BCR-ABL阴性的骨髓增殖性肿瘤(MPN)主要包括真性红细胞增多症(PV)、原发性血小板增多症(ET)和原发性骨髓纤维化(PMF),是一组发生在造血干细胞或祖细胞的恶性克隆性疾病。JAK2V617F突变不仅仅出现在90%以上的PV患者,50%左右的ET和PMF患者中也有此突变的发生;芦可替尼的问世具有划时代意义,不仅改善MPN患者的脾大、有效地减轻体质性症状,还在改善骨髓纤维化(MF)以及在分子生物学治疗方面有所突破。但是,芦可替尼的应用,仅在一部分MPN有效,提示:JAK2靶点非MPN“惟一"通路分子。而TET2和ASXL1等表观遗传学基因突变则参与了MPN疾病的进展和转化。
对于血小板计数> 20万/ mm³的患者,对于血小板计数在100,000 / mm³和200,000 / mm³之间的患者,MF的推荐起始剂量为15mg,每日20mg 。PV中推荐的起始剂量为10毫克,口服每天两次。有限的信息推荐血小板计数在50,000 / mm³和<100,000 / mm³之间的患者的起始剂量。这些患者最大推荐起始剂量为5 mg,每日2次,应谨慎滴定。
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