注射用维拉苷酶α(维葡瑞)和思而赞哪个更好？

注射用维拉苷酶α(维葡瑞)和思而赞都是针对戈谢病治疗的药物，两者疗效相似，临床并没有哪个更好的说法，具体使用哪种药物需要根据患者的具体情况进行选择。

1型戈谢病新药——注射用维拉苷酶α(维葡瑞)

注射用维拉苷酶α(维葡瑞)是一种水解性溶酶体葡糖脑苷脂专一性酶，用于儿童和成人Ⅰ型戈谢病的长期酶替代疗法，于2010年2月由美国FDA批准上市。

1型戈谢病(GD)由遗传性β-葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起，导致贫血、血小板减少、脾肿大、肝肿大和骨骼疾病。注射用维拉苷酶α(维葡瑞)是一种β-葡萄糖脑苷脂酶，由人类细胞系中的基因激活产生，适用于1型GD。一项I/II期临床试验(TKT025N = 12)，其正在进行的扩(TKT025EXT)和三项III期试验(总N = 82)表明，注射用维拉苷酶α(维葡瑞)在成人和儿童患者中通常耐受性良好。

在两项III期试验中，许多疾病相关参数在未接受治疗的患者中显著改善，并且在II/III期转换研究中，在接受过胰岛素治疗的患者中成功维持。TKT025EXT的10名成人在5年内持续改善，包括骨密度。与思而赞的比较表明，注射用维拉苷酶α(维葡瑞)是一种有效的、通常耐受性良好的替代酶替代疗法。体外数据表明注射用维拉苷酶α(维葡瑞)可以更有效地被内化到细胞中，并且具有较低的血清转化率。

戈谢病及其酶替代治疗药物——思而赞

1型戈谢病(GD)患者的健康相关生活质量(HRQOL)会因这种慢性疾病的衰弱性临床表现而下降。本研究调查了胰岛素治疗对1型GD和骨受累患者HRQOL的影响。32名先前未经治疗的1型GD患者接受了两周一次的思而赞治疗(60U/kg )，其骨骼表现包括骨痛、延髓梗塞、缺血性坏死和溶解病变。每隔一段时间进行简短的健康调查(SF-36)来评估HRQOL。

相对于美国一般人群标准，平均基线SF-36身体成分综合(PCS)评分下降。低PCS评分在延髓梗死、溶骨性病变和骨痛严重程度评分较高的患者中更常见。经过2年的治疗后，所有8个SF-36分量表都观察到统计学上的显著改善。经过2年的治疗后，平均PCS和精神成分总结(MCS)评分增加到正常范围内，并维持到第4年。甚至在最晚期疾病和最低基线PCS评分的患者中也观察到了较大的HRQOL获益。思而赞治疗对患有骨骼疾病的1型GD患者的HRQOL有显著的积极影响，包括那些患有骨梗死、溶骨性病变和缺血性坏死的患者。

注射用维拉苷酶α(维葡瑞)与思而赞的比较

自1991年以来，戈谢病(GD)的酶替代疗法已经问世。一项研究比较了注射用维拉苷酶α(维葡瑞)和思而赞的疗效和安全性。一项为期9个月的全球性、随机、双盲、非劣效性研究在3-73岁患有贫血和血小板减少症或器官肿大的初治患者中比较了射用维拉苷酶α(维葡瑞)和思而赞(每隔一周60U/kg)。主要终点是从基线到9个月血红蛋白浓度平均变化的组间差异。

35名患者被随机分组，34名接受研究药物(意向性治疗:每组17名)，20名进行脾切除术。两组的基线特征相似。符合方案的人群包括每组15名患者。在意向性治疗和符合方案人群中，从基线到9个月的血红蛋白浓度(注射用维拉苷酶α(维葡瑞)减去思而赞)的平均治疗差异分别为0.14和0.16g/dL。两个群体中97.5%单侧置信区间的下限位于-1.0 g/dL的预定非劣效性界限内，这证实了注射用维拉苷酶α(维葡瑞)并不劣于思而赞。

次要终点没有统计学上的显著差异。大多数不良事件为轻度至中度。接受注射用维拉苷酶α(维葡瑞)治疗的患者中没有一个产生了针对这两种药物的抗体，而接受思而赞治疗的四个患者(23.5%)产生了针对思而赞的IgG抗体，其中一个患者与注射用维拉苷酶α(维葡瑞)发生了交叉反应。

该研究证明了在临床上表现为1型GD的成人和儿童患者中，注射用维拉苷酶α(维葡瑞)与思而赞相比的有效性和安全性，还观察到免疫原性的差异。

总结

综上所述，注射用维拉苷酶α(维葡瑞)和思而赞都是针对戈谢病的有效药物，但具体选择哪种药物需要根据患者的具体情况和医生的建议来确定。如果您正在经历类似症状，建议您尽快咨询专业医生，他们将能够为您提供正确的诊断和治疗建议。

参考文献

Weinreb N, Barranger J, Packman S,

Prakash-Cheng A, Rosenbloom B, Sims K, Angell J, Skrinar A, Pastores GM.

Imiglucerase (Cerezyme) improves quality of life in patients with

skeletal manifestations of Gaucher disease. Clin Genet. 2007

Jun;71(6):576-88. doi: 10.1111/j.1399-0004.2007.00811.x. PMID: 17539908.

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