维葡瑞(注射用维拉苷酶α)的功效与作用及副作用？

上市信息

2010年2月，维葡瑞(注射用维拉苷酶α)在美国获批上市，用于儿童和成人的1型戈谢病的长期酶替代治疗。

2021年04月29日，中国国家药监局官网显示，武田旗下Shire公司的维葡瑞(注射用维拉苷酶α)获批上市，适应症为1型戈谢病。

维葡瑞(注射用维拉苷酶α)

维葡瑞(注射用维拉苷酶α)的英文名是Velaglucerase-α，又译为维拉西酶-α，维拉苷糖酶-alfa，是一种水解性溶酶体特异性葡萄糖脑苷脂酶。该药物拥有与体内自然产生的酶相同的氨基酸序列，被用来替代1型戈谢氏病患者缺乏的葡萄糖脑苷酶。

功效与作用

1、长期酶替代治疗：注射用维拉苷酶α是一种在连续人类细胞系中通过基因活化技术生产的葡萄糖脑苷脂酶，适用于1型戈谢病患者的长期酶替代治疗。

2、改善症状：在早期注射用维拉苷酶α可以改善儿童和成人患者的贫血、血小板减少等症状，缩小因病肿大的肝脏和脾脏体积，改善相关骨骼疾病。

用法用量

1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量

维葡瑞的推荐起始剂量为60单位/kg，每2周一次，60分钟静脉输注给药。

2、从伊米苷酶转换为维葡瑞

目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者，可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始维葡瑞治疗。

副作用

1、神经系统疾病：头痛、头晕。

2、呼吸系统、胸及纵隔疾病：呼吸困难。

3、血管与淋巴管类疾病：潮红、高血压、低血压。

4、胃肠系统疾病：腹痛、恶心。

5、皮肤及皮下组织类疾病：荨麻疹、皮疹、瘙痒。

6、各种肌肉骨骼及结缔组织疾病：背痛、骨痛关节痛。

7、全身性疾病及给药部位反应：输液相关反应、乏力、发热。

副作用处理措施

1、头痛和头晕：注意休息，避免剧烈活动。

2、呼吸困难：可能是严重症状，出现后应立即就医。

3、皮疹、荨麻疹和瘙痒症：局部冷敷可以帮助减轻皮肤症状，同时注意保持皮肤清洁、卫生，避免过度搔抓。

4、腹痛和恶心：多喝水，保持水分和电解质平衡，饮食宜清淡。

5、骨痛、关节痛和背痛：可通过热敷、按摩等理疗缓解肌肉疼痛。

6、输液相关反应：停止输液，并立即通知医生。

7、乏力和疲乏：保证充足的休息时间，同时适当活动。

8、发热：多饮水，使用退热药，如非处方药的布洛芬或对乙酰氨基酚。

储存条件

将维葡瑞在2℃-8℃的温度下冷藏于原始纸箱中，避光保存，请勿冷冻，超过瓶上的失效日期后请勿使用。

价格

维葡瑞(注射用维拉苷酶α)目前在市场的价格比较高，参考价格大约是3055美金，折合为人民币大约是21796.5085元。受国际汇率影响，维葡瑞(注射用维拉苷酶α)的价格也在不断变化。

总结

维葡瑞(注射用维拉苷酶α)对于治疗戈谢病等遗传代谢病具有重要意义，可以为患者带来新的治疗希望。但是，使用该药物需要在医生的指导下，确保用药的安全和有效性。

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