1型戈谢病药物维葡瑞的作用功效和注意事项详解

导读：维葡瑞（注射用维拉苷酶α）是一种用于治疗1型戈谢病的酶替代药物。它通过特异性地补充患者体内缺乏的酶，即葡萄糖脑苷脂酶，来帮助降低脂肪在体内的堆积，从而改善患者的症状。这篇文章主要讲了维葡瑞的作用功效、注意事项、副作用管理、保存方式等内容。

作用功效

1、缩小脾脏和肝脏体积：维葡瑞能够减少脾脏和肝脏中葡糖脑苷脂的沉积，从而缩小脾脏和肝脏的体积，改善患者的腹部不适和呼吸困难等症状。

2、改善血液学参数：维葡瑞能够提高患者的血红蛋白水平、血小板计数等血液学参数，改善患者的贫血和出血倾向。

3、缓解骨骼病变：维葡瑞能够减轻骨骼疼痛、骨质疏松等骨骼病变的症状，改善患者的生活质量。

4、促进生长发育：对于儿童患者，维葡瑞能够促进生长发育，改善身高、体重等生长指标。

1型戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，由于葡萄糖脑苷脂酶基因突变导致酶活性降低或缺乏，造成葡糖脑苷脂在网状内皮细胞、巨噬细胞及神经细胞中大量沉积，引起肝脾肿大、骨骼病变、贫血、血小板减少、生长发育迟缓等临床表现。维葡瑞通过特异性地补充患者体内缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，帮助降低葡糖脑苷脂在体内的堆积，从而改善患者的症状。

注意事项

对药物活性成分或任一辅料有严重过敏反应的患者禁用。维葡瑞仅用于静脉滴注，滴注时间为60分钟。使用之前需要复溶、稀释，需在专业护理人员的操作下使用无菌技术操作。如果在输注过程中出现过敏反应，考虑降低输注速度，使用抗组胺药、退烧药或皮质类固醇进行治疗，或停止治疗。在治疗期间，患者应遵循医生的建议，并按照指示定期进行复诊和检查。

副作用管理

维葡瑞可能会引起一些不良反应，如头晕、腹痛、背痛、恶心等，需要适当处理。以上副作用并非每个患者都会出现，且严重程度可能因个体差异而异。在使用维葡瑞期间，患者应密切关注自身的身体状况，如有任何不适或疑虑，应及时向医生咨询。

保存方式

维葡瑞需要在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度范围内冷藏保存。为了保护药物不受光照影响，应将维葡瑞放置在原纸箱中。切记不要将维葡瑞冷冻，以免影响药效。药瓶过期后，请不要再使用维葡瑞，以确保用药安全。

维葡瑞通过提供一种人工合成的戈谢酶来补充患者体内缺乏的酶的功能，从而帮助改善或稳定戈谢病患者的症状。使用该药物需要在医生的指导下，确保用药的安全和有效性。