维葡瑞替代治疗戈谢病的效果如何？

维葡瑞替代治疗戈谢病的效果较好，延长期的I/II期数据显示，在48个月时，血红蛋白浓度、血小板计数以及肝脏体积、脾脏体积均有显著改善。骨矿物质密度数据显示，两个腰椎的和股骨头z评分斜率均有显著改善。

维葡瑞(注射用维拉苷酶α)

通用名：注射用维拉苷酶α

商品名：VPRIV

英文名：velaglucerase alfa

中文名：维葡瑞

什么是戈谢病

戈谢病(GD)是由溶酶体酶葡糖脑苷脂酶缺乏引起的，这导致其底物葡糖脑苷脂在巨噬细胞中积聚。巨噬细胞(随后被认为是戈谢细胞)内脂质储存的过量导致疾病的发展，其表现出包括贫血、血小板减少和肝脾肿大的临床特征，并且还可导致神经问题或骨病的发展。

维葡瑞替代治疗戈谢病的效果

维葡瑞替代是一种基因激活的人重组葡糖脑苷脂酶，由Shire Human Genetic Therapies Inc .开发，作为1型GD的酶替代疗法。在体外，维葡瑞替代比imiglucerase更快地被人巨噬细胞内化，作为一种酶替代疗法，对于治疗戈谢病具有显著的效果。

维葡瑞能够有效地替代患者体内缺乏或降低的葡萄糖脑苷脂酶，从而消除或减少葡萄糖脑苷脂在巨噬细胞溶酶体中的贮积，改善身体症状和减轻器官损害。

经过长期的替代治疗，患者的症状可以得到持续改善，有助于改善他们的生活质量，在长期治疗中表现出良好的疗效和安全性。

维葡瑞替代治疗戈谢病的疗效研究

在一项9个月、随机、双盲、活性对照、平行组研究中，纳入在34例患有戈谢病相关贫血和血小板减少症或器官肿大的4岁及以上患者。患者随机接受60单位/kg 的维葡瑞(n=17) 或60单位/kg的伊米苷酶(n=17)，每两周一次。

基线时，平均血红蛋白浓度为11.0g/dL，平均血小板计数为171x10^9/L，平均肝脏体积为4.3%BW。未接受脾切除术的患者，平均脾脏体积为3.4%BW。治疗9个月后，接受 维葡瑞治疗的患者血红蛋白浓度较基线的平均绝对升高为1.6g/dL±0.2(SE)。

在长达60个月的治疗期间，初治患者与基线相比持续显示临床参数，包括血红蛋白浓度、血小板计数、肝脏体积和脾脏体积均有所改善。

在两项velaglucerase alfa治疗的III期试验的基线中，57名年龄为3-62岁的患者参加了单次扩展研究。在扩展中，每隔一周接受一次60U/kg的velaglucerase静脉输注，持续1.2-4.8年。

在最初的24个月中，血液学变量、器官体积、血浆生物标记物以及成人腰椎骨密度Z评分均较基线有显著改善。经过长期治疗，病情仍有所改善。Velaglucerase alfa具有良好的长期安全性和耐受性，患者在临床上继续有反应。

总结

维葡瑞替代治疗戈谢病的效果显著，具有较高的创新性和独特性，能够有效地替代患者体内缺乏的酶，消除葡萄糖脑苷脂的贮积，改善症状并提高生活质量。

参考文献：

Hughes DA, Gonzalez DE, Lukina EA, Mehta A, Kabra M, Elstein D, Kisinovsky I, Giraldo P, Bavdekar A, Hangartner TN, Wang N, Crombez E, Zimran A. Velaglucerase alfa (VPRIV) enzyme replacement therapy in patients with Gaucher disease: Long-term data from phase III clinical trials. Am J Hematol. 2015 Jul;90(7):584-91. doi: 10.1002/ajh.24012. PMID: 25801797; PMCID: PMC4654249.

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