最新更新：FDA发布关于中枢神经系统转移癌治疗药物的最终指南

美国食品药品监督管理局（FDA）发布了一份最终指南，名为“评估中枢神经系统转移患者的癌症药物”。这份指南详细介绍了评估中枢神经系统(CNS)转移患者治疗药物和生物制品的临床试验的最佳设计。

如果药物的标签上描述了其具有CNS抗肿瘤活性，那么该指南就会详细介绍相关试验（涉及对这类患者群体进行系统治疗）的重要考虑因素。指南中所提到的进一步考虑因素包括：理想患者群体、可用的治疗方法和既往治疗方法；同时指出，试验设计需要考虑既往治疗方法，并更好地评估CNS转移。

该指南所采用的首选方式是基线和定期的MRI成像（使用磁共振造影剂钆）。此外，根据指南所述，RECIST 1.1标准以及神经肿瘤-脑转移反应评估，应该成为评估CNS转移患者的反应标准。

该指南还详细介绍了包含CNS转移患者的试验的适当终点，并且讨论了软脑膜疾病的最佳应对方式。值得注意的是，FDA认为软脑膜疾病是整个中枢神经系统的疾病。FDA还评估了在起草该文件时，意见征询期间收到的更新和建议。

最终指南中的其他更新表明，应将分层因素的最佳数量纳入CNS临床试验，以尽量减少偏差；与此同时，研究人员还需要追踪中枢神经系统的持续治疗时间以及治疗后的全身反应。当中枢神经系统是一个常见的转移部位时，最终指南增加了6个月的观察期，并额外观察无进展生存期。

中枢神经系统的转移性肿瘤可累及脑和脊髓，其中以脑的转移性肿瘤较多见。在临床脑肿瘤中估计约有20％为转移性瘤，而在恶性肿瘤死亡的病例中约有10％～15％有脑转移。目前治疗采用以手术和放疗为主、化疗为辅的综合治疗方案。随着免疫靶向治疗尤其是PD-1/PD-L1抑制剂突破性的发展，为中枢神经系统转移瘤患者带来了新的希望。

目前，国内已上市了八款PD-1/PD-L1抑制剂类抗肿瘤药，包括阿特珠单抗、帕博利珠单抗、纳武单抗，替雷利珠单抗、特瑞普利单抗、信迪利单抗、卡瑞利珠单抗、德瓦鲁单抗‌等。FDA发布的关于中枢神经系统转移癌治疗药物的最终指南，可以帮助医护人员为患者选择更适合的治疗方案，为患者带来更多益处。

参考资料：

Evaluating cancer drugs in patients with central nervous system metastases; guidance for industry. Federal Registrar. 2021;86(125):35305-35306.