【芦可替尼】把处以绝望晚期骨髓纤维化患者拉回来的奇迹药物

美国食品药物管理局已经批准芦可替尼用于治疗中高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化，鲁索替尼的批准成为了把处以绝望晚期骨髓纤维化患者拉回来的奇迹药物。

批准的基础是两项对中度或高度危险骨髓纤维化患者的随机对照试验，涉及528名患者第一项研究比较了芦可替尼和安慰剂。第二项研究将芦可替尼与现有的最佳治疗方法进行了比较，其中包括不同类型的药物，如抗癌剂、激素和免疫抑制剂。有效性的主要衡量标准是在第一项研究的六个月后和第二项研究的一年后，脾脏缩小至少35%的患者比例。

实验结果证明，芦可替尼比安慰剂更有效，是缩小脾脏的最佳治疗方法。在第一项研究中， 155名接受芦可替尼治疗的患者中有65名（42%）达到了脾脏体积缩小的目标，相比之下，接受安慰剂治疗的153名患者中有1名达到脾脏体积缩小的目标的，比例不到1%。在第二项研究中，144例患者接受芦可替尼治疗的患者中有41例（29%）实现了脾脏体积缩小的目标，而72例接受最佳治疗的患者中有0例（0%）。

在骨髓纤维化中，芦可替尼最常见的副作用是血小板减少症(血小板计数低)、贫血(红细胞计数低)、中性粒细胞减少症(中性粒细胞水平低)、尿路感染(载尿结构感染)、出血、瘀伤、体重增加、高胆固醇血症(血液胆固醇水平高)、头晕、头痛和肝酶水平升高。

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