




地拉罗司分散片适应症:适用于年龄大于2岁及的β地中海贫血患者因频繁输血而引起的慢性铁过载和10岁及10岁以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)综合征患者的慢性铁过载的治疗。 地拉罗司用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者(如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症),适用于两岁以上儿童及成人服用。铁螯合剂是一种建立在定向与体内铁离子结合,有效地提高铁的排泄,降低体内铁的含量及其在各器官的病理性沉积的新型除铁治疗的手段,也是目前治疗铁过载唯一有效的药物。
恩瑞格Desirox能清除游离铁、细胞内铁,并能阻止心肌细胞摄取铁,直接从心肌细胞去除多余的铁,使得血浆中非转铁蛋白持续减少,恩瑞格Desirox是输血导致的慢性铁过载患者的一线用药。恩瑞格Desirox的使用有效降低了患者的死亡率,提高了他们的生活质量。
美国一项多中心、随机、开放Ⅲ期临床试验通过比较DFS(地拉罗司Deferasirox)与DFO(去铁胺),评价地拉罗司Deferasirox的安全性和耐受性,同时利用生物磁化率计测量给药前后肝脏铁浓度(LIC)变化,定量评价Deferasirox的效能。纳入对象为195位镰状细胞贫血患者,包括成年及儿童患者。
结果显示:两种药物应用均超过1年,停药率接近(Deferasirox为 11.4%,去铁胺 11.1%),且两药对降低剂量依赖性的LIC效果相似。试验表明,日服1次的口服地拉罗司Deferasirox具有较高的耐受性。
接受恩瑞格Desirox进行治疗可能会引起皮疹,一般皮疹会自动消失而不需作恩瑞格Desirox剂量调校或停止用药;若情况严重或持续,便应停止用药。
接受地拉罗司Desirox进行治疗可能会导致患者视觉或听觉可能会有影响。接受恩瑞格Desirox进行治疗要避免与UDP-葡萄糖醛酸转移酶(UGT)强诱导剂(如利福平,苯妥英,镇静安眠剂,蛋白酶抑制剂)、考来烯胺合用。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。