




克拉屈滨片(cladribine)是在美国批准的首个也是唯一一个提供了两年确证疗效、最大20天口服给药的RRMS和SPMS治疗药物。该药物被推荐用于对其他药物没有足够缓解的患者,但不推荐用于伴有临床孤立综合征(CIS)的患者。克拉屈滨是一种合成的脱氧腺苷类似物,具有广泛的髓系白血病细胞杀伤作用。它通过核苷转运体进入靶细胞后,被脱氧胞苷激酶(DCK)磷酸化后激活,抑制核糖核酸还原酶和S-腺苷半胱氨酸水解酶,导致 DNA合成减少和甲基化受阻;另外还抑制细胞增殖、诱导细胞凋亡。克拉屈滨片抑制核糖核酸还原酶进而抑制dCTP的合成,减弱dCTP对DCK活性的负反馈作用,间接增强DCK的活性,使AML细胞中的Ara-CTP累积增加。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年5月10日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=022561