Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是一种激酶抑制剂，在体外抑制ABL和T315I突变体ABL酪氨酸激酶的活性有IC50浓度分别为0.4和2.0 nM。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）抑制其他的激酶在体外的活性有IC50浓度0.1和20 nM间，包括VEGFR，PDGFR，FGFR，EPH受体和激酶的SRC家族，和KIT，RET，TIE2，和FLT3的成员。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）在体外抑制表达天然或突变体BCR-ABL，包括T315I细胞的生存能力。在实验中，作用小鼠身上，用Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）治疗当与对照比较时减低表达天然或T315I突变体BCR-ABL肿瘤的大小。 Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是一种激酶抑制剂，适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）剂型和规格每片15 mg和45 mg，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）剂量为45 mg有或无食物口服，每天1次。服用Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）需注意充血性心衰、高血压、胰腺炎、出血、心律失常、患者身体的各项数据。充血性心衰：监视患者充血性心衰的体征和症状和临床有指针时治疗。高血压：监视高血压和临床有指针时治疗。胰腺炎：每月监视血清酯酶；中断或终止Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）。出血：对严重出血中断Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼），液体潴留：监视患者是否液体潴留； 中断或终止Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）。

Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是由ARIAD制药公司开发的一种口服药物，用于治疗慢性髓细胞白血病（cml）和费城染色体阳性（ph+）急性淋巴细胞白血病（all）。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是一种多靶向的酪氨酸激酶抑制剂，一些具有T315I突变的CML对伊马替尼等现有疗法具有抵抗力。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）被设计成能够有效地对抗这些类型的肿瘤。 Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是2012年上市的药物，作为美国阿瑞雅德制药公司（ARIAD）研发的慢粒白血病新药，有显著的治疗效果。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂，对一二代TKI耐药的CML患者都有效。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）在监管局加速批准程序下，该程序提供患者较早得到有前途新药而公司进行另外研究确证药物的获益和安全使用。治疗被赋予孤儿药物指定因为意向治疗一种罕见病或情况。在449例有各种CML和Ph+ALL相患者一项单组临床试验评价Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）的安全性和有效性。通过在大多数CML患者发现的表达Philadelphia染色体遗传突变细胞百分率减低，重大细胞遗传学反应（MCyR）证实Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）的有效性。 国内并没有上市Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼），所以国内售价并不存在。美国原研药的规格为45mg*30片/盒，最新数据显示零售价为$16761.86美元，折合人民币约十二万元；仿制药方面，印度版Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）规格有15mg*30片/盒、45mg*30片/盒两种，售价分别为8000元和13400元；同样的，孟加拉版Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）也是这两种规格，售价分别为3000元和8000元。

作为抗癌神药，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）给了我们很大的鼓舞，而且作为一款靶向药，多靶点BCR-ABL、VEGFR、血小板衍生生长因子受体(PDGFR)、成纤维细胞生长因子受体(FGFR)、EPHR以及SRC家族。所以这样看来确实是不可替代的神药。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）适应症包括治疗CML、PH(+)成人急性淋巴细胞白血病ALL的患者，这是一种激酶抑制剂，适用于患者产生的耐药性加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者。 Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是Ariad制药公司研发生产的，Ariad是美国抗癌药制造商。2012年12月14日美国食品药品监督管理局(FDA)批准Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）治疗有慢性粒性白血病(CML)和Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ ALL)，两种罕见血和骨髓疾病的成年。阿瑞雅德制药公司 Ariad Pharmaceuticals Inc.(NASDAQ:ARIA)创立于1991年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥，全职雇员379人，是一家从事抗癌药物的发现、开发和商业化的公司。2017年1月10日，武田药品斥资52亿美元现金收购美国癌症药品制造商阿瑞雅德（Ariad Pharmaceuticals），交易于同年2月16日完成。这也就意味着，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）自2017年起属于武田药品。

Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是阿瑞雅德(Ariad)开发的三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。其经过一期和二期临床试验，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）于2012年12月14日被美国食品药品管理局(FDA) 特许经过快速审批上市销售，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病(ALL)。 白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。据报道，我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第五位。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是一种新型激酶抑制剂，结构特征与伊马替尼十分相似。依据最近发布的PACE试验的结论，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）可以让接受过多次预先治疗的慢性期慢性粒细胞白血病（CP-CML）患者维持深度、持久的缓解。体外检测发现，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）可抑制SRC和ABL等多种激酶。基于细胞的突变筛查研究发现，当Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）达到药理学有效浓度水平时，可抑制所有BCR-ABL突变（是CML的使动和核心因素）的亚克隆生长。 对于国内患者来说略显遗憾，因为Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）并未在国内上市，所以国内是买不到的，只能选择海外的版本。患者可以亲自出国购买，也可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取性价比极高的Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）版本。

Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是阿瑞雅德(Ariad)开发的三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。其经过一期和二期临床试验，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）于2012年12月14日被美国食品药品管理局(FDA) 特许经过快速审批上市销售，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病(ALL)。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是一种多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂（TKI），伊马替尼为第一代TKI，达沙替尼、尼洛替尼和博舒替尼为第二代TKI，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）为第三代TKI，这些药物都可通过占据BCR/ABL蛋白结合ATP的位点，抑制该酶的活性，ABL1常见突变的治疗方案：伊马替尼目前仍然是一线标准治疗药物；尼洛替尼适用于含有ABL突变型V299L，T315A，F317L/V/I/C的患者治疗；达沙替尼适用于含有ABL突变型Y253H，E255K/V，F359V/C/I 的患者治疗；Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）适用于含有ABL突变型T315I的患者治疗。 截至2020年，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）在中国大陆都没有上市，而中国香港地区Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）不过价格和美国原研药价差不多，每盒在十万元人民币左右，这也就解释了为什么越来越多的患者选择仿制版Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）。 孟加拉和印度分别仿制了Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼），规格有15mg*30片/盒和45mg*30片/盒两种，孟加拉版Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）的售价为3000元/8000元，印度版Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）的售价为8000元/13400元。

Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是一种激酶抑制剂，适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)。这个适应证是根据反应率。没有用Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）的试验证明改善疾病相关症状或增加生存。 Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是一种激酶抑制剂。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）在体外抑制ABL和T315I突变体ABL酪氨酸激酶的活性有IC50浓度分别为0.4和2.0 nM。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）抑制另外的激酶在体外的活性有IC50浓度0.1和20 nM间，包括VEGFR，PDGFR，FGFR，EPH受体和激酶的SRC家族，和KIT，RET，TIE2，和FLT3的成员。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）在体外抑制表达天然或突变体BCR-ABL，包括T315I细胞的生存能力。在小鼠中，用Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）治疗当与对照比较时减低表达天然或T315I突变体BCR-ABL肿瘤的大小。 Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）并未在中国上市，所以并不存在Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）中国上市时间。此前，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）于2016年11月经美国FDA批准上市，治疗期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病(ALL)。依据最近发布的至关重要PACE试验的结论，帕纳替尼可以让接受过多次预先治疗的慢性期CML患者维持深度、持久的缓解。

中文名：普纳替尼 别名：Iclusig、Ponatinib、帕纳替尼 规格：15mg和45mg Ponaxen中文说明书 适应症：Ponaxen被获批用于治疗慢性期，加速期或急性期的慢性粒细胞白血病（CML）或Ph + ALL 的成人患者，未指明其他酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗。用T315I阳性CML（慢性期，加速期或急变期）或T315 阳性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph + ALL）治疗成人患者 。 用法用量：口服给药，推荐剂量是45mg，每天1次，整粒吞服。有无食物同时服用均可。如果3个月（90天）内未发生响应，请考虑停止Ponaxen的使用。对于肝功能不全患者（Child-Pugh A，B或C），推荐的起始剂量为30mg/日/次。 注意事项：1、充血性心衰：监视患者充血性心衰的体征和症状和临床有指针时治疗。2、胰腺炎：可能有胰腺炎的发生，患者需要每月监视血清酯酶；必要时中断或终止Ponaxen给药。3、高血压：监视高血压和临床有指针时治疗。4、出血：包括鼻出血，咽部出血，胃肠道出血，出血性胃炎，生殖器出血（罕见），硬膜下血肿（罕见）等现象，对严重出血应中断或停止Ponaxen使用。5、药物相互作用：有些药物（例如：酮康唑，伏立康唑，伊曲康唑，红霉素，克拉霉素，利托那韦，维拉帕米，地尔硫卓）会抑制CYP3A的代谢活性，所以Ponaxen的血药浓度也有可能增加，因此，患者如需使用请先咨询医生。

Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是一种激酶抑制剂，适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者，或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)患者。 有三种可用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）的酪氨酸激酶抑制剂，着重点从实现持续反应的能力转变为“治愈”患者的可能性。ASCO提出的关键试验的更新可能有助于确定酪氨酸激酶抑制剂在这一期望中的作用。在2011年ASH年会上，蒙特利尔麦吉尔大学血液学主任Pierre Laneuville医师预测，在治疗慢性粒细胞白血病时，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）可能是“替代它们的药物”。Laneuville博士解释了他的理由，回顾在伊马替尼（格列卫）IRIS的关键性试验中，8年时出现了20％的耐药率。“这些患者中有一半有突变，而且Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）几乎在所有这些突变中都有效，”他指出。 Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）用法用量：每天一次，每次口服45mg（一粒），有或无食物均可。只要患者持续受益，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）治疗均持续至疾病进展或患者不再耐受。需要注意的是，由于Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）有引起致命性血凝块和严重血管狭窄的风险，高血压患者应控制其血压，若出现血凝块阻塞动脉或静脉的体征，应立即停止使用Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）。对血液学和非血液学毒性调整剂量或中断Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）。

2012年12月，FDA批准Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）治疗有慢性粒性白血病(CML)和Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ ALL)，两种罕见血和骨髓疾病的成年。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）可以阻断促进癌细胞发展某些蛋白。普纳替尼靶向CML细胞有一种特殊突变，被称为T315I，它使这些细胞对当前批准的TKIs耐药。 在449例有各种CML和Ph+ ALL相患者一项单组临床试验评价Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）的安全性和有效性。所有参加者用Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）治疗。通过在大多数CML患者发现的表达Philadelphia染色体遗传突变细胞百分率减低，重大细胞遗传学反应(MCyR)证实药物的有效性。所有患者的54%和70%患者有T315I 突变实现MCyR。在分析时尚未达到MCyR的中位时间。 在CML和Ph+ ALL加速和母细胞相，通过经历白细胞计数正常化或无白血病证据(重大血液学反应或MaHR)患者数确定Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）的有效性。结果显示：有CML加速相患者52% 经历MaHR中位时间9.5个月；有母细胞相CML患者31%实现MaHR中位时间4.7个月； 和有Ph+ ALL患者41%实现MaHR中位时间3.2个月。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）被批准同时还有一个黑框警告，警告患者和卫生保健专业人员Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）可能致血液凝固和肝脏毒性。

2012年12月14日美国食品药品监督管理局(FDA)批准Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）治疗有慢性粒性白血病(CML)和Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ ALL)，两种罕见血和骨髓疾病的成年患者。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）作用机制在于阻断促进癌细胞发展的某些蛋白。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）每天服用1次，治疗有CML和Ph+ ALL的慢性，加速，和母细胞相患者，其白血病是对一类被称为酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)耐药或不能耐受。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）靶向CML细胞有一种特殊突变，被称为T315I，它使这些细胞对当前批准的TKIs耐药。 Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）目前已在美国、欧洲、中国香港等国家和地区批准上市，中国大陆没有上市，医保后价格并不存在。在美国，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）原研药的规格只有45mg*30片/盒这一种，售价约合人民币12万元，恐怕只有极少数的患者吃得起。仿制药方面，孟加拉和印度分别仿制了Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼），规格有15mg*30片/盒和45mg*30片/盒两种，孟加拉版Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）的售价为3000元/8000元，印度版Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）的售价为8000元/13400元。仿制版Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）的性价比可以说是极高的。

Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是由ARIAD制药公司开发的一种口服药物，用于治疗慢性髓细胞白血病（cml）和费城染色体阳性（ph+）急性淋巴细胞白血病（all）。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是一种多靶向的酪氨酸激酶抑制剂，一些具有T315I突变的CML对伊马替尼等现有疗法具有抵抗力。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）被设计成能够有效地对抗这些类型的肿瘤。 Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是2012年上市的药物，作为美国阿瑞雅德制药公司（ARIAD）研发的慢粒白血病新药，有显著的治疗效果。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂，对一二代TKI耐药的CML患者都有效。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）在监管局加速批准程序下，该程序提供患者较早得到有前途新药而公司进行另外研究确证药物的获益和安全使用。治疗被赋予孤儿药物指定因为意向治疗一种罕见病或情况。在449例有各种CML和Ph+ALL相患者一项单组临床试验评价Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）的安全性和有效性。通过在大多数CML患者发现的表达Philadelphia染色体遗传突变细胞百分率减低，重大细胞遗传学反应（MCyR）证实Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）的有效性。 国内并没有上市Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼），美国原研药的规格为45mg*30片/盒，最新数据显示零售价为$16761.86美元，折合人民币约十二万元；仿制药方面，印度版Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）规格有15mg*30片/盒、45mg*30片/盒两种，售价分别为8000元和13400元；同样的，孟加拉版Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）也是这两种规格，售价分别为3000元和8000元。

2012年12月14日美国食品药品监督管理局(FDA)批准Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）治疗有慢性粒性白血病(CML)和Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ ALL)，两种罕见血和骨髓疾病的成年患者。 Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）作用机制在于阻断促进癌细胞发展的某些蛋白。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）每天服用1次，治疗有CML和Ph+ ALL的慢性，加速，和母细胞相患者，其白血病是对一类被称为酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)耐药或不能耐受。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）靶向CML细胞有一种特殊突变，被称为T315I，它使这些细胞对当前批准的TKIs耐药。 Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）目前已在美国、欧洲、中国香港等国家和地区批准上市，中国大陆没有上市，更不会纳入医保。在美国，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）原研药的规格只有45mg*30片/盒这一种，售价约合人民币12万元，恐怕只有极少数的患者吃得起。仿制药方面，孟加拉和印度分别仿制了Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼），规格有15mg*30片/盒和45mg*30片/盒两种，孟加拉版Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）的售价为3000元/8000元，印度版Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）的售价为8000元/13400元。仿制版Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）的性价比可以说是极高的。

Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是阿瑞雅德(Ariad)开发的三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。其经过一期和二期临床试验，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）于2012年12月14日被美国食品药品管理局(FDA) 特许经过快速审批上市销售，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病(ALL)。 白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。据报道，我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第五位。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是一种新型激酶抑制剂，结构特征与伊马替尼十分相似。依据最近发布的PACE试验的结论，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）可以让接受过多次预先治疗的慢性期慢性粒细胞白血病（CP-CML）患者维持深度、持久的缓解。体外检测发现，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）可抑制SRC和ABL等多种激酶。基于细胞的突变筛查研究发现，当Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）达到药理学有效浓度水平时，可抑制所有BCR-ABL突变（是CML的使动和核心因素）的亚克隆生长。 对于国内患者来说略显遗憾，因为Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）并未在国内上市，所以国内是买不到的，只能选择海外的版本。患者可以亲自出国购买，也可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取性价比极高的Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）版本。

Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是一种激酶抑制剂。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）在体外抑制ABL和T315I突变体ABL酪氨酸激酶的活性有IC50浓度分别为0.4和2.0 nM。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）抑制另外的激酶在体外的活性有IC50浓度0.1和20 nM间，包括VEGFR，PDGFR，FGFR，EPH受体和激酶的SRC家族，和KIT，RET，TIE2，和FLT3的成员。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）在体外抑制表达天然或突变体BCR-ABL，包括T315I细胞的生存能力。在小鼠中，用Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）治疗当与对照比较时减低表达天然或T315I突变体BCR-ABL肿瘤的大小。 Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是一种新型激酶抑制剂，结构特征与格列卫相似，2016年11月经美国FDA批准上市，治疗期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病(ALL)。依据最近发布的至关重要PACE试验的结论，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）可以让接受过多次预先治疗的慢性期CML患者维持深度、持久的缓解。在平均56.8个月随访期间，267例患者中，有60％（n=159）达到主要细胞遗传学缓解（MCyR）。54%（n=144）的患者达到完全细胞遗传学缓解。40％（n=108）的患者达到主要分子学缓解（MMR），24％（n=64）达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82％的患者达到MCyR，5年时达到MMR的患者估计有59％持续缓解。当用于一线治疗时，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）可能会消除目前用标准治疗观察到的最终治疗失败的患者的10％。

2012年12月14日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）治疗有慢性粒性白血病(CML)和Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ ALL)，两种罕见血和骨髓疾病的成年患者。 对于患者来说，最为关心的莫过于药品疗效；那么，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）治疗白血病疗效怎么样？ 在PACE试验中评估了Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼（Sprycel）或尼罗替尼（Tasigna）耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。此次试验为Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）疗效提供了数据支持，也加速了Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）的上市和推广。 在平均56.8个月随访期间，267例患者中，有60％（n=159）达到主要细胞遗传学缓解（MCyR）。54%（n=144）的患者达到完全细胞遗传学缓解。40％（n=108）的患者达到主要分子学缓解（MMR），24％（n=64）达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82％的患者达到MCyR，5年时达到MMR的患者估计有59％持续缓解。研究人员发现，缓解与长期结果相关。预计Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）5年无进展生存期（PFS）为53％，总生存期（OS）为73％。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。

Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是阿瑞雅德(Ariad)开发的三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。其经过一期和二期临床试验，于2012年12月14日被美国食品药品管理局(FDA) 特许经过快速审批上市销售，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病(ALL)。 尽管第一代、二代TKIs改善了CML及Ph+ALL患者的临床结局，但耐药仍发生在一些BCR-ABL突变患者中，尤其是T315I突变。在第三代TKIsPonaxen（普纳替尼,帕纳替尼）获批之前，市场上没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患者耐药、难治或不耐受的情况。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）的注册二期临床研究中，共收入449例CML或Ph+急淋患者（其中慢性期CML病人267例）。疗效分析显示，在慢性期CML患者中，主要细胞遗传学总反应率为56%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%），主要分子学总反应率34%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%）。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。因此，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是一种强有效的口服TKIs，对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者来说，该药成为非常重要的临床选择。

Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是阿瑞雅德(Ariad)开发的三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。其经过一期和二期临床试验，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）于2012年12月14日被美国食品药品管理局(FDA) 特许经过快速审批上市销售，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病(ALL)。 白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。据报道，我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第五位。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是一种新型激酶抑制剂，结构特征与伊马替尼十分相似。依据最近发布的PACE试验的结论，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）可以让接受过多次预先治疗的慢性期慢性粒细胞白血病（CP-CML）患者维持深度、持久的缓解。体外检测发现，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）可抑制SRC和ABL等多种激酶。基于细胞的突变筛查研究发现，当Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）达到药理学有效浓度水平时，可抑制所有BCR-ABL突变（是CML的使动和核心因素）的亚克隆生长。 对于国内患者来说略显遗憾，因为Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）并未在国内上市，所以国内是买不到的，只能选择海外的版本。患者可以亲自出国购买，也可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取性价比极高的Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）版本。

Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是一种激酶抑制剂，适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)。这个适应症是根据反应率，没有用Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）的试验证明改善疾病相关症状或增加生存。 作为抗癌神药，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）给了我们很大的鼓舞，而且作为一款靶向药，多靶点BCR-ABL、VEGFR、血小板衍生生长因子受体(PDGFR)、成纤维细胞生长因子受体(FGFR)、EPHR以及SRC家族。所以这样看来确实是不可替代的神药。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）适应症包括治疗CML、PH(+)成人急性淋巴细胞白血病ALL的患者，这是一种激酶抑制剂，适用于患者产生的耐药性加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者。 在美国，一盒Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）售价大概7万元左右人民币，实属高昂。患者可以选择孟加拉珠峰Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼），15mg*30片约3000元人民币，45mg*30片约8000元人民币，疗效毋庸置疑，价格比原研药便宜不是一星半点，甚至比印度版Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）还要便宜不少！虽然Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）至今还未在中国上市，但是其疗效在临床上非常显著，因此在不久的将来肯定能在中国上市，造福广大白血病患者。

Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）于2012年12月14日获FDA批准上市，用于ABL T315I突变的慢性粒细胞白血病（CML）或费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗，也可用于对以往酪氨酸激酶抑制剂 （TKI）耐药或不耐受的CML 或ALL的治疗。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是一种多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂（TKI），伊马替尼为第一代TKI，达沙替尼、尼洛替尼和博舒替尼为第二代TKI，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）为第三代TKI，这些药物都可通过占据BCR/ABL蛋白结合ATP的位点，抑制该酶的活性，ABL1常见突变的治疗方案：伊马替尼目前仍然是一线标准治疗药物；尼洛替尼适用于含有ABL突变型V299L，T315A，F317L/V/I/C的患者治疗；达沙替尼适用于含有ABL突变型Y253H，E255K/V，F359V/C/I 的患者治疗；Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）适用于含有ABL突变型T315I的患者治疗。 Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）作为新一代酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)，对BCR-ABL阳性白血病，如慢性髓细胞白血病(CML)、费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病(Ph+ALL)有显著的治疗效果，甚至在对当前市场上供应的第一、二代TKIs出现耐药(如T315I突变)的情况下仍有效。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是一种激酶抑制剂，在体外抑制ABL和T315I突变体ABL酪氨酸激酶的活性有IC50浓度分别为0.4和2.0 nM。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）抑制另外的激酶在体外的活性有IC50浓度0.1和20 nM间，包括VEGFR，PDGFR，FGFR，EPH受体和激酶的SRC家族，和KIT，RET，TIE2，和FLT3的成员。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）在体外抑制表达天然或突变体BCR-ABL，包括T315I细胞的生存能力。在小鼠中，用Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）治疗当与对照比较时减低表达天然或T315I突变体BCR-ABL肿瘤的大小。

2012年12月，FDA批准Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）治疗有慢性粒性白血病(CML)和Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ ALL)，两种罕见血和骨髓疾病的成年。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）可以阻断促进癌细胞发展某些蛋白。普纳替尼靶向CML细胞有一种特殊突变，被称为T315I，它使这些细胞对当前批准的TKIs耐药。 在449例有各种CML和Ph+ ALL相患者一项单组临床试验评价Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）的安全性和有效性。所有参加者用Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）治疗。通过在大多数CML患者发现的表达Philadelphia染色体遗传突变细胞百分率减低，重大细胞遗传学反应(MCyR)证实药物的有效性。所有患者的54%和70%患者有T315I 突变实现MCyR。在分析时尚未达到MCyR的中位时间。 在CML和Ph+ ALL加速和母细胞相，通过经历白细胞计数正常化或无白血病证据(重大血液学反应或MaHR)患者数确定Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）的有效性。结果显示：有CML加速相患者52% 经历MaHR中位时间9.5个月；有母细胞相CML患者31%实现MaHR中位时间4.7个月； 和有Ph+ ALL患者41%实现MaHR中位时间3.2个月。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）被批准同时还有一个黑框警告，警告患者和卫生保健专业人员Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）可能致血液凝固和肝脏毒性。