡瑞应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中，推荐的维葡瑞起始剂量为60单位/kg，每2周一次，60分钟静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。

如果目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始维葡瑞治疗，转换为维葡瑞。

维葡瑞的特殊人群用药

1、尚无或只有有限的孕妇使用维葡瑞的数据，给孕妇处方该药时应慎重。

2、尚无来自哺乳期妇女研究的数据，给哺乳妇女处方该药时应慎重。

3、尚未确定维葡瑞在4岁以下儿童患者中的疗效和安全性。

4、考虑到潜在的合并症，老年患者的剂量选择应谨慎。

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参考文献

Smith L, Rhead W, Charrow J, Shankar SP, Bavdekar A, Longo N, Mardach R, Harmatz P, Hangartner T, Lee HM, Crombez E, Pastores GM. Long-term velaglucerase alfa treatment in children with Gaucher disease type 1 naïve to enzyme replacement therapy or previously treated with imiglucerase. Mol Genet Metab. 2016 Feb;117(2):164-71. doi: 10.1016/j.ymgme.2015.05.012. Epub 2015 Jun 1. PMID: 26043810.