膀胱癌(BC)是指发生在膀胱黏膜上的、泌尿系统最常见的恶性肿瘤,是全身十大常见肿瘤之一。尿路上皮癌(UC)是膀胱癌最常见的组织学亚型,约占所有病例数的90%。 厄达替尼(Erdafitinib)是一种口服泛FGFR抑制剂,FDA批准了首款获批针对转移性泌尿上皮癌的靶向药物厄达替尼,用于治疗携带有FGFR3或FGFR2突变的铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性膀胱癌成人患者。
BLC2001(NCT02365597)临床研究招募了携带有FGFR突变(至少有一个FGFR3突变或FGFR2/3融合)的铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者,该项试验的主要研究终点是 ORR(客观响应率),次要终点包括 PFS(无进展生存期)、DOR(持续响应时间) 和 OS(总生存期)。
试验结果显示:经厄达替尼(Erdafitinib)治疗后,患者的mDOR为 5.6个月,mPFS为 5.5个月,mOS为 13.8个月。厄达替尼(Erdafitinib)治疗的ORR(客观响应率)为40%;FGFR3基因突变患者的ORR(客观响应率)为49%;FGFR2/3基因融合患者的ORR(客观响应率)为16%。通过该项试验数据可知,厄达替尼能延长患者的生存期,提高缓解率,改善患者的生活质量,对患者的病情有积极作用。该药品的上市为众多尿路上皮癌、转移性膀胱癌患者带来新的治疗方案。
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