普纳替尼对白血病有效没？

普纳替尼（帕纳替尼）是一种激酶抑制剂，2012年12月14日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准普纳替尼用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病(ALL)。 

以下是医伴旅搜集整理的普纳替尼对白血病治疗的效果，希望对您有所帮助。

临床试验PACE试验中评估了普纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼（Sprycel）或尼罗替尼（Tasigna）耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。试验纳入共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg，每日一次的普纳替尼（帕纳替尼）治疗。 

试验结果显示，在平均56.8个月随访期间，267例患者中，有60％（n=159）达到主要细胞遗传学缓解（MCyR）。54%（n=144）的患者达到完全细胞遗传学缓解。40％（n=108）的患者达到主要分子学缓解（MMR），24％（n=64）达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82％的患者达到MCyR，5年时达到MMR的患者估计有59％持续缓解。

研究人员发现，缓解与长期结果相关。预计5年无进展生存期（PFS）为53％，总生存期（OS）为73％。PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。

综上所述，普纳替尼（帕纳替尼）对白血病的治疗起到了积极的效果，患者的疾病进展得到缓解，是白血病患者不错的选择。

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