普纳替尼对白血病能有多大疗效？

普纳替尼（帕纳替尼）是用于治疗成人慢性粒细胞白血病（CML）、“费城染色体阳性”（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）的一种抗癌药。它是目前唯一对Bcr-Abl激酶T315I突变有效的上市药物。帕纳替尼于2013年7月在欧盟通过集中审批程序获得批准。

普纳替尼是第三代多靶点酪氨酸激酶抑制剂，口服使用，推荐剂量45mg/d，整粒吞服，不要压碎或咀嚼药片，是否与食物同服均可。不过不建议普纳替尼用于治疗新诊断的慢性期CML患者。

普纳替尼对白血病能有多大疗效？

普纳替尼对肿瘤的治疗比较广泛，它能够有效抑制在FGFR1－4激酶的活性，也抑制BCR－ABLT315I的激酶活性和原发性慢性粒细胞白血病细胞的集落形成，而FGFR，SRC，VEGFR和PDGFR家族激酶是各种恶性肿瘤潜在的靶点，普纳替尼通过抑制这些激酶，起到有效的治疗效果。

我们可以从一项关于普纳替尼（帕纳替尼）的二期临床研究中探究该药的效果。这项试验共有449例受试者，均为CML或Ph+急淋患者（其中慢性期CML病人267例）。疗效分析显示，在慢性期CML患者中，主要细胞遗传学无T315I突变患者的反应率是51%，而有T315I突变的患者反应率为70%，主要细胞遗传学总反应率为56%；主要分子学中无T315I患者反应率是27%，有T315I突变的患者反应率是56%，总反应率34%。

综上所述，普纳替尼（帕纳替尼）治疗白血病的效果十分不错，尤其是在T315I突变患者中疗效更为突出。

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