铁螯合剂因其与铁元素具有很强的亲和力,最先用于体内铁超载的疾病治疗。现阶段研究发现,肿瘤细胞的增殖分化通常伴随着铁代谢的紊乱,以及铁元素催化的相关细胞通路激活,所以使用铁鳌合剂能够抑制相关信号通路的表达,从而起到一定的抗肿瘤效果。地拉罗司(Deferasirox)最先用于由于贫血引起的铁超载治疗,现阶段的研究表明,地拉罗司对于某些恶性肿瘤具有一定的抗增殖作用,有研究证实,地拉罗司3个月即可降低血清铁蛋白水平。
与去铁胺相比,地拉罗司方便性更好,患者依从性更高。EPIC是目前针对铁过载患者而设计的最大的一项前瞻性的、开放的、单组、全球多中心的临床研究,共入组341例MDS患者,3个月可平均降低血清铁蛋白372μg/L。
更为重要的是,去铁治疗的获益并非仅仅体现在铁蛋白水平的降低,更可以改善患者的血液学反应、稳定并逆转患者的肝纤维化、改善心脏的射血分数以及预防心衰、心律失常等重要心脏事件的发生。我国的数据同样支持上述结论。一项入组64例AA伴输血相关性铁过载患者的单臂、多中心、前瞻性临床研究结果,证实了地拉罗司对降低患者铁蛋白水平的有效性及安全性。
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