2020年9月4日,美国FDA批准Blueprint Medicines的口服RET抑制剂普拉替尼上市,用于治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。此外,FDA还授予普拉替尼优先审查资格,以治疗晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)和RET融合阳性甲状腺癌的患者。
普拉替尼对晚期RET融合阳性非小细胞肺癌有着良好的效果:
在ARROW队列中,纳入27例初治RET融合阳性NSCLC患者,评估疗效。
入组的人群特征为:中位年龄为65岁(范围:30至87岁);52%的患者为女性,59%的患者为白人,33%的患者为亚洲人,4%的患者为西班牙裔或拉丁裔;ECOG评分为0-1(96%);所有患者(100%)均有转移性疾病,37%患者有中枢神经系统转移史或转移史;RET基因经NGS检测比例67%(41%的肿瘤样本;22%是血液或血浆;4%的未知),经FISH检测比例33%,最常见的RET融合类型为KIF5B(70%)和CCD6(11%)。
研究数据显示:ORR为70%,CR为11%,PR为59%;中位DoR为9.0个月,58%的患者持续缓解时间≥6个月。
值得一提的是,普拉替尼是唯一一个每日口服一次的RET靶向疗法,在RET融合阳性NSCLC患者中显示出持久的疗效。
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