




我朝气蓬勃的青春就此死气沉沉,所有的美好都烟消云散,没有阳光,没有希望,这一年我21岁。
看着这个阳光下开朗的大男孩小周,很难想象这句话,出自他的白血病日记。而改变这一切的是普纳替尼。
普纳替尼是一种什么样的药?
普纳替尼(Ponatinib)作为一种激酶抑制剂主要适用症有以下三种
第一 针对母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者,在过往治疗中出现不能耐受的慢性相,加速相。
第二 针对不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)。
第三 针对根据反应率表现出抑制剂的耐药性,主要体现在酪氨酸激酶抑制剂。
普纳替尼的治疗效果如何?
普纳替尼作为一种治疗急性淋巴白血病的抑制剂,在2012年12月14日正式获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,在临床试验中,专业人人员对267例患者进行了为期56.8个月的长期访问。最终实验结果表明:主要细胞遗传学缓解(MCyR)和完全细胞遗传学缓解人数都已经超过一半。40%(n=108)的患者达到主要分子学缓解(MMR),24%(n=64)达到分子学缓解。而且绝大部分患者在十二个月的时间里达到MCyR,5年时达到MMR的患者估计有59%持续缓解。
研究人员展开了长期研究,发现病情的缓解与长期结果具有很大关联,在长达五年的研究当中,发现无进展生存期(PFS)为和总生存期(OS)分别为53%为73%。PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。
此外,实验中发现部分患者实验中出现轻微不良反应,包括高血压,皮疹,腹痛,疲劳,头痛,动脉缺血,皮肤干燥,便秘,关节痛,恶心,发热,周围神经病变,肌痛,四肢疼痛,背痛和腹泻。
普纳替尼如何购买?
普纳替尼还未在国内上市,需在国外购买,注意购买渠道保证药物安全,详情请咨询医伴旅客服
正是普纳替尼的出现,让小周重换新生,微风轻抚,阳光正好。那一年他23岁。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年03月19日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203469