维葡瑞功效与作用主要有哪些？

维葡瑞是用基因活化技术在人成纤维细胞中培养而成，具有与人葡糖脑昔脂酶同样的氨基酸序列。可促进葡糖脑昔脂水解成为葡萄糖和神经酷胺，减少葡糖脑昔脂的聚集。

关于维葡瑞

维葡瑞是 2010年2月美国FDA批准上市的新分子实体药物，用于I型戈谢病的治疗。其活性成分是一种水解性溶酶体酶即velaglucerase alfa，具有葡糖脑苍脂特异性，用于儿童和成人型I戈谢病患者的长期酶替代治疗。

维葡瑞的作用

维葡瑞是一种含有 497个氨基酸的糖蛋白，通过人成纤维细胞系的基因激活技术制造相对分子质量约为6000，具有与人类自身产生的葡糖脑脂酶相同的氨基酸序列。维葡瑞包含了 5个潜在的 连接的糖基化位点其中 4个被聚糖链占据 包含了大部分高甘露糖型N连聚糖链，维葡瑞以通过高甘露糖型N连聚糖链特异性识别巨噬细胞表面的甘露糖受体并由此进入巨噬细胞，即患者葡糖脑苷脂蓄积的细胞，并在溶酶体内催化葡糖脑脂糖脂水解为葡萄糖和神经酰胺。

维葡瑞的功效

研究背景：戈谢病 1 型（GD1）通常在儿童时期发病。早期使用酶替代疗法（ERT）可预防疾病并发症。我们报告了对参加长期扩展研究的小儿 GD1 患者进行 维葡瑞ERT 的评估。

研究方法：每隔一周对接受维葡瑞30-60U/kg 静脉输注的儿童患者进行安全性和有效性评估。除了主要的血液学和内脏疗效评估外，还专门对儿科患者进行了探索性评估，包括身高、骨龄、骨髓负担和青春期坦纳阶段的评估[1]。

研究结果：该研究包括24名儿科患者。032名患者在进入先前的试验TKT12（039个月试验）或HGT-GCB-9（15个月试验）时对ERT不满意：在之前的试验中，这30名患者中有034名接受了维葡瑞，12名患者接受了亚胺葡聚糖酶ERT。

研究中的九名患者先前接受过>2个月的免疫葡聚糖酶治疗，并在之前的试验TKT0（5个月的试验）中改用维葡瑞。临床研究中的累积ERT暴露范围为2.0至5.8年。报告了3起严重不良事件，包括致命性惊厥;没有一个被认为与维葡瑞有关。一名患者抗蔷薇葡酸酶α抗体检测呈阳性。24个月时的疗效评估显示，维葡瑞对初治患者的主要血液学和内脏参数有积极影响，长期治疗可维持这些影响。从长期免疫葡聚糖酶ERT转换的患者的疾病参数稳定。探索性结果可能提示早期治疗对儿童患者正常生长的益处。

研究结论：儿童患者的安全性和临床反应与成人患者的结果一致。

总结

维葡瑞是一种戈谢病酶替代疗法，通过注射方式使用。它的主要成分为维拉苷酶α，在治疗早期就能改善贫血、血小板减少等症状，并缩小肝脏和脾脏体积，改善相关骨骼疾病。在后期治疗中，维葡瑞能够持续改善或稳定患者的症状。

参考文献

[1]Smith L, Rhead W, Charrow J, Shankar SP, Bavdekar A, Longo N, Mardach R, Harmatz P, Hangartner T, Lee HM, Crombez E, Pastores GM. Long-term velaglucerase alfa treatment in children with Gaucher disease type 1 naïve to enzyme replacement therapy or previously treated with imiglucerase. Mol Genet Metab. 2016 Feb;117(2):164-71. doi: 10.1016/j.ymgme.2015.05.012. Epub 2015 Jun 1. PMID: 26043810.

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