地拉罗司Desirox是一种N取代双羟苯基三唑,用于治疗输血性铁过载的一种新型三齿类口服铁螯合剂。地拉罗司Desirox通过与体内的铁离子结合,有效地提高铁的排泄,降低体内铁的含量,可减少由铁超载引起的组织损伤及多个脏器的功能损害。大量的临床前及临床研究表明,地拉罗司Desirox具有良好的耐受性及动员组织铁的功效,可促进铁排泄。地拉罗司Desirox已在美国、欧盟以及中国等超过 85个国家上市。
本项多中心、前瞻性临床试验用于评估低危或中危-1骨髓增生异常综合征(MDS)患者使用地拉罗司Desirox的安全性及疗效。研究选择血清铁蛋白≥1000μg/L,有输血依赖且已输红细胞≥20U的患者入组。地拉罗司Desirox使用起始剂量为20 mg/kg/d,最高可调至40 mg/kg/d。共176例患者入组研究,其中173例接受治疗。53%的患者完成12个月的治疗,其平均血清铁蛋白下降23%,36.7%的患者完成了2年治疗,36.5%的患者完成3年的治疗。研究发现,血清铁蛋白的减少与ALT改善呈显著正相关。68例患者基线不稳定血浆铁(LPI)升高。13周后,所有LPI基线水平异常的患者均恢复正常。
建议有铁质积聚患者,例如需要长期输血人士(输血量达100ml/kg)及血清铁蛋白超过1000ug/L;对应身体重量,初期建议每日服用20mg/kg剂量的地拉罗司,如果血清铁蛋白指标的改善情况,患者可能需要调校或增加服用地拉罗司的剂量,一般会以5mg/kg或10mg/kg为单位作剂量调升,但服用总剂量不应超过每日30mg/kg。
通过搅拌将地拉罗司Desirox药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中,直到得到澄清的混悬液后饮服,残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐地拉罗司Desirox溶于碳酸饮料或牛奶中,因为会引起泡沫和延缓分散速度。
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